Neurology：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究
研究证实，Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，DMD，Eteplirsen - 2018-05-12
治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
FDA与9月19日宣布了这一决定，在经过了一年多的考虑和争论后，随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足，如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。病人的倡导者对这项决定表示非常高兴，很多人都非常想使用药物eteplirsen，该药
生物谷 - 新药Eteplirsen - 2016-09-26
FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen
已有4个DMD新药在半年内接连遭到FDA的拒绝，而近日，FDA终于批准首个新药eteplirsen。
医药魔方数据 文章链接：中国制药网 - 杜氏肌营养不良，遗传病，新药 - 2016-09-21
FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）
Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，
生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26
杜氏肌营养不良症首个新药获批
杜氏肌营养不良症患者会慢慢出现肌无力。 图片来源：Eric Kruszewski 日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。 该机构在经过了一年多的考虑和争论后，于9月19日宣布了这一决定。《自然》杂志报道称，随着FDA不断平衡巨大需要和临床资料不足间的矛盾，终于批准了这种名为ete
科学网 - 杜氏肌营养不良症，突变 - 2016-09-28
GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中，使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。尽管此次三期临床试验结果不尽理想，公司研究人员表示仍将深入分析研究结果以确定drisapersen是否仅对特定群体有效。 详细英文报道： O
生物谷 - 杜氏肌营养不良，GSK - 2013-10-11
SCIENCE：重磅：又是CRISPR！全球首个大型动物研究证实，基因疗法有望根治肌萎缩
谁都希望自己的宝宝健健康康，但有些时候，偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人，生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现，宝宝是得了先天性遗传病。
学术经纬 - CRISPR，大型动物研究，基因疗法，根治肌萎缩 - 2018-08-31
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理。Translarna已经在欧盟有条件上市，但如果三期临床失败仍可能被撤市。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显着改善DMD儿童6分钟走，但PTC认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。PTC前总经理说她不能肯定Translarn
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
CHMP对Sarepta的DMD治疗持负面看法
根据与CHMP代表的讨论，我们了解到CHMP没有得出eteplirsen对于51号外显子患者无效的结论，而是Sarepta尚未达到有条件批准的监管门槛，部分原因是由于在研究中使用外部控制作为比较对象。"
MedSci原创 - CHMP，Sarepta的DMD治疗 - 2018-05-05
【盘点】2016年与我们密切相关的“孤儿药”研发动态
导读 由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些罕见病患者的用药被形象地称为“孤儿药”。虽然患者群体少，但每一位罕见病病友对孤儿药的需求却是百分百的。在国内，受罕见病政策缺失、市场不成熟、研发技术欠缺等因素的制约，罕见病药物在国内的市场研发几乎是空白。但随着国家对罕见病领域的关注，这一现状，或许在不久的将来会有所改观。2016年2月14日，国务院总理
中国罕见病/罕见病发展中心 - “孤儿药”，研发动态 - 2016-12-30
这些新药或将改变这4种疾病的治疗用药格局
Tharaldson指出即将在2015年后期及2016年批准上市的几种专科药将可能对以下4种疾病的治疗产生深深影响，下面我们来详细看一下是哪四种疾病。10月27日在佛罗里达奥兰多召开的一个医药行业学术会议中，快捷方药（Express Script）公司新兴疗法资深临床顾问、药学博士AimeeTharaldson在会议上就处于研发中的几种专科药做了相关介绍。她指出了几个可能在2016年被批准的专
新康界 - 新药，治疗 - 2015-11-04
FDA 发布关于渤健用于阿尔茨海默氏症的 Aduhelm 的内部辩论详细信息
近日，美国食品和药物管理局（FDA）有争议地批准Biogen公司的Aduhelm（aducanumab）治疗阿尔茨海默病的更多细节。
MedSci原创 - 阿尔兹海默症 - 2021-06-24
《自然》分析：美食药监管面临巨大挑战
FDA尚未决定如何监管转基因动物食品，例如这头没有角的奶牛。 图片来源：Courtesy of Recombinetics 美国当选总统唐纳德·特朗普希望加速药物批准及广泛减少政府监管。这对美国食品与药物管理局（FDA）意味着什么尚不清楚，但如果特朗普政府对其他岗位的选择可以作为参考，那么他将会寻找一位FDA行政长官改变现状。 下一任FDA局长或将改变该机构对从医疗检验到宣称提供
中国科学报 - 药物 - 2017-01-16
今天的RNA-based疗法，犹如1997年的单抗
近年来，RNA-based疗法在遗传病、罕见病领域的成效越来越显著。在过去的7年里，我们见证了3例反义寡核苷酸的获批，包括几个月前获批的Exondys 51和Spinraza。首个小干扰RNA（siRNA）疗法有望在下一年问世。
生物探索 - RNA，单克隆，抗体 - 2017-03-15
AAN 2014：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良安全有效
在某些杜氏肌营养不良症（DMD）患者中，Eteplirsen可以在超过2年的时间内安全地维持其对行走速度的有益作用，并且是首个能在这一时间段内稳定膈肌功能的药物。 Jerry R.Kaye博士深入报告了安全性和药代动力学数据：在这项小规模研究中，eteplirsen未引起明显的治疗相关不良事件。迄今尚无患者停止或
爱唯医学网 - AAN，Eteplirsen，杜氏肌营养不良症 - 2014-05-13
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