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Eur Heart J：早期心脏<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变<font color="red">的</font>特征和自然病程

Eur Heart J：早期心脏转甲状腺素淀粉样变的特征和自然病程

I期的ATTR-CM患者可根据诊断时NT-proBNP浓度和利尿剂需求进一步进行分层。尽管短期和中期生存率良好，但Ia期ATTR-CM患者心血管疾病发病率显著升高。

MedSci原创 - 特征，自然病程，早期心脏转甲状腺素淀粉样变 - 2022-05-26

《<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变诊断与治疗中国专家共识》解读及诊断路径更新

《转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识》解读及诊断路径更新

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(ATTR-CA)是转甲状腺素蛋白(TTR)在心肌间质沉积所致，临床主要表现为心力衰竭和心律失常，严重影响患者的生活质量和生存率。由于该病表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手

罕见病研究 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-03-03

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变心肌病<font color="red">的</font>疗效和安全性

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病的疗效和安全性

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA）心肌病的患者，俗称“淀粉人”。这是一种罕见的致死性疾病，患者往往

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25

Circulation：20年来<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变早期诊断<font color="red">的</font>变化

Circulation：20年来转甲状腺素心脏淀粉样变早期诊断的变化

现在，患者通常在疾病的早期阶段就被诊断出来，死亡率大大降低。这些变化可能对治疗的开始和结果有重要影响，迫切需要在临床试验中予以考虑。

MedSci原创 - 早期诊断，变化，转甲状腺素心脏淀粉样变 - 2022-11-05

FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物

FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物

近日，全球领先的 RNAi 疗法公司

bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17

Neurology：遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">变性</font>患者与Val122Ile、Leu58His和晚发性Val30Met变异<font color="red">相关</font><font color="red">的</font>表型 

Neurology：遗传性转甲状腺素淀粉样变性患者与Val122Ile、Leu58His和晚发性Val30Met变异相关的表型 

hATTR是罕见的常染色体显性遗传性全身性疾病，有不同外显性和临床表现。虽然V122I被认为是一种心脏病，但周围神经病变是常见的，并且与临床相关。CTS病史和阳性的Romberg征是有帮助的诊断线索。

MedSci原创 - 周围神经病变，遗传性甲状腺激素性淀粉样变性，多系统疾病 - 2023-05-09

锝[99Tcm]焦磷酸盐(99Tcm-PYP)单光子显像诊断<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">相关</font>心脏<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变操作指南

锝[99Tcm]焦磷酸盐(99Tcm-PYP)单光子显像诊断转甲状腺素相关心脏淀粉样变操作指南

转甲状腺素蛋白相关淀粉样心肌病(transthyretin-related amyloid cardiomyopathy, ATTR-CM)是由于转甲状腺素前体蛋白错误折叠形成的不溶性淀粉样纤维沉积于

罕见病研究 - 转甲状腺素相关心脏淀粉样变 - 2023-01-31

Circ-Heart Fail：Tafamidis对<font color="red">甲状腺素</font>运载<font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变心肌病患者长期生存<font color="red">的</font>疗效

Circ-Heart Fail：Tafamidis对甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病患者长期生存的疗效

最初在ATTR-ACT试验中接受Tafamidis治疗的患者的生存率明显高于最初接受安慰剂治疗的患者，这突出了早期诊断和治疗对于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的重要性。

MedSci原创 - 长期生存，Tafamidis，甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 - 2021-12-29

Eur J Heart Fail：钠-葡萄糖协同转运<font color="red">蛋白</font> 2 抑制剂治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>心肌病：短期疗效和安全性分析

Eur J Heart Fail：钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病：短期疗效和安全性分析

研究表明，SGLT2抑制剂在治疗ATTR-CM中短期内能够改善患者的体液状态和对利尿药的抵抗，但需要进行随机研究以确认这些发现。

MedSci原创 - 钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 ，甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 - 2024-03-18

JAMA Cardiology：Tafamidis对经<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>心肌病患者心脏功能<font color="red">的</font>影响

JAMA Cardiology：Tafamidis对经甲状腺素淀粉样心肌病患者心脏功能的影响

大约一半的患者在入学时左室射血分数轻微降低或降低，这表明无论潜在的左室射血分数如何，ATTR-CM都应被视为心力衰竭患者的可能诊断。

MedSci原创 - Tafamidis，甲状腺素淀粉样心肌病 - 2023-11-20

Lancet Neurology：Patisiran治疗遗传性<font color="red">甲状腺素</font>运载<font color="red">蛋白</font>介导<font color="red">的</font>多发性神经病性<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>变<font color="red">的</font>长期安全性和有效性结果

Lancet Neurology：Patisiran治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的多发性神经病性淀粉样变的长期安全性和有效性结果

遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性，也称为ATTRv淀粉样变性，是一种罕见的遗传性进行性疾病。

网络 - Patisiran，甲状腺素运载蛋白，多发性神经病变淀粉样变 - 2021-01-21

‘四大顶刊’一周研究导读：单独接受PCI治疗能有效缓解心绞痛;Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>心肌病<font color="red">的</font>疗效和安全性 ;科学减肥,90%患者瘦身成功！

‘四大顶刊’一周研究导读：单独接受PCI治疗能有效缓解心绞痛;Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性 ;科学减肥,90%患者瘦身成功！

科学的进步如同一个梯子，能够为你打开新的世界。

MedSci原创 - PCI，心绞痛，心肌病，四大顶刊 - 2024-01-15

辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」即将在中国获批

辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」即将在中国获批

9月21日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请进入「在审批」阶段，有望于近期正式获批，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院

医药魔方 - 氯苯唑酸软胶囊 - 2020-09-21

罕见病新药！辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」在中国获批

罕见病新药！辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」在中国获批

10月9日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请获国家药监局批准上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。

医药魔方 - 辉瑞，氯苯唑酸软胶囊，转甲状腺素蛋白 - 2020-10-10

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