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Stem Cell Rep:万艾可有望用于造血干细胞移植

2019-10-15

[心血管, 药械, 血液科] Stem Cell Rep:万艾可有望用于造血干细胞移植

在一项新的研究中,来自美国加州大学圣克鲁兹分校的研究人员开发出一种快速地获得用于骨髓移植的供体造血干细胞的新方法,这种方法联合使用万艾可(Viagra,俗称伟哥)和另一种称为普乐沙福(Plerixafor)的药物。相关研究结果于2019年10月10日在线发表在Stem Cell Repor…

约2000万元,30位专家为一名患者研发专属药物,个性化医疗迈入新时代

2019-10-14

[药械, 报道] 约2000万元,30位专家为一名患者研发专属药物,个性化医疗迈入新时代

近日,一款专为一名患者定制,并以该患者命名的新药milasen登上了《新英格兰医学杂志》,这或许标志着个性化治疗迈入了一个新时代。

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2019-10-14

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成立3年赴美IPO却“可能永远无法盈利” 基因编辑还能诱人多久?

2019-10-12

[转化医学, 报道] 成立3年赴美IPO却“可能永远无法盈利” 基因编辑还能诱人多久?

在国内曾掀起“轩然大波”的基因编辑,近日又被一份招股书激起了一阵浪花。近日,Beam Therapeutics向美国证券交易委员会(SEC)递交了纳斯达克上市申请。这家公司由“CRISPR大牛”张锋、David Liu和J. Keith Joung创立,主要利用单碱基编辑技术开发精准基因药物。招股书…

这些只能治疗一名患者的疗法,或将带来个体化医疗的新时代

2019-10-11

[政策与人文, 报道] 这些只能治疗一名患者的疗法,或将带来个体化医疗的新时代

她们的故事登上了顶尖学术杂志《科学》,也在《纽约时报》上牵动了成千上万读者的心。她们的故事是患者追寻挽救生命的一线希望的故事,也是创新治疗模式展现潜力的故事。如今她们的成功案例可能带来一个崭新的个体化疗法时代。她们的名字是米拉(Mila)和杰姬(Jaci)。

全球20大药企最新榜单出炉,它们的近期研发进展你都知道吗?

2019-10-10

[政策与人文, 报道] 全球20大药企最新榜单出炉,它们的近期研发进展你都知道吗?

今日,全球知名的数据统计与分析机构GlobalData依照2019年第一季度末公司的市值,更新了全球20大医药公司榜单。强生(Johnson & Johnson)、罗氏(Roche)和辉瑞(Pfizer)位列三甲,武田(Takeda)在并购舍尔(Shire)之后首次进入20大排名。可以预见的是,由于百时美施…

贺建奎的错不会阻止技术进步,基因编辑疗法企业递交上市申请

2019-10-8

[政策与人文, 研究设计与统计, 报道] 贺建奎的错不会阻止技术进步,基因编辑疗法企业递交上市申请

看破:基因编辑疗法企业递交上市申请 技术本身没错基因疗法为疾病治疗提供新选择,但研究投入不菲。由麻省理工学院科学家张锋等人创立的Beam Therapeutics近日正式向美国证券交易委员会(SEC)递交了纳斯达克上市申请,拟议交易代码为“BEAM”,计划募资1亿美元。Beam Th…

研究性基因疗法SRP-9003可改善肢带肌营养不良症患者的功能

2019-10-5

[神经科, 儿科, 报道] 研究性基因疗法SRP-9003可改善肢带肌营养不良症患者的功能

Sarepta Therapeutics公司近日公布了I / IIa期试验的最新结果,该结果显示接受研究性基因疗法SRP-9003的三名2E型肢带型肌肉营养不良(LGMD2E)患者的功能得到了改善。在治疗9个月时,观察到所有功能结局都有改善,包括NSAD以及10米和100米步行测试。

诺华与微软达成协议,使用人工智能加速药物开发

2019-10-2

[智慧医疗, 产经, 报道] 诺华与微软达成协议,使用人工智能加速药物开发

诺华制药近日宣布,与微软达成了一项为期多年的协议,以利用人工智能(AI)增强其研究工作并加快发现和开发新型治疗手段。

蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法,临床展现出积极数据

2019-9-25

[神经科, 儿科, 政策与人文] 蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法,临床展现出积极数据

蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症(CALD)患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。在已经进行24个月随访的患者中,有88%存活且无主要功能障碍。

