我国儿童用药如何不再“吃靠掰，量靠猜”？

创新遭遇瓶颈

据统计，我国2014年医院销售儿童药品约60亿元，儿童药品市场具有广阔发展前景。但实际上制药企业在儿童药品研发过程中却面临不少难题，主要体现在临床试验难开展、研发成本难收回等方面。

“与成人临床试验相比，儿童临床试验面临着参与人群缺乏、入选操作和评价方法匮乏、临床机构开展儿童临床试验的条件和经验不足等困境，特别是在儿科患者中开展大规模的临床试验难度更大，这些使得开展儿童药物临床试验的困难、风险和投入远远大于成人药物。”广州白云山制药总厂（下称白云山总厂）厂长朱少璇在接受本报记者采访时介绍，儿童用药批量小、批次多、工艺相对复杂、生产要求相对精准，为适应不同年龄段儿童，还需要开发不同规格，因此研发生产成本相比成人药品更高，而医院现行的“一品双规”的招标规定以及《药品差比价规则》，使得儿童药品的利润无法与生产同样品种的成人药品利润相比。

健民药业集团股份有限公司（下称健民集团）儿童药物研究院院长黄志军也表示，一方面由于儿童特有疾病较多，与成人药品相比市场覆盖面较窄、开发难度较大；另一方面儿童药品研发对制剂工艺要求比成人药品更高，在口感、外观、依从性方面的研究投入更大，但这些投入均无法从定价上得到补偿，导致多数制药企业或科研院所对儿童药品的研发热情不高。“另外，目前我国多数儿童疾病仍采用成人药品进行治疗，这在一定程度上影响了儿童新药研发的积极性，压缩了儿童药品的推广空间。”黄志军表示。

携手打破困局

对于如何彻底解决我国儿童药品缺乏这一问题，业内普遍认为，政府部门应继续加大研发、定价政策扶持力度，相关政策需要进一步细化；在良好的创新环境下，制药企业应加大儿童药品研发力度，力争攻克关键技术，加强专利保护；同时，公众意识也需进一步提高，应当正确认识临床试验。

在黄志军看来，我国应当逐步建立鼓励研发儿童药品目录，并将其纳入国家“重大新药创制”科技重大专项，使得制药企业儿童药品研发可申请重大专项资金，从而节约和减小研发成本及风险。同时，还应当着力解决儿童药品审批慢、上市难的问题，加快药品审批速度，实行单独排队，从而使儿童药品提早上市，帮助制药企业尽快获得研发回报。另外，儿童专用剂型应当单列代表品，应不受成人药品定价水平影响，使儿童药品获得高一些的单品利润。

记者在采访中了解到，从企业的角度，近年来，我国部分国内制药企业已开始尝试加大儿童用药研发。比如，为了推动儿童药品研发进程，健民集团打造了儿童药物研发基地，其旗下儿童药物研究院联合国内儿童药物研究权威机构组建了工程实验室，大力促进儿童药品产业发展。目前，健民集团已公开的发明专利申请为30件，已获得授权23件，已拥有数十个儿童药物品种，其中，龙牡壮骨颗粒、健脾生血颗粒等已成为该公司拳头产品。另外，朱少璇介绍，白云山总厂在儿童用药方面也做了不少工作：对于那些原研药品有效性、安全性、量效关系研究得非常透彻的仿制药品，加快推进质量和疗效一致性评价工作，进一步优化生产工艺，改善口感，提升产品质量及市场竞争力。对于那些量效关系研究尚不十分充分的儿童药品，或者那些只是简单把成人药品用量规格减半的药品，则尝试开展儿童患者的药代动力学研究和药效研究，并充分收集药品上市后的安全性信息，为改进剂型和规格提供依据。据白云山总厂法务总监许淑文介绍，白云山总厂目前在产的儿童药品达20余个，主要为口服抗生素类，其中针对革兰氏阳性球菌感染的注射剂型--仙力素，为白云山总厂原研药品，拥有12件专利，是我国自行研制生产头孢抗生素的重大突破。

“解决儿童用药问题是一项长期复杂的系统工程，需要由政府牵头，联合医疗机构、制药企业、药品监管部门、行业专家及相关部门和机构，协同攻关，才能从根本上改善我国儿童用药的可获得性和用药安全性。” 许淑文表示。