BJH：重型β-地中海贫血：高钙尿症的患病率、危险因素和临床后果
高钙尿症是经过充分治疗的成年 TM 患者的常见并发症，并且根据使用适当的输血/螯合方案，病理生理机制可能会有所不同。
MedSci原创 - β-地中海贫血，高钙尿症 - 2022-07-27
BMJ：急性损伤治疗中尿钠肽对心力衰竭诊断的准确性研究
利用2012年欧洲心脏病学会指导心力衰的竭阈值确定和比较在急性损伤治疗中血清利钠肽(B型利钠肽,N末端利钠肽(NTproBNP)和利钠肽(MRproANP))对心力衰竭诊断的准确性。 本研究检索了Medline, Embase, Cochrane central register of controlled trials, Cochrane database of systematic revi
MedSci原创 - 心力衰竭，急性损伤治疗，尿钠肽 - 2015-03-12
FDA暂停了苯丙酮尿症（PKU）基因疗法BMN 307的I/II期临床试验
在临床前试验中观察到致癌性（肝肿瘤）后，FDA 停止了在 PKU 成人中研究其 AAV5-苯丙氨酸羟化酶 (PAH) 基因治疗候选药物 BMN 307 的 I/II 期 PHEARLESS 试验。
MedSci原创 - 苯丙酮尿症，基因疗法BMN 307 - 2022-02-19
Hypertension：原发性蛋白尿性肾小球病患者的血压和血压变异性！
由此可见，在入选NEPTUNE的成人和儿童中高血压状态很是常见。根据年龄和组织学诊断，研究人员发现高血压状态患病率、BPV和治疗存在差异。此外，高血压状态和更大的BPV与较差的临床结局相关。
MedSci原创 - 原发性蛋白尿性肾小球病，血压，变异性 - 2017-07-03
ASN 2023：耐赋康（Nefecon）持续降低蛋白尿，且显著延缓eGFR下降！（NefIgArd研究）
此次发布的数据，进一步夯实其在IgA肾病治疗中的领先地位。
MedSci原创 - ASN，EGFR，蛋白尿，Nefecon - 2023-11-05
Circulation-Heart Failure：尿cGMP/BNP比值对射血分数降低心衰患者结局的影响
在心力衰竭和射血分数降低的患者中，较高的ucGMP/BNP比值与较好的预后相关。
MedSci原创 - 结局，射血分数降低心衰，尿cGMP/BNP比值 - 2023-01-26
FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 优先审查，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03
PLoS One：卒中患者蛋白尿与未来心血管事件和死亡发生相关
背景：估计肾小球滤过率（eGFR）和蛋白尿与缺血性脑卒中的预后相关。在这项研究中，研究者调查一个卒中队列中，eGFR和蛋白尿与死亡率，血管事件和功能预后的纵向关系。肾功能障碍为eGFR下降（＜60mL/min/ 1.73m2）或蛋白尿（尿白蛋白/肌酐比值≥30mg/g）。6个月良好的功能预后为改良Rankin量表评分≤2，监测主要
MedSci原创 - 脑卒中，蛋白尿，肾功能障碍，心血管事件，死亡 - 2016-06-08
JAHA：尿中三甲胺-N-氧化物水平与冠心病事件的关系
该研究结果表明TMAO可能加速冠心病的发展，提示饮食-肠道微生物群-宿主相互作用在心脏代谢健康中的重要性。
MedSci原创 - TMAO，冠心病事件，关系 - 2019-01-04
鞍石生物在2023年AACR年会上公布PLB1004在治疗EGFR突变非小细胞肺癌患者方面的中期数据结果
这家专注于精准肿瘤治疗的临床阶段生物科技公司目前正在开展PLB1004一期研究，这些中期数据是今天（CT102）在美国佛罗里达州奥兰多举行的2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的。
网络 - 美国癌症研究协会年会，鞍石生物科技，突变非小细胞肺癌患者 - 2023-04-19
Kidney Int Rep：局灶节段性肾小球硬化患者尿单细胞RNA测序揭示炎症征象
FSGS和MCD是原发性肾病综合征的主要病因，表现出相似的临床特征。建立对这些疾病的正确诊断对于启动有效的治疗非常重要。MCD患者对糖皮质激素治疗反应良好，远期预后良好。
MedSci原创 - 肾小球硬化 - 2022-03-21
Neurology：L-2-羟基戊二酸尿症所致代谢性脑白质病的影像学表现
患者MRI表现（图）提示典型的L-2-羟基戊二酸尿症（L2-HGA）。然而，在Leigh综合征，3-羟基-3-甲基戊二酸尿症和琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症中也可观察到类似改变。
神经科病例撷英拾粹 - 代谢障碍，L2-HGA，脑组织疏松 - 2018-11-17
Rheumatology：尿CD163是儿童狼疮性肾炎中活动性肾病的标志物
评估尿液CD163检测儿童期系统性红斑狼疮（cSLE）患者疾病活动性的实用性。
MedSci原创 - 狼疮性肾炎，生物标志物，CD163，儿童期SLE发病 - 2022-08-19
FDA批准遗传性乳清酸尿症孤儿药Xuriden，临床试验仅有4例患者！
9月4日，美国FDA通过优先审批途径批准了Wellstat公司的新分子实体药物Xuriden（尿苷三乙酸酯），用于超级罕见病（ultra-orphan indication）遗传性乳清酸尿症的治疗。令人难以置信的是，Xuriden（尿苷三乙酸酯）的临床研究仅纳入了4例患者。带着重重疑问，笔者细细研读了Xuriden（尿苷三乙酸酯）的研发历程及相关临床研究资料，希望能揭开这个超级孤儿药的神秘面纱
不详 - 孤儿药，遗传性乳清酸尿症 - 2015-11-09
蛋白尿阴性的糖尿病CKD患者的视网膜、肾脏及心血管长期预后
文献标题:Long-term retinal, renal and cardiovascular outcomes in diabetic chronic kidney disease without proteinuria. 文献出处:Nephrol Dial Transplant. 2012 Jan;27(1):310-7. 期刊影响因子:3.564 此研
肾脏病与透析肾移植 - 蛋白尿，糖尿病，CKD，视网膜，心血管 - 2012-04-10
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