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国际罕见病日：关注<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>(SMA)患儿的真实生活

国际罕见病日：关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活

时值2019年国际罕见病日之际，国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕

美通社 - 国际罕见病，脊髓性肌萎缩症 - 2019-02-27

中国<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>呼吸管理专家研讨会成功落幕

中国脊髓性肌萎缩症呼吸管理专家研讨会成功落幕

此次研讨会上，曹玲教授强调：一定要结合中国现有国情，便于各地SMA患者管理工作以及疗效监测的落地和开展。

网络 - 脊髓性肌萎缩症 - 2021-12-14

Nat Med：新药或可治疗肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">性</font><font color="red">脊髓</font>侧索硬化<font color="red">症</font>

Nat Med：新药或可治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症

，文章中，作者表示，新药物或可治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症。 肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种渐进和致命的神经退

新药，ALS，肌萎缩性脊髓侧索硬化症 - 2012-01-06

Neurology：肌<font color="red">萎缩</font>侧索硬化<font color="red">症</font>患者左右<font color="red">肌肉</font><font color="red">萎缩</font>速率一致

Neurology：肌萎缩侧索硬化症患者左右肌肉萎缩速率一致

肌萎缩侧索硬化症患者疾病发作后左右肢肌肉萎缩速率基本保持一致，采用单侧治疗的方法可以检测治疗效果，减少临床病例数及个体差异

MedSci原创 - 肌萎缩侧索硬化，左右肢，疾病进展 - 2017-06-10

JCI：新型小鼠模型为<font color="red">肌肉</font><font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>治疗提供思路

JCI：新型小鼠模型为肌肉萎缩症治疗提供思路

肌肉萎缩症（muscular dystrophy）是一种比较复杂的遗传性疾病，遗传突变可以改变几种不同的蛋白质的功能，而这些蛋白质可以形成一种复合物，这种复合物却是连接肌肉细胞和细胞外基质（ECM）之间的

生物谷 - 肌肉萎缩症，小鼠模型 - 2012-09-10

诺华的天价基因疗法Zolgensma，在欧洲获批治疗脊柱<font color="red">性</font><font color="red">肌肉</font><font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>

诺华的天价基因疗法Zolgensma，在欧洲获批治疗脊柱性肌肉萎缩症

一年前，Zolgensma在美国获得批准，成为世界上最昂贵的药物，每位患者的价格为210万美元。

MedSci原创 - 基因疗法Zolgensma，脊柱性肌肉萎缩症 - 2020-05-20

2023 NICE 技术鉴定指南：利司扑兰治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>

2023 NICE 技术鉴定指南：利司扑兰治疗脊髓性肌萎缩症

以证据为基础推荐利司扑兰(Evrysdi)治疗所有年龄段的5q型脊髓性肌萎缩症(SMA)。

NICE官网 - 脊髓性肌萎缩症，利司扑兰 - 2023-12-16

Scholar Rock融资4700万美元，给<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>患者带来新希望

Scholar Rock融资4700万美元，给脊髓性肌萎缩症患者带来新希望

今日致力于研究生长因子抑制剂的生物技术公司Scholar Rock获得C轮融资4700万美元，用于推进脊髓性肌萎缩症(SMA)、肿瘤免疫、纤维症和银屑病研究。

药渡头条 - Scholar，ROCK，脊髓，肌萎缩 - 2018-01-04

锦篮基因GC101治疗1型<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>显示巨大潜力！

锦篮基因GC101治疗1型脊髓性肌萎缩症显示巨大潜力！

来自解放军总医院儿科医学部的消息，来自北京锦篮基因科技有限公司1类生物制品GC101腺相关病毒注射液，用于治疗1型脊髓性肌萎缩症，初步入组的3名患儿，治疗效果良好，包括初步疗效与安全性。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，锦篮基因 - 2022-06-11

诺华的基因疗法Zolgensma，在日本获批治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>（SMA）儿童患者

诺华的基因疗法Zolgensma，在日本获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者

诺华制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，儿童患者，基因疗法Zolgensma - 2020-03-20

Neurology：脊髓性肌萎缩症导致的下颌功能障碍的预测因子

在一个横断面研究中，研究人员试图确定（1）脊髓性肌萎缩症（SMA）2型和3型对下颌功能体现为咀嚼性能，下颌运动范围，咬合力的影响，以及（2）下颌功能障碍的预测因子。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，下颌功能障碍 - 2016-01-23

Quintiles和肌肉萎缩症学会签定研究协议

Quintiles公司在本月14号公布公司和肌肉萎缩症学会达成合作协议，帮助其处理患者数据以开发新疗法。根据协议，在未来三年，Quintiles将在全美招募登记患者信息并建立数据库供研究人员研究肌肉萎缩症发病历史和相关疾病情况。信息收集工作将从肌肉萎缩性侧索硬化症和贝克型肌营养不良症等几种疾病开始直到2016年。这一协议无疑将增强Quintiles公司在该领域的实力。公司预计2013年的营业增

生物谷 - Quintiles，肌肉萎缩症学会 - 2013-10-21

Nat Commun：移植干细胞有望治疗肌肉萎缩症

日本研究人员在最新一期英国《自然－通讯》杂志上报告说，他们发现了两种能够促进骨骼肌再生的小核糖核酸，添加了小核糖核酸的骨骼肌干细胞被植入患有肌肉萎缩症的动物体内，可成功实现骨骼肌的再生。肌肉萎缩症是一种损坏人体肌肉的遗传性疾病。由于身体无法制造支撑肌肉结构的蛋白质，患者会变得无法运动。目前几乎没有有效的治疗方法。 骨骼肌具有非常高的再生能力，即使由于激烈的运动受到损伤或者

新华网 - 干细胞，肌肉萎缩症，骨骼肌干细胞 - 2014-08-26

1348万Zolgensma，一针治愈遗传病脊髓性肌萎缩症（SMA）

2022年1月1日，脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药诺西那生钠注射液（Spinraza）价格由7

网络 - 脊髓性肌萎缩症 - 2022-01-28

Cell Res：肌萎缩性脊髓侧索硬化症(渐冻症)转基因猪模型建立

近日，记者在中科院广州生物医药与健康研究院获悉，该院研究员赖良学与中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成、南方医科大学教授姜晓丹等联合攻关，成功培育出渐冻人症模型猪。渐冻人症是一种渐进和致命的神经退行性疾病，病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉，导致肌肉逐渐萎缩，最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力，导致病人瘫

MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，渐冻症，模型 - 2014-05-03

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