美国批准基因疗法

美国政府8月30日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。

美国食品和药物管理局当天发表声明说，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“历史性动作”，将“迎来治疗癌症和其他危及生命重病的新方式”。

新疗法是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞（CAR－T）疗法，它先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，然后重新“编程”，所得T细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。

一项涉及63名患者的临床试验结果显示，83％的患者在接受新方法治疗3个月后，病情得到缓解。患者接受治疗1年后的复发率为64％，存活率为79％。

美药管局局长斯科特·戈特利布评价说：“有能力重编程病人自身细胞，用它攻击致死性癌症，意味着我们正在进入医学创新的新疆域。诸如基因疗法和细胞疗法这样的新技术拥有变革医学的潜力，成为治疗乃至治愈许多棘手疾病的转折点。”

B细胞急性淋巴细胞白血病是一种难以治疗和容易复发的白血病类型，过去的治疗方案较为有限，儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10％至30％。

诺华公司表示，新疗法是一次性治疗，定价为47.5万美元，但如果第一个月见不到效果将不用患者付费。相比之下，白血病常用疗法骨髓移植在美国第一年的收费介于54万美元至80万美元。诺华公司计划明年在美国和欧洲外的地区申请该疗法上市。

CAR－T疗法先驱之一、美国宾夕法尼亚大学教授卡尔·琼说，批准新疗法上市是个人化癌症疗法向前迈出的“巨大一步”。

目前除诺华外，美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR－T产品。但今年早些时候，因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件，朱诺治疗公司终止了临床试验。

美国血液学学会主席肯尼思·安德森在一份声明中说，这一批准“标志着血癌治疗范式的重要转变”，但目前它只被批准用于治疗少数年轻患者，重要性不宜夸大。总体而言，CAR－T疗法尚需更多研究，确保它能有效治疗更广泛的人群，并减少副作用。