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2019 ASH指南:镰状细胞病——心肺和肾脏疾病

2019-12-9

[血液科, 指南&解读] 2019 ASH指南:镰状细胞病——心肺和肾脏疾病

2019年12月,美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病指南——心肺和肾脏疾病的管理。终末期器官疾病的预防和管理是成人和儿童镰状细胞病(SCD)患者面临的主要调整,SCD患者心肺和肾脏疾病的筛查、诊断和管理的不确定性可可变性导致患者的不同结局。本文主要针对镰状细胞病…

Nature:科学家发现使血液移植更安全的方法-靶向破坏干细胞

2019-12-5

[血液科, 转化医学, 进展] Nature:科学家发现使血液移植更安全的方法-靶向破坏干细胞

想象一下,一家酒店的主人想驱赶一些客人,选择炸毁整个酒店,这显然是不可取的,而现行的干细胞移植法就是这样的道理,治疗过程中会损害身体其他重要的细胞。为了提高血液移植的安全性,科学家们正在试验选择性地破坏人体的造血细胞,并取得一定的进展,《nature》基于对…

指南下载 指南

2019-12-5

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相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

破坏干细胞可使血液移植更安全

2019-12-3

[政策与人文, 报道] 破坏干细胞可使血液移植更安全

科学家正在试验各种方法,有选择性地破坏人体的造血细胞。对动物和人体的早期研究表明,这种方法可以使血液干细胞移植更加安全,从而扩大其应用范围。血液干细胞移植是一种功能强大但危险的手术,主要用于治疗血癌。这些研究提供了大量证据,表明这种移植也可以治疗一些自…

Vertex揭示了在首批接受CRISPR/Cas9基因编辑疗法患者中激动人心的数据

2019-11-23

[血液科, 政策与人文, 全科医学] Vertex揭示了在首批接受CRISPR/Cas9基因编辑疗法患者中激动人心的数据

Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001治疗的前两名患者的初步阳性数据。令人印象深刻的数据表明,这两名患有严重血红蛋白病,分别为依赖输血的β地中海贫血(TDT)和严重的镰状细胞病(SCD)的患者很可能可以通过该疗法被治愈。

Nature:先导编辑让分子剪刀迈向超精确

2019-11-22

[转化医学, Nature, 进展] Nature:先导编辑让分子剪刀迈向超精确

近日,《自然》在线刊发了美国布罗德研究所教授刘如谦(David Liu)等研发的基因编辑新技术——先导编辑(prime editing)。

诺华的Adakveo获得FDA批准治疗镰状细胞性疼痛

2019-11-18

[血液科, 麻醉疼痛科, 政策与人文] 诺华的Adakveo获得FDA批准治疗镰状细胞性疼痛

诺华宣布其Adakveo(crizanlizumab)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于减少镰状细胞病患者的疼痛发作频率。该药物以前称为SEG101,已被批准用于减少16岁及以上患有该疾病的成年和儿科患者的血管闭塞性危机(VOC)。

Neurology:斜坡梗死后出现的颅神经麻痹病例

2019-10-24

[神经科, 医学知识, 病例] Neurology:斜坡梗死后出现的颅神经麻痹病例

18岁罹患血红蛋白SS型镰状细胞病男性,表现为急性头痛和水平复视。查体发现右侧第六颅神经(外展神经)麻痹。

基因编辑应用前景好 但自行改变 DNA 不现实

2019-10-23

[政策与人文, 报道] 基因编辑应用前景好 但自行改变 DNA 不现实

美国近日出台第一部直接监管 CRISPR 的法律,对消费者自行购买使用相关工具包的行为喊停。

Stem Cell Rep:万艾可有望用于造血干细胞移植

2019-10-15

[心血管, 血液科, 进展] Stem Cell Rep:万艾可有望用于造血干细胞移植

在一项新的研究中,来自美国加州大学圣克鲁兹分校的研究人员开发出一种快速地获得用于骨髓移植的供体造血干细胞的新方法,这种方法联合使用万艾可(Viagra,俗称伟哥)和另一种称为普乐沙福(Plerixafor)的药物。相关研究结果于2019年10月10日在线发表在Stem Cell Repor…

