AGING CELL：神经营养因子BDNF可促进健康衰老
已有的研究显示，衰老过程和与年龄有关的疾病都涉及能量适应能力的紊乱，和应对逆境能力的受损。下丘脑中的脑源性神经营养因子（BDNF）在调节能量平衡中起重要作用。
MedSci原创 - BDNF，健康衰老 - 2018-12-30
NEJM：基因治疗让先天性失明患者重见光明，且长期有效
日前，在著名医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项最新研究表明，基因疗法对一种罕见的遗传性失明患者的疗效可持续达四年之久。这一结果表明，基因疗法有望治疗由于常见的遗传原因造成的视力减退，包括黄斑变性和视网膜色素变性等。这项研究的对象是无脉络膜症(Choroideremia)的患者。无脉络膜症是由于CHM基因突变所造成的，患者视网膜中的感光细胞逐步死亡，大多在中年时完全失明。目前对这种遗传病尚无有效的
MedSci原创 - 基因治疗，失明 - 2016-05-07
FDA授予Avacopan治疗ANCA相关性血管炎的新药申请（NDA）
抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）是一类以小血管坏死性炎症和ANCA存在为特征的自身免疫性疾病，可以累及全身多系统，严重时可威胁生命，治疗后容易复发。
MedSci原创 - ANCA相关性血管炎，avacopan - 2020-09-18
全球最贵基因药将无奈退出市场！
格利贝拉（Glybera）是第一个在西方国家获准上市的基因药物，用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道，这一历经25年研发才艰难问世的药物，即将因定价太高和需求不足而退出市场。
科技日报 - 基因药，格利贝拉 - 2017-04-27
Cell Prolif：研究进一步揭示类风湿性关节炎与牙周炎之间的关联
Toll样受体9（TLR9）和自噬对类风湿关节炎（RA）加重牙周炎的影响机制尚不清楚。本研究旨在探究RA牙周炎的进展过程中探索一种新的靶标，组织蛋白酶K（Ctsk）介导的TLR9相关自噬。
MedSci原创 - 类风湿性关节炎，牙周炎 - 2020-04-06
Circulation：microRNA-146a在心衰的氧化代谢中起到关键作用！
心血管疾病仍然是世界死亡的主要原因，心衰的发病率也在逐年上升。尽管心衰的代谢改变渐渐被学者们发现，但针对这些代谢改变的治疗方法仍缺乏。
MedSci原创 - 心血管，心衰，microRNA-146a - 2017-06-15
Science：发现脂肪组织中的间充质前体细胞
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的一组研究人员在人类身上发现了三种与肥胖有关的脂肪细胞祖细胞。在发表于《Science》杂志上的论文中，该小组描述了他们对脂肪组织中祖细胞形成新脂肪细胞的研究以及他们的新发现。爱丁堡大学的youying Chau和William Cawthorn在同一期杂志上发表了一篇关于他们团队工作的展望文章。
细胞 - 脂肪组织，间充质前体细胞，转化医学 - 2019-05-25
Nat Commun：基因编辑治疗杜氏肌营养不良，克服关键难题
胚胎发育是一个不可思议的复杂过程，在这个过程中数百万个分子和细胞事件陆续发生。然而，对于这个精巧的生物学过程，有时即使是单个核苷酸的改变也会严重地改变生活。杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）就是一个明显的例子。据统计，在全球范围内，每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因发生突变，肌肉细胞变得脆弱，肌肉被
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，基因编辑 - 2017-03-19
GBA1基因作为特定人群骨质疏松症的危险基因及其在戈谢病中的作用
团队提出ER应激升高和炎症小体激活是骨质疏松症进展的标志，提示有必要对GD患者进行临床监测。
MedSci原创 - 骨质疏松症，戈谢病 - 2024-04-25
Science：裘依辰等开发新型基因疗法，精准按需治疗癫痫等大脑紊乱疾病
这些结果表明，这种活性依赖基因疗法是一种有前途的按需细胞自主治疗脑回路疾病的方法。
生物世界 - 癫痫，基因疗法，大脑紊乱 - 2022-12-05
Sci transl med：MDM2拮抗剂可克服黑色素瘤对CDK4/6抑制剂的耐药性
细胞周期依赖性激酶4和6（CDK4/6）参与细胞增殖，其抑制剂在乳腺癌中显示出良好的应用，但它们在其他癌症中的应用受到耐受性的限制。其潜在机制尚不明确。研究人员通过黑色素瘤患者来源的异种移植瘤(PDXs)模型来研究预临床环境中CDK4/6i耐药的机制。研究人员发现对CDK4/6i耐药的黑色素瘤PDXs常表现为磷脂酰肌醇3激酶(PI3K) -AKT通路的激活，而抑制该通路则以p21依赖性方式改善CD
MedSci原创 - MDM2，CDK4，CDK6，p21，黑色素瘤 - 2019-08-20
Sci Tran Med：“喝茶” 可控制血糖稳态
华东师范大学生命科学学院研究员叶海峰团队成功研发绿茶代谢物原儿茶酸（PCA）调控的基因表达控制系统，并将该系统应用于可控的表观遗传重塑、基因编辑、生物计算机及精准药物递送治疗糖尿病。10 月 24 日，该成果以封面文章形式在线发表于《科学—转化医学》。
中国科学报 - 糖尿病 - 2019-10-24
科学家利用基因编辑技术剔除小鼠艾滋病病毒
美国天普大学华人科学家胡文辉等人近日报告说，他们利用基因编辑技术，有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒，朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步。此前，胡文辉等人已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺组织或细胞的免疫缺陷小鼠。这种小鼠具有人类功能性免疫系
新华社/林小春 - 基因编辑，艾滋病病毒 - 2017-04-12
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