太原“小丑医生”：用“幽默的力量”改善患者身心状况
在山西太原市妇幼保健医院，有一支特殊的医疗队伍，不仅有医生、护士，还有医学院的老师和学生，更有来自社会各界的普通志愿者，他们有一个共同的名字——“小丑医生”。戴着红鼻头、彩虹头发、手拿气球……每逢活动日，“小丑医生”们便会装扮起来，走进门诊大厅和儿科病房，为患病的孩子带去欢乐。“我可以和你做朋友吗？”病房里，38岁的志愿者殷晔向3岁的庞蕊琦伸出了手，并为她变了一个精彩的小魔术。庞蕊琦的外公告诉记者
新华网 - 小丑医生，幽默，暖心，医患 - 2016-11-30
BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药物
BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家医疗产品管理局（NMPA）批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也称为Morquio A综合症。Vimizim是国内治疗该疾病首个获批的治疗药物。
MedSci原创 - BioMarin，Vimizim，NMPA，Morquio，A综合症 - 2019-06-04
NEJM：自体慢病毒基因疗法治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症
离体慢病毒HSPC基因疗法可治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症，患者总生存率和无事件生存率提高，治疗后ADA持续表达，可实现代谢校正和功能性免疫重建
MedSci原创 - ADA-SCID，腺苷脱氨酶 - 2021-05-27
Drugs：SGLT-2抑制剂在治疗非糖尿病性慢性肾病中的作用
SGLT2抑制剂作用于近端小管，抑制葡萄糖和钠的再吸收。致密斑增加钠的输出引起传入小动脉血管收缩，减少滤过。
MedSci原创 - SGLT-2抑制剂，非糖尿病性慢性肾病 - 2021-11-05
Cell Stem Cell：新技术或可加倍不孕不育症疗法的成功率
图片摘自： californiaivf.com 近日，一项发表于国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自美国俄勒冈健康与科学大学和索尔克研究所的研究人员通过研究开发了一种新技术，该技术或许能够帮助治疗不孕不育或严重的线粒体疾病；文章中，研究者指出，他们能够利用正常情况下被浪费掉的遗传物质进行人类卵细胞和卵母细胞的再生，而卵母细胞是胚胎诞生的细胞起源。 这种DNA（
生物谷 - 不孕不育症 - 2016-11-12
J Viral Hepat：采用瞬时弹性成像评估HCV患者预后
HCV的无创预后指标TE与FPRs预测的时间（肝硬化）一致，但需要对肝脏的硬度进行更多的纵向研究以获得精确的估计。
MedSci原创 - 肝纤维化，肝硬化，HCV，肝硬度，预后 - 2018-05-11
国际调查：了解戈谢病患者和其照顾者对基因治疗的看法
戈谢病群体对基因治疗，在治疗作用方式、基因治疗的有效性和对治疗领域的总体理解方面仍存在很大的认知差距。
MedSci原创 - 基因疗法 - 2023-05-19
Menopause ：Ospemifene可使更年期女性出现潮热表现
一项随机试验指出，女性在服用ospemifene前4周会出现潮热表现。 维尔弗吉尼亚大学的JoAnn Pinkerton博士指出，服用该药物的女性应该被告知服用药物后4周内会出现潮热表现，且女性也不应潮热反应的增加而停止服用该药物。 Ospemifene是日本野义制药公司开发的新一代选择性雌激素受体调节剂(SERM),于2013年2月26日获美国FDA批准上市,商品名为Osphena。该药为口服片
MedSci原创 - Ospemifene，潮热，雌激素 - 2016-08-02
Nature：干扰剪接体的功能或可有效杀灭恶性癌细胞
癌症通常就像是油门踏板失控的汽车一样失控驰骋在路上而无法控制，大多数新型的靶向癌症疗法都试图寻找解决癌症“油门踩踏”的问题来解决癌症的发展，但对于很多类型的癌症而言，失控的油门踏板似乎得不到修复，因此科学家们急需一种新型替代疗法
生物谷 - 剪接体，癌细胞，癌症基因MYC - 2015-09-08
收获时刻！Baxalta新血液病药物静待FDA批准
年前，制药巨头百特公司宣布对旗下业务进行重组并拆分成两家公司。其中最重要的血液分析部门继承“百特医疗”这块金字招牌，而余下的各个部门组合形成了一个名为Baxalta公司的新公司。公司希望通过这一计划来最大限度的实现资源配置的优化。如今一段时间过去了，新生的Baxalta公司马上就要迎来收获的季节。 最近，Baxalta公司旗下的一系列用于治疗血液病的药物已经完成临床三期研究静候FDA的审批。
生物谷 - 血液，药品，FDA - 2015-08-05
女性每天运动一小时可减少患癌几率
据《每日邮报》近期报道，研究人员表示，无论年龄或体重，女性每天锻炼一个小时可以减少患乳腺癌的风险。 在格拉斯哥的欧洲乳腺癌会议上发布的研究结果表明，经常锻炼女性比很少锻炼的女性身体要健康很多。法国研究人员从涉及超过四百万女性的37 项研究中得出结论，任何年龄和体重的女性每天运动一个小时都可以减少患癌几率，包括一些侵袭性很强的癌症。调查结果表示体重指数和年龄都不影响锻炼的效 果，但是如果女性采用激素
环球网 - 乳癌，运动 - 2014-05-22
BJC：乳腺癌更与生活方式密切相关
乳腺癌发病率在不同族群间存在差异，欧美国家白人女性患病风险整体高于亚洲及非洲女性。不过英国一项大规模研究显示，这种差异在很大程度上源自生活方式，遗传因素并非主因。 英国牛津大学等机构研究人员在新一期《英国癌症杂志》上报告说，他们对英格兰地区超过100万名年龄在50至64岁之间的女性进行了健康调查，其中有近6000名南亚裔女性和近5000名非洲裔女性，研究人员通过调查问卷、查阅医疗记录等方式对她们
生物探索 - 乳腺癌，生活方式 - 2014-01-13
MedSci文献点评：基因治疗用于遗传病
基因疗法对X-连锁严重联合免疫缺陷的有效性Efficacy of Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency Hacein-Bey-Abina等 法国巴黎市Necker-Enfants Malades医院生物治疗科等 背景 旨在纠正先天性免疫缺陷的基因疗法的转归还未被了解。
文献点评，新英格兰 - 2010-08-23
父爱如山！那些用医药技术帮助孩子的父亲们
父亲节到来，MedSci编辑整理了一些感人的故事，看看强大的父亲们是怎样用医药技术帮助自己患病的孩子的。药企高管研发新药救儿女生物技术公司高管约翰?克罗利（John Crowley）的一儿一女患有庞贝氏症(Pompe disease)。为了救自己的儿女，他与一位科学家合作，成立了一家生物制药公司，研发新药并取得成功。他的故事被写成小说，并被改编成电影《良医妙药》。电影、文学和现实生活中的主人公
MedSci原创 - 医药，父亲节 - 2015-06-21
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