Sci Transl Med：反义寡核苷酸龙头Ionis管线药物，如何对抗痴呆症和肌萎缩侧索硬化症？
肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆（FTD）是两种具有不同临床症状的致命性神经退行性疾病。ALS是控制着人们的肌肉、语言和呼吸能力的运动神经元进行性退化。FTD是60岁以下老年痴呆症的最常见形式，它
医药魔方 - 肌萎缩侧索硬化症，痴呆症 - 2020-09-19
Nature：两篇文章证实基因沉默药物有望治疗两种致命的神经疾病
研究人员证实一种经设计抵抗导致脊髓小脑共济失调2型（spinocerebellar ataxia type 2, SCA2）的基因突变的药物可能也被用来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS
生物谷 - ALS，基因沉默，SCA2，ATXN2，反义寡核苷酸，CAG，TDP-43 - 2017-04-15
Molecular Cell：最新发现，这款药物不仅可治疗卵巢癌、前列腺癌及胰腺癌还可治疗脑部疾病！
肌萎缩侧索硬化ALS是运动神经元疾病，病程晚期进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭，TDP-43是一个重要的致病相关蛋白，宾夕法尼亚研究小组发现PARP抑制剂可以阻止 PAR的产生，从而减少TDP-43的有害影响，此项研究发表在《Molecular Cell》上。
转化医学网 - 药物发现，卵巢癌，前列腺癌，胰腺癌 - 2018-08-11
JAMA Neurol：C9orf72重复扩增序列患者预后研究
研究考察了c9orf72重复扩增序列相关疾病患者的生存期差异，其中c9ALS预后最差
MedSci原创 - C9orf72，ALS，FTD - 2019-11-25
JAMA：肌内神经束内 TDP-43 积聚可能是肌萎缩侧索硬化患者的一种新型诊断生物标志物。
轴突 pTDP-43 积累可能是 ALS 患者的特征
MedSci原创 - 肌萎缩侧索硬化症，TDP-43 - 2022-05-28
PNAS：干细胞研究新进展或可加快治疗运动神经元疾病
来自英国爱丁堡大学、伦敦大学国王学院、美国哥伦比亚大学和旧金山大学的科学家们利用前沿干细胞研究方法取得一项研究突破，从而可能会加快人们开发出治疗运动神经元疾病(motor neurone disease, MND)的新方法。 中国细胞生物学学会干细胞生物学分会2012年春季会议 他们从一名患有遗传性MND疾病的病人身上提取皮肤细胞，并利用提取到的皮肤细胞构建出运动神经元。 他们证实在90%以
生物谷 - 肿瘤，癌症 - 2012-04-10
Nature：有毒的“淀粉样蛋白”对健康肌肉组织的有益作用
发表在《Nature》杂志的这个令人惊讶的发现为许多不可治愈的疾病提供了新线索，例如肌肉萎缩性侧索硬化症（ALS）、包涵体肌病（虚弱和肌肉变性）以及某些形式的营养不良。
生物通 - 淀粉样蛋白，肌肉组织，骨骼肌 - 2018-11-05
Nature：一种新型基因药物在多类型小鼠模型上获得成功
美国国立卫生研究院（NIH）资助的一项临床前研究表明，一种人工合成药物可治疗渐冻症（ALS）和脊髓小脑共济失调2型（SCA2）。这两个新发现被同时发表在4月12日的《Nature》杂志。
生物通 - Nature，基因，药物 - 2017-04-18
JNNP：额颞叶痴呆患者颞叶萎缩的独特模式和TARDBP中的I383V变异
额颞叶痴呆（FTD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种密切相关的疾病，通过TAR-DNA结合蛋白-43（TDP-43）在病理学和遗传学上相互联系。编码TDP-43的TARDBP中的致病性变体在FTD中的
MedSci原创 - 额颞叶痴呆，独特模式，I383V变异 - 2021-01-24
Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry：I383V变异具有致病性并有助于表征TARDBP相关的额颞叶痴呆
所有FTD患者的显著孤立双颞叶体积减少应促使临床医生对TARDBP的因果变异进行基因检测。
MedSci原创 - 额颞叶痴呆，TARDBP - 2021-06-23
JNNP：偏瘫型ALS：两名尸检患者的临床病理特征
在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）中，尚不清楚初始病变如何在上，下运动神经元（UMN和LMN）系统中发展并进一步扩展。使用细胞或动物模型进行的ALS的多项研究表明，与疾病相关的蛋白，与反应相关的DNA结合
MedSci原创 - ALS，临床病理分析，偏瘫型 - 2021-04-22
Molecular Neurodegeneration：TDP-43病理与tau负荷和播种增加有关
本文发现通过支持TDP-43和p-tau之间的功能协同作用来扩展当前的知识。本文进一步证明，TDP-43病理学以间接的方式恶化了p-tau聚集，并增加了其播种潜力，可能是通过增加p-tau水平。
MedSci原创 - tau蛋白，TDP-43 - 2023-10-10
Nature：疾病中肌肉再生增加或导致TDP-43的有害积聚
本周《自然》在线发表的一篇论文TDP-43 and RNA form amyloid-like myo-granules in regenerating muscle报道称，蛋白质TDP-43会在正常的肌肉生长和再生过程中积聚并发挥功能性作用
科技日报 - TDP-43，肌肉再生，神经肌肉疾病 - 2018-11-03
Annals of neurology：渐冻症中，血浆中pTau181升高
血浆p-tau181在ALS中升高，可能是LMN功能障碍的一个新的特异性标志物。
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症 - 2022-08-23
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