Science:打印一颗心！人造器官再现奇迹，科学家打印出会跳动的心
就在不久前，学术经纬团队和读者朋友们介绍了3D打印器官的一项重磅突破：科学家们造出了包含血管和气道、会“呼吸”的迷你人工肺。该研究登上了顶尖学术期刊《科学》的封面。
学术经纬 - 人造器官，心脏，3D打印 - 2019-08-05
Nat Commun：孕期基因编辑治疗致死性儿童溶酶体贮积症
研究人员评估了在MPS-IH小鼠子宫内利用腺相关病毒血清型9（AAV9）传递针对Idua G→A（W392X）突变的腺嘌呤碱基编辑器（ABE）的治疗效果。
MedSci原创 - 基因编辑，溶酶体贮积症 - 2021-07-13
展望2022：最受期待的11项临床试验，从CRISPR、裸盖菇素，到溶瘤病毒
岁至年末，2021年匆匆而去，2022年即将到来。回顾2021，COVID-19大流行仍在全球肆虐，对人类社会和经济发展造成严重影响，医学临床试验也不例外。尽管如此，在医学人员的努力推进下，2021年
“生物世界”公众号 - 亨廷顿病，流感疫苗，肌萎缩 - 2021-12-22
Hypertension 福建医科大学林默君教授团队揭示肺动脉高压引发冠状动脉血清素高反应性和代谢重编程的机制
该研究j揭示了PH 通过 NOX1/4-TRPM2引发右侧CA中5-HT反应性增加以及CASMC中代谢重编程和线粒体功能障碍的发生。该信号通路可能在PH的CA重塑和CAD中发挥重要作用。
论道心血管 - 肺动脉高压，冠状动脉血清素 - 2024-01-24
加州大学付向东教授实名举报上海神经所杨辉教授学术抄袭、造假；附杨辉教授回应！
美国加州大学圣地亚哥分校细胞与分子医学系付向东教授实名举报中科院上海神经所80后明星教授杨辉学术抄袭、造假。你怎么看？
网络 - 学术抄袭 - 2020-07-03
Molecular Therapy：治一次管3年！基因编辑展现长效降低胆固醇能力
一次性基因编辑可以显著降低动物体内的PCSK9蛋白和LDL-C水平并维持疗效长达3年之久。这一疗法的应用将使广大心血管疾病患者获益。
MedSci原创 - 2021-02-20
Nature Neuroscience：段文贞团队等使用CRISPR-Cas13d靶向RNA，治疗亨廷顿舞蹈症
虽然亨廷顿症病因明确，但目前尚无有效方法治疗、延缓或改善疾病的发作和发展。
“生物世界”公众号 - 亨廷顿症，段文贞 - 2022-12-16
Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变，造成肌营
“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14
Circulation：又一种新型的肺动脉高压血管功能调节剂被发现
肺动脉高压（PH）是一种危及生命的疾病，其特点是肺血管过度重塑，导致肺动脉压升高和右心肥大。PH可由慢性缺氧引起，导致肺动脉平滑肌细胞和抗凋亡的肺微血管内皮细胞过度增殖。
MedSci原创 - 肺动脉高压，SPARC，慢性缺氧 - 2022-02-20
Nat Commun：彻底治愈艾滋病的曙光：FDA首次批准CRISPR基因编辑治疗艾滋病人体临床试验
近日，Excision BioTherapeutics宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101获得美国FDA批准，将开始进行艾滋病治疗的人体临床试验。
“E药世界”公众号 - 艾滋病 - 2021-09-22
优秀案例 | 脑功能环路研究的新技术方法和工具的研发与转化
通过AAV辅助病毒补偿重靶向HSV感染和跨突触必需蛋白，建立了严谨顺向跨单级突触HSV示踪系统。
网络 - 脑功能环路研究 - 2022-06-28
基于脂质纳米颗粒基因药物的前景
2018年，FDA首次批准了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的基因药物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病。
小药说药 - 纳米颗粒，基因药物 - 2023-01-18
Nat Biomed Eng：CRISPR今年没拿诺奖，但它离人类基因疗法又近了一步
毫无疑问，CRISPR-Cas9基因编辑系统是本世纪以来生物技术领域的最大突破。尽管昨日的诺贝尔生理学或医学奖授予了“昼夜节律的分子机制”，但这并没有浇灭CRISPR-Cas9支持者的热情。他们相信，诺奖荣誉也许会迟到，但不会缺席。
药明康德 - CRISPR，诺奖，人类基因疗法 - 2017-10-03
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