EHA 2020:新型抗癌肽-药物偶联物Melflufen治疗难治性多发性骨髓瘤,2期HORIZON试验成功
Melflufen是新型的抗癌肽-药物偶联物,作用于细胞内氨基肽酶的新型肽铰链烷化剂,该酶在多发性骨髓瘤中高表达。
MedSci原创 - 复发性难治性多发性骨髓瘤,新型抗癌肽-药物偶联物Melflufen - 2020-06-15
NEJM:成年后未修复的法洛四联症-病例报道
杂音是由于右心室流出道阻塞产生。下蹲会增加全身血管阻力,导致在室间隔缺损处分流逆转,从而减轻症状。该患者接受了外科手术修复,包括肺动脉瓣切开术、隔膜缺损的闭合、切除右心室流出道肌肉束以及扩大漏斗和肺动
MedSci原创 - 病例,法洛四联症,未修复 - 2020-06-18
NEJM:血友病性假瘤-病例报道
血友病性假瘤是血友病的一种并发症,通常是在VIII因子替代疗法不足的患者中反复出血并随后引起骨头破坏所致。
MedSci原创 - 血友病性假瘤,行进困难 - 2020-05-21
NEJM:青少年黄斑变性-病例报道
ABCA4转运蛋白的功能障碍导致有毒的类视黄醇积聚,从而使视网膜色素上皮和感光细胞变性。视力丧失通常在儿童时期出现并发展。通过ABCA4测序确诊。
MedSci原创 - 青少年,黄斑变性 - 2020-06-11
NEJM:坏血病的皮肤粘膜表现-病例报道
该患者随后接受了一系列的食管扩张术以治疗食道狭窄,此后恢复了正常饮食。在四个月的随访中,皮肤和牙龈的病变均已解决。
MedSci原创 - 表现,坏血病,皮肤粘膜 - 2020-05-21
NEJM:粘膜下腭裂-病例报道
粘膜下腭裂通常是由于腭板与鼻中隔在硬腭层面的不完全融合以及软腭的腭肌与硬腭后缘的不正常附着所引起的。
MedSci原创 - 粘膜下腭裂,鼻音过重 - 2020-05-28
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