汇总：FDA授予突破性疗法认定(BTD)药物，癌症类占43%
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由美国食品和药物管理局（FDA）于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast Track）、加速批准（Accelerated Approval）、优先审评
生物谷 - FDA，癌症，(BTD)药物 - 2015-02-27
结节性硬化症突破性疗法：西罗莫司凝胶
结节性硬化症（TSC）是一种罕见的顽固性疾病，TSC是由TSC1（hamartin）和TSC2（tuberin）基因中的突变引起的遗传性常染色体显性疾病。
MedSci原创 - 西罗莫司，结节性硬化症，雷帕霉素 - 2018-04-23
达格列净治疗慢性肾病获FDA突破性疗法认定
10月2日，阿斯利康宣布FDA授予Farxiga (达格列净)突破性疗法资格，用于治疗慢性肾病患者（不管患者是否伴有2型糖尿病）。
医药魔方 - 慢性肾病，达格列净，突破性疗法 - 2020-10-04
FDA授予勃林格殷格翰volasertib突破性疗法认定
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）9月17日宣布，FDA已授予volasertib突破性疗法认定，该药是一种实验性Polo样激酶（polo-like kinase，Plk）抑制剂，目前正评估用于既往未经治疗的65岁及以上、不合适接受强化诱导性化疗方案的急性髓细胞性白血病（AML）患者的治疗。AML是一种罕见的、极具侵略性的骨髓、血液系统肿瘤，约占成人白血病的25%，AML
生物谷 - 新药，FDA - 2013-09-22
突破性RNAi疗法早期数据显著，即将开展3期临床
领先的RNA干扰 (RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarare porphyria diseases)候选药物的研发。日前，在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会（International Congress on Porphyrins and Porphyrias， ICPP)上，Alnylam报道了givosiran药物的1期临床试验结果。结果显示，givosi
药明康德 - RNAi疗法，血紫质病，卟啉症 - 2017-06-28
抗癌新药获FDA突破性疗法认定，临床试验正在招募
导 语在2019年ASCO大会上，制药公司Blueprint公布了其明星抗癌新药Avapritinib的新临床数据，结果显示[1]：该药物对于既往没有接受过治疗的、携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤患者，有效率为100%；如果算上已经耐药的患者，有效率为86%；对于已经4种治疗耐药、目前无药可用的患者，Avapritinib依然有22%的有效率，在参与治疗的
盛诺一家 - 医学人文 - 2019-10-10
Nature：突破性癌症治疗：首个TIL实体瘤细胞疗法走向临床
经过数十年的研究和临床试验，TIL疗法终于在近年来获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，标志着实体瘤细胞疗法的重大突破。
生物探索 - 实体瘤细胞疗法，肿瘤浸润性淋巴细胞 - 2024-03-15
FDA授予Portola解毒剂PRT4445突破性疗法认定
Portola制药11月26日宣布，FDA已授予其实验性抗凝血剂解毒剂PRT4445（andexanet alfa）突破性疗法认定。FDA授予的突破性疗法认定，旨在加快严重危机生命的疾病的药物开发和审查。
生物谷 - 新药，FDA - 2013-11-27
CTP-543获得FDA突破性疗法认定
制药公司Concert近日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予了口服型Janus激酶抑制剂CTP-543突破性疗法认定，用于治疗中至重度成年斑秃。
MedSci原创 - 斑秃，Janus激酶抑制剂，CTP-543 - 2020-07-09
【盘点】1型糖尿病突破性疗法进展一览
目前，全球糖尿病患者近乎4亿，该病的发病原因包括遗传和环境两大因素，然而前糖尿病患者数目更加庞大，研究人员推测，截至2035年全球将有5.92亿糖尿病患者。 糖尿病分为1型和2型糖尿病，1型糖尿病，原名胰岛素依赖型糖尿病，多发生在儿童和青少年，也可发生于各种年龄。起病比较急剧，体内胰岛素绝对不足，容易发生酮症酸中毒，必须用胰岛素治疗才能获得满意疗效，否则将危及生命。 目前我国已成为全球糖尿
生物谷 - 1型糖尿病 - 2016-05-22
NEJM：Resmetirom有望成为非酒精性脂肪性肝炎突破性疗法
80 mg 剂量和 100 mg 剂量的 Resmetirom在 NASH 消退和肝纤维化改善至少一个阶段方面均优于安慰剂。
MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎，Resmetirom - 2024-02-14
FDA认定rucaparib作为前列腺癌突破性疗法资格
Clovis Oncology公司10月2日宣布，Rubraca (rucaparib)用于单药治疗既往接受过抗雄激素受体疗法以及紫杉烷类化疗的BRCA1/2+成人转移性去势抵抗前列腺癌（mCRPC）已被FDA授予突破性疗法资格。rucaparib之前也被FDA授予过单药治疗特定晚期卵巢癌患者的突破性疗法资格，并且在2016年12月19日被FDA批准用于单药治疗既往接受过两种以上化疗的BRCA突变
MedSci原创 - rucaparib，前列腺癌 - 2018-10-06
CNS：近期癌症免疫疗法突破性研究成果一览
癌症免疫疗法是一种直接针对人类机体免疫系统，而并非直接对肿瘤进行作用的新型疗法，该疗法已经有30多年历史了，其是通过利用患者自身的抵抗力来杀灭肿瘤细胞达到抵御癌症的目的，是近年来肿瘤治疗的一个新方向如今，治疗癌症的免疫疗法是人们非常关注的一个热点领域，那么近年来癌症免疫疗法研究领域又有哪些突破性的研究成果呢？ 本文中小编盘点了CNS近期癌症免疫疗
生物谷 - 癌症，免疫疗法，PD-1，抗病毒反应，纳米颗粒，T细胞 - 2017-03-27
绝佳反击：FDA授予罗氏眼科药物Lucentis突破性疗法认定
罗氏（Roche）本周收获了一个好消息，FDA已授予眼科药物Lucentis治疗糖尿病性视网膜病变（DR）的突破性疗法认定。此前，FDA于今年9月接受审查Lucentis治疗糖尿病性视网膜病变（DR）的补充生物制品许可（sBLA）并授予优先审查资格。FDA将于2015年2月6日做出最终审查决定。“突破性疗法”认定，旨在加快某些重症治疗新药的开发和审评。目前，“突破性疗法”新药研发正呈上升势
生物谷 - 眼科，药物 - 2014-12-19
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