NICE推荐将诺华的Luxturna基因疗法用于治疗双等位RPE65突变引起的视力丧失

2019-9-5

[儿科, 眼科, 转化医学] NICE推荐将诺华的Luxturna基因疗法用于治疗双等位RPE65突变引起的视力丧失

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)已建议在NHS上使用诺华的Luxturna(voretigene neparvovec)用于治疗RPE65介导的遗传性视网膜营养不良。这类患者由双等位RPE65突变的遗传性视网膜营养不良引起的视力丧失,其具有足够的活视网膜细胞。

美国将首次进行CRISPR人体临床研究

2019-9-4

[政策与人文, 研究设计与统计, 报道] 美国将首次进行CRISPR人体临床研究

今年秋天,18位患有莱伯氏先天性黑朦10型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。引人注目的是,这款叫做EDIT-101的治疗方案,是一种由Editas Medicine和Allergan两家公司开发的基因编辑疗法。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验,但由于EDIT-101需要…

Gyroscope Theraputics获得5040万英镑的B轮融资,继续推进基因疗法治疗干性年龄相关性黄斑变性

2019-9-3

[老年医学, 眼科, 政策与人文] Gyroscope Theraputics获得5040万英镑的B轮融资,继续推进基因疗法治疗干性年龄相关性黄斑变性

Gyroscope Therapeutics是一家为视网膜疾病开发基因疗法和外科手术系统的公司,宣布成功完成了5040万英镑的B轮融资。通过新一轮融资,该公司将继续推进其研究性基因疗法GT005的临床开发,以治疗干性年龄相关性黄斑变性(干性AMD),这是65岁以上人群永久性视力损害的主要…

2019年美国眼科学会:基因疗法ADVM-022治疗湿性AMD的24周数据

2019-8-29

[老年医学, 眼科, 会议报道] 2019年美国眼科学会:基因疗法ADVM-022治疗湿性AMD的24周数据

Adverum是一家针对眼部疾病的临床阶段基因治疗公司,近日宣布,玻璃体内注射基因疗法ADVM-022治疗湿性AMD的临床试验已经取得阶段性成果,第一批患者(n=6)的24周数据将于2019年10月11日在加利福尼亚州旧金山举行的美国眼科学会(AAO)年会上公布。

Sci transl med:IL-12基因疗法治疗复发性高级别胶质瘤的安全性和疗效

2019-8-20

[肿瘤科, 神经科, 神经外科] Sci transl med:IL-12基因疗法治疗复发性高级别胶质瘤的安全性和疗效

人白介素-12(hIL-12)是一种具有抗癌活性的细胞因子,但其系统应用受到毒性炎症反应的限制。研究人员对用一种口服激活剂来调控hIL-12基因的转录的安全性和生物效率进行评估。本研究为多中心的1期剂量递增性试验,共31位进行复发性高级别胶质瘤再切除手术的患者接受试验治…

Blood:白藜芦醇三聚体可改善LV介导的基因疗法

2019-8-18

[血液科, Blood, 进展] Blood:白藜芦醇三聚体可改善LV介导的基因疗法

造血干细胞(HSCs)的治疗性基因传递作为一系列单基因、肿瘤性和传染疾病的救命疗法具有巨大的潜力。但在临床上,基因疗法受到HSC对慢病毒载体(LVs)修饰固有抵抗性的严重限制,往往需要高剂量或重复LV给药才能实现治疗性的基因纠正。Stosh Ozog等人发现短疗程联合应用环白藜…

DMD基因治疗患者的不良事件

2019-8-9

[神经科, 转化医学, 医学知识] DMD基因治疗患者的不良事件"错误"报告,导致Sarepta股价大跌

Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13%,起因于FDA的不良事件报告系统(FAERS)报告了一名7岁肌肉萎缩症(DMD)男孩服用该公司的微肌营养不良蛋白基因疗法治疗后,患上了横纹肌溶解症。然而,该公司称该事件被"错误地提交"到上市后监督数据库,并补充说"我们迄…

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2019年10月10-10月13日,第三十届长城心脏病学会议于北京隆重举行,50余个国家2万余名专家学者和心血管…

2019 LICAGE意见术:肝硬化患者围手术期止血管理

2019年7月,欧洲肝脏重症监护组(LICAGE)发布了肝硬化患者围手术期止血管理意见书,旨在概述慢性肝病患…

颅脑创伤患者脑脊液管理中国专家共识

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