Science：基因编辑疗法在中国已占先机，在癌症、遗传病治疗等领域 9 项试验值得关注
基因编辑被誉为 21 世纪最伟大的生物医学突破技术之一，人们对该技术未来在癌症、遗传病领域的突破性成果给予了厚望。上周，《科学》杂志刊文评述了中国在基因编辑疗法中的最新进展，下面让我们一同来了解国际同行如何看待中国科学家在基因编辑临床应用领域取得的前沿成果。
测序中国 - 基因编辑疗法，癌症 - 2017-10-11
Nature Nanotechnology：浙江大学平渊等合作开发光/声操控纳米器件，实现瘤内基因编辑
该研究报告了一种温度敏感的基因组编辑纳米装置，它可以提供一个带有外部触发器的Cas9编辑器，可用于编辑肿瘤细胞的基因组，以减少对凋亡的抵抗，并通过温和的加热触发器调节肿瘤微环境。
iNature - 瘤内基因编辑，基因组编辑纳米装置 - 2023-05-19
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
作为首个发表于顶级学术期刊的基于CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的临床研究，该论文公布了详细的临床数据，更为全面地解读了BRL-101治疗患者的疗效和安全性特征。
“生物世界”公众号 - 地中海贫血症 - 2022-08-04
世界第二例艾滋病治愈案例 干细胞移植、基因编辑或为艾滋病治疗提供新思路
艾滋病是一种由于感染HIV病毒而导致自身免疫能力缺陷的疾病，自1981年世界第一例艾滋病病毒感染者发现至今，短短30多年间，艾滋病在全球肆虐流行，已成为重大的公共卫生问题和社会问题，引起世界卫生组织及
健康界 - 艾滋病，干细胞移植，基因编辑 - 2020-03-11
河北科大开学典礼校长点赞韩春雨，基因编辑要冲世界一流学科
虽然韩春雨课题组的新基因编辑技术NgAgo仍面临实验可重复性质疑，河北科技大学的生物工程（基因编辑）却已被纳入河北省高校“双一流”建设中的“世界一流学科建
澎湃新闻 - 韩春雨，基因编辑 - 2016-09-09
新型基因编辑工具诞生，吹散最后一片乌云
4月25日，来自韩国的研究团队在Cell发表重磅成果，他们开发出一种可编程工具，首次成功实现线粒体DNA碱基A-G转换，填补了基因编辑技术缺失的最后一块拼图。
生物探索 - 遗传病秘密，新型基因编辑 - 2022-05-09
Nat Genet：无义介导的mRNA降解在遗传病、基因编辑以及肿瘤免疫治疗中的研究
精准有序的调控基因表达水平是维持机体正常功能的关键。基因表达调控参与细胞应激反应，细胞周期、细胞分化以及细胞稳态维持等过程。编码蛋白的基因在信使RNA这一阶段受到合成、加工、转录和降解的调控。
BioArt - mRNA降解，遗传病，基因编辑，肿瘤免疫治疗 - 2019-11-03
【盘点】“魔剪”CRISPR又立大功
近几年，基因编辑技术飞速发展，已成为全球科学家争相研究的热门领域之一。8月份小编为大家细数了“魔剪”CRISPR所立下的那些功劳，这不CRISPR再立大功！下文梅斯医学小编为您一一道来。【1】为CRISPR增添“一点光”，可“定向定点”关闭致癌基因虽然科学家已经可以利用CRISPR基因编辑系统在活细胞里删除或者替换任何一段标记基因；但在细胞的DNA修复过程，把损伤部分粘合在一起时也会永久删除的
MedSci原创 - CRISPR - 2016-09-07
CRISPR-Cas9技术发明简史
2015年生命科学突破奖（Breakthrough Prize in Life Sciences）授予6位科学家（每位获奖者300万美元），其中两位女性为加州大学伯克利分校的美国生物化学家杜德娜（Jennifer Anne Doudna）和德国汉诺威医学院/赫尔姆霍茨感染研究中心的法国生物化学家卡彭蒂耶(Emmanuelle Marie Charpentier)，以表彰她们在“具有潜在革命性D
科学网博客园 - CRISPR-Cas9 - 2016-01-28
Cell Reports：CRISPR挖出大量抗癌靶标
Wellcome Trust Sanger研究所改良了CRISPR基因编辑技术，并用该技术找到了大量治疗AML的新靶标。这项研究发表在十月十八日的Cell Reports杂志上。细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR–Cas9适应性免
生物通 - CRISPR - 2016-10-24
CRISPR专利争夺者Science再发新文章 进一步阐明CRISPR/Cas9工作机制
来自美国加州大学的一组科学家最近利用结构生物学技术对CRISPR/Cas9剪切DNA的过程进行了更进一步观察。在这项发表在国际学术期刊science上的最新研究中，研究人员详细描述了一种叫做R环的三链结构的形成过程，他们利用晶体X射线衍射技术捕获了这一过程的3D图像，通过这些结果研究人员对CRISPR/Cas9在过去三年里，CRISPR/Cas9作为基因剪切和编辑工具
生物谷 - CRISPR专利，基因编辑 - 2016-01-21
Cell Res：舒易来、李华伟教授团队在动物模型中采用基因编辑成功治疗隐性遗传性耳聋
2月27日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院舒易来主任、李华伟教授题为“Treatment of autosomal recessive hearing loss via in viv
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 - 隐性遗传性耳聋 - 2022-03-10
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MedSci原创 - 兼职翻译 - 2014-09-29
Science：解析CRISPR/Cas的分子机制
日前，来自美国蒙大拿州立大学，英国剑桥大学等机构的研究人员通过解析一种 CRISPR RNA导向监督复合物结构，揭示了 CRISPR 的组装分子机制，同时也为进一步了解靶标识别机制提供了新的信息。CRISPR/Cas 是源于细菌及古细菌中的一种后天免疫系统，它可利用靶位点特异性的RNA指导 Cas 蛋白对靶位点序列进行修饰。自2013
生物360 - RISPR/Cas9，基因编辑 - 2014-08-08
2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点
2017年5月30日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。即将过去的5月份，有哪些重大的CRISPR/
生物谷 - CRISPR，结肠癌，关节炎，Cas9，HIV，Cas13a，失明 - 2017-05-30
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