【盘点】NEJM 19年8月原始研究第二期汇总

2019-8-11

[进展] 【盘点】NEJM 19年8月原始研究第二期汇总

【1】voxelotor治疗镰状细胞病的3期随机试验DOI: 10.1056/NEJMoa1903212脱氧镰刀状血红蛋白(HbS)的聚合驱动了镰状细胞病的病理生理学。因此,直接抑制HbS聚合具有改善疾病结局的潜力。voxelotor是一种HbS聚合抑制剂。一项多中心、3期、双盲、随机、安慰剂对照试验中,我…

NEJM:Voxelotor治疗镰状细胞性贫血

2019-8-8

[血液科, NEJM, 进展] NEJM:Voxelotor治疗镰状细胞性贫血

研究发现,voxelotor显著提高镰状细胞性贫血患者血红蛋白水平,降低溶血标记物

辉瑞宣布镰状细胞病治疗药物rivipansel的后期研究未达到关键目标

2019-8-5

[血液科, 转化医学, 医学知识] 辉瑞宣布镰状细胞病治疗药物rivipansel的后期研究未达到关键目标

辉瑞宣布,针对血管闭塞性危象(VOC)住院的6岁及以上镰状细胞病(SCD)患者的实验性药物利维潘(rivipansel)III期研究未能达到其关键的次要疗效终点。"我们对RESET试验的结果感到失望,"罕见疾病全球产品开发首席开发官Brenda Cooperstone。

Rivipansel治疗镰状细胞病的III期试验:未达到主要终点

2019-8-5

[血液科, 进展, 药品信息速递] Rivipansel治疗镰状细胞病的III期试验:未达到主要终点

辉瑞公司近日宣布,Rivipansel(GMI-1070)的关键性III期试验未达到其主要或关键次要终点。

诺华抗镰状细胞病血管闭塞性危象单抗crizanlizumab,获得FDA快速审查

2019-7-17

[血液科, 急重症科, 转化医学] 诺华抗镰状细胞病血管闭塞性危象单抗crizanlizumab,获得FDA快速审查

美国监管机构已开始优先审查诺华的crizanlizumab营销申请,crizanlizumab是一种抗P-选择素单抗,用于抑制血细胞粘在一起并阻塞血管。血细胞结块导致镰状细胞病患者体内可危及生命的血管闭塞性危象(VOCs),而这一症状在非洲最为常见。

全球最具价值潜在性TOP5重症候选药

2019-6-21

[药械, 急重症科, 报道] 全球最具价值潜在性TOP5重症候选药

Evaluate Pharma的一份最新报告预测并评估了至2024年将成为全球最具市场价值的十大潜在重磅疾病晚期治疗药物。以下将为大家盘点全球最具价值潜在性TOP5重磅晚期畅销药。

voxelotor治疗镰状细胞病的阳性数据

2019-6-16

[风湿免疫科, 血液科, 会议报道] voxelotor治疗镰状细胞病的阳性数据

Global Blood Therapeutics近日公布了III期HOPE试验的更新结果,结果表明,与安慰剂相比,voxelotor实现了血红蛋白的显著和持续的改善。该结果将在欧洲血液学协会(EHA)会议上公布。

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2019 立场声明:应用生物仿制药治疗炎症性肠病

生物制剂治疗炎症性肠病(IBD)有效且具有良好的安全性。生物仿制药目前已经成为IBD的一种治疗选择,本…

舒张性心力衰竭诊断和治疗专家共识

心力衰竭(心衰)是一种异质性很强的复杂临床综合征,根据左室射血分数对心衰进行分类简便易行,但存在…

2019 循证临床实践指南:皮脂腺癌

皮脂腺癌通常发生在年龄超过60岁以上的人群,主要发生在眼皮、头颈和躯干。本文主要提出了皮脂腺癌的临…

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