2023 NICE 技术鉴定指导意见:用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的 Vutrisiran【TA868】
关于 vutrisiran (Amvuttra) 治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的循证建议。
NICE官网 - 遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 - 2023-02-20
英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病:转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性
英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi(inotersen),用于治疗罕见遗传病:遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性(hATTR),该建议推荐将该药物用于
MedSci原创 - Akice,反义寡核苷酸药物,Tegsedi,hATTR,转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性 - 2019-04-17
2023 WHF共识:转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性和致命性疾病,需要早期诊断、管理和特殊治疗。新的疾病改善疗法的可用性使成功治疗成为现实。本文主要提供了ATTR淀粉样变的全面介绍。
Glob Heart - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2023-11-02
EUR HEART J:野生型甲状腺素运载蛋白——心脏淀粉样变性的临床特征
野生型甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTRwt)主要被认为是一种以老年男性为主的疾病,其特征为向心性左心室(LV)肥厚、残留的左心室射血分数(LVEF)和低的QRS电压。本研究试图描述一大批具有ATTRwt患者的特征,以便更好地明确疾病。
MedSci原创 - ATTRwt,心脏淀粉样变性,心室肥大 - 2017-06-25
2023 意大利专家组建议:遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状的识别和管理
本文主要针对ATTRv胃肠道症状的识别和管理提供专家指导建议。
Dig Liver Dis - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状 - 2023-12-19
AHA 2022:新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
MedSci原创 - 基因编辑,转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07
NEJM:NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光
2022年3月1日,全球领先制药公司阿斯利康(AstraZeneca)旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,NI006 - 2023-05-20
2024 专家建议:遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的诊断和治疗
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、多系统的、进行性的、致命疾病,以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的识别、监测和治疗提供专家建议。
Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05
2020 多中心意大利共识建议:遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测
遗传性转甲状腺素淀粉样变性是一种迟发性怅然儿童显性遗传病,由细胞外逐渐沉积转甲状腺素淀粉样纤维引起,可导致器官损伤和死亡。本文主要针对遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测提供共识建议。
Orphanet J Rare Dis . 2020 Dec 14;15(1):348. - 甲状腺素 - 2020-12-31
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批,助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗
辉瑞公司今日(10月9日)宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。
医谷网 - 维万心 - 2020-10-09
Eur J Heart Fail:蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中的发病率、进展和预后意义
蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中很常见,在心脏表型更严重的患者中更为常见。诊断时的蛋白尿和随访期间UACR的显著增加与转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者死亡率相关。
MedSci原创 - 蛋白尿,发病率,转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-11-26
JAHA:神经激素阻断与甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性患者生存率无关
使用神经激素阻滞剂与转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的存活率无关。对于整个队列,停用βB治疗可能与提高患者生存率有关。但需要更多的研究来证实这些结果。
MedSci原创 - 生存率,神经激素阻断,甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性 - 2021-11-04
Eur Heart J:早期心脏转甲状腺素淀粉样变的特征和自然病程
I期的ATTR-CM患者可根据诊断时NT-proBNP浓度和利尿剂需求进一步进行分层。尽管短期和中期生存率良好,但Ia期ATTR-CM患者心血管疾病发病率显著升高。
MedSci原创 - 特征,自然病程,早期心脏转甲状腺素淀粉样变 - 2022-05-26
NEJM:Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性
在转甲状腺蛋白淀粉样心肌病患者中,与安慰剂相比,接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分的初级分级结果。两组的不良事件相似。
MedSci原创 - 限制性心肌病,Acoramidis,转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11
2022 亚洲临床建议:转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者的诊断和监测
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的临床表现多样,为一种衰弱和致命性疾病。本文主要针对亚洲ATTR-CM的诊断和监测提供了实用性指导建议。
Clin Cardiol.2022 Jul 6. - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 - 2022-07-11
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