15年来首个法布里病新药Galafold获FDA加速批准
Amicus Therapeutics于本周五宣布，其Galafold（migalastat）获得FDA加速批准用于治疗成年适应性半乳糖苷酶α基因变异法布里病患者。
MedSci原创 - 法布里病，Galafold，FDA - 2018-08-11
Sci. Transl. Med.:磷脂带来多发性硬化症治疗新希望
6月6日，Sci. Transl. Med.杂志报道了磷脂可成为多发性硬化症（MS）治疗的新希望。脂类构成髓鞘的70%组分，而针对脂类的自身抗体可造成多发性硬化症的特征性变化：脱髓鞘反应。 研究者应用脂类抗原微阵列和脂类质谱技术，在MS患者大脑内发现了自身免疫反应真正的脂类靶向物。他们还用一种MS动物模型研究了这些脂类靶向物在自身免疫脱髓鞘过程中的作用。 研究发现，MS患者体内的自身抗体，靶向
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
AP&T： 休克指数不能准确预测上消化道出血患者的预后
急性上消化道出血（UGIB）仍然是住院的主要原因。最近英国发现使用休克指数来评估出血严重程度，并发现休克指数与死亡率之间存在关联。因此，本项研究进行了相关研究，准备将休克指数与现有的内镜检查前UGIB风险评分进行比较，以预测UGIB后的结果
MedSci原创 - shock，index，gastrointestinal，bleeding - 2020-02-16
AP&T：维多珠单抗治疗肛周克罗恩病的疗效分析
具有肛周病变和抗TNF治疗失败的克罗恩病患者的治疗极具治疗挑战性。本项研究旨在评估维多珠单抗在肛周克罗恩病中的有效性。
MedSci原创 - 克罗恩病，维多珠单抗 - 2020-03-21
同种异体CAR-T细胞疗法开发公司Cellectis同时在巴黎和美国建立大型厂房
Cellectis是一家开发同种异体CAR-T疗法的生物技术公司。目前该公司正在巴黎建造一个占地14000平方英尺的工厂，用于生产临床用品，同时也将在美国建造一个相当于巴黎工厂六倍规模的新厂房，以实现CAR-T的商业化生产。
MedSci原创 - 细胞疗法，CAR-T，同种异体 - 2019-03-12
罕见病新药递送！英国NICE批准Amicus公司法布里病新药Galafold
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布最终指南，支持将Amicus Therapeutics制药公司的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于罕见遗传性疾病病——法布里病
生物谷 - 罕见病新药 - 2017-01-05
FDA批准Karyopharm的Xpovio（selinexor）用于治疗多发性骨髓瘤
FDA已批准Xpovio（selinexor）联合硼替佐米和地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤成年患者，这些患者至少接受过一种疗法。
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，复发/难治性多发性骨髓瘤，Karyopharm，Xpovio（selinexor） - 2020-12-20
罗氏与GBT就inclacumab签署了协议
罗氏公司已将inclacumab的权利出售给Global Blood Therapeutics，后者计划开发治疗镰状细胞病（SCD）患者的血管闭塞性危象（VOC）。
MedSci原创 - inclacumab - 2018-08-25
Oncotarget：肿瘤"小杀器"，保护RNAi免受降解的阳离子液晶纳米粒子CLCN
研究人员开发了一种新型的阳离子液晶纳米粒子（CLCN），其是一种独特和先进的递送系统，能够保护RNAi免受降解，有效地在体外和体内递送合成的siRNA和miRNA。
MedSci原创 - RNAi，CLCN，递送系统 - 2017-08-28
多激酶抑制剂ON 123300治疗复发/难治性晚期癌症：即将开展I期临床研究
生物制药公司Onconova Therapeutics今天宣布，已向美国食品和药品监督管理局（FDA）提交了ON 123300的研究性新药申请（IND）。
MedSci原创 - 乳腺癌，ON 123300 - 2020-11-24
AP&T: 丙型肝炎患者只要接受直接抗病毒治疗就能有效果
在英格兰，丙型肝炎治疗的选择取决于医保方案及患者的个人选择，因此不同方案之间的比较较多。英格兰的丙型肝炎人口众多，其中包括大量不常见的病毒基因型。因此，本项研究使用来自英国国家治疗注册中心的真实数据，
MedSci原创 - 丙型肝炎，抗病毒治疗 - 2020-07-07
药明生物任命哈佛大学教授David R. Liu为科学顾问委员会成员
药明生物近日任命哈佛大学化学与化学生物学教授，Broad研究所副教授，霍华德休斯医学研究所（HHMI）研究员David R. Liu为科学顾问委员会（SAB）成员。
MedSci原创 - 药明生物，科学顾问委员会，哈佛教授 - 2018-09-25
TC-210治疗难治性间皮素阳性实体瘤：I/II期临床试验取得积极结果
间皮素（MSLN）是多种肿瘤表面特异性表达的受体蛋白，特别是在以胰腺癌（80%~85%）为首的多种实体肿瘤中高表达，而在正常组织中间皮素的表达仅局限于胸膜、心包膜和腹膜中。
MedSci原创 - 实体瘤，TC-210，间皮素，gavocabtagene autoleucel - 2020-12-16
AP&T： 挥发性麻醉药七氟醚和地氟醚对药物性肝损伤发生率的前瞻性研究
已知挥发性麻醉剂会引起药物诱导的肝损伤，肝毒性反应的特征在于对三氟乙酰化脂质和蛋白质和细胞色素p450 2E1的抗体的产生。目前学界对于较老药物引起的挥发性麻醉药物引起的肝损伤的已有明确的认识，但是现代药物如七氟醚和地氟醚尚未进行前瞻性研究。因此，本项研究旨在进行前瞻性地研究以确定七氟醚和地氟醚对挥发性麻醉药物引起的肝损伤的发生率。
MedSci原创 - RCT，anaesthetics，liver，Injury - 2019-04-15
科济生物应邀出席美国生物技术大会暨展览会并作报告
美通社 - 2017-06-26
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