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<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变（ATTR-CA）：症状与体征，流行<font color="red">病</font>学，病因，诊断与治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25

NEJM：Inotersen治疗遗传性运<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

新更：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

新更：转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

新更：转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

网络 - 2023-09-25

JAMA Cardiology：Tafamidis对经<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font>患者<font color="red">心脏</font>功能的影响

JAMA Cardiology：Tafamidis对经甲状腺素淀粉样心肌病患者心脏功能的影响

大约一半的患者在入学时左室射血分数轻微降低或降低，这表明无论潜在的左室射血分数如何，ATTR-CM都应被视为心力衰竭患者的可能诊断。

MedSci原创 - Tafamidis，甲状腺素淀粉样心肌病 - 2023-11-20

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/

MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08

EUR HEART J：野生型<font color="red">甲状腺素</font>运载<font color="red">蛋白</font>——<font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变性的临床特征

EUR HEART J：野生型甲状腺素运载蛋白——心脏淀粉样变性的临床特征

野生型甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTRwt)主要被认为是一种以老年男性为主的疾病，其特征为向心性左心室（LV）肥厚、残留的左心室射血分数（LVEF）和低的QRS电压。

MedSci原创 - ATTRwt，心脏淀粉样变性，心室肥大 - 2017-06-25

Circulation：20年来<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变早期诊断的变化

Circulation：20年来转甲状腺素心脏淀粉样变早期诊断的变化

随着更多患者在局部晚期心脏显像检查后转诊，ATR-CA诊断大幅增加。现在，患者通常在疾病的早期阶段就被诊断出来，死亡率大大降低。这些变化可能对治疗的开始和结果有重要影响，迫切需要在临床试验中予以考虑。

MedSci原创 - 早期诊断，变化，转甲状腺素心脏淀粉样变 - 2022-11-05

JAHA：神经激素阻断与<font color="red">甲状腺素</font>运载<font color="red">蛋白</font><font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变性患者生存率无关

JAHA：神经激素阻断与甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性患者生存率无关

使用神经激素阻滞剂与转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的存活率无关。对于整个队列，停用βB治疗可能与提高患者生存率有关。但需要更多的研究来证实这些结果。

MedSci原创 - 生存率，神经激素阻断，甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性 - 2021-11-04

Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性长期效果及安全性研究

Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期效果及安全性研究

在为期12个月的长期研究中，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善，且安全性良好

MedSci原创 - Patisiran，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17

辉瑞的Vyndaqel首次在欧洲获批用于治疗<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font>ATTR-CM

辉瑞的Vyndaqel首次在欧洲获批用于治疗淀粉样变心肌病ATTR-CM

欧洲委员会（EC）已批准将辉瑞的Vyndaqel（tafamidis）用于患有野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的成年人。

MedSci原创 - 辉瑞，Vyndaqel，欧洲获批，淀粉样变心肌病，ATTR-CM - 2020-02-20

Eur J Heart Fail：<font color="red">蛋白</font>尿在<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型<font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变性患者中的发病率、进展和预后意义

Eur J Heart Fail：蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中的发病率、进展和预后意义

蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中很常见，在心脏表型更严重的患者中更为常见。诊断时的蛋白尿和随访期间UACR的显著增加与转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者死亡率相关。

MedSci原创 - 蛋白尿，发病率，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-11-26

Eur J Heart Fail：钠-葡萄糖协同转运<font color="red">蛋白</font> 2 抑制剂治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font>：短期疗效和安全性分析

Eur J Heart Fail：钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病：短期疗效和安全性分析

研究表明，SGLT2抑制剂在治疗ATTR-CM中短期内能够改善患者的体液状态和对利尿药的抵抗，但需要进行随机研究以确认这些发现。

MedSci原创 - 钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 ，甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 - 2024-03-18

《2023 ESC<font color="red">心肌病</font>管理指南》，一图读懂<font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变相关要点

《2023 ESC心肌病管理指南》，一图读懂心脏淀粉样变相关要点

欧洲心脏病学重磅公布2023年心肌病管理指南

网络 - 心肌病 - 2023-09-15

FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性伴多发性神经<font color="red">病</font>（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物

FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物

近日，全球领先的 RNAi 疗法公司

bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17

英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传<font color="red">病</font>：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>相关的<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">蛋白</font>变性

英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病：转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性

英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于

MedSci原创 - Akice，反义寡核苷酸药物，Tegsedi，hATTR，转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性 - 2019-04-17

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