【BJH】双靶点CAR-T的四种策略及其优缺点
CAR-T细胞疗法在多种血液系统恶性肿瘤的治疗中显示出巨大的希望，包括非霍奇金淋巴瘤(NHL)和急性淋巴细胞白血病(ALL)，但原发性难治性或复发性疾病是一个相对常见的现象。
聊聊血液 - CAR-T，血液系统恶性肿瘤，双靶点 - 2024-02-22
Drugs Context：应用创新的P-AD技术研制的钙泊三醇和倍他米松乳膏治疗皮肤和头皮斑块型银屑病的研究
本研究旨在表征基于聚aphron分散(PAD)技术的钙三醇(CAL)和二丙酸倍他米松(BDP)乳膏载体的感官属性，并将其与治疗银屑病的传统软膏和油凝胶配方进行比较。
MedSci原创 - 斑块型银屑病，倍他米松，钙泊三醇，P-AD技术 - 2023-03-29
NEJM：慢病毒基因治疗联合低剂量白消安治疗SCID-X1婴儿
由此可见，慢病毒载体基因治疗结合低暴露、靶向白消安调节对新诊断的SCID-X1婴儿具有低度急性毒性作用，在中位随访16个月期间，可出现转导细胞的多系列植入，功能性T细胞和B细胞的重建以及NK细胞计数正常化
网络 - 慢病毒，基因治疗，白消安，SCID-X1 - 2019-04-18
英国雄心勃勃打造150亿规模基因疗法、细胞疗法市场
基因疗法和细胞免疫疗法已经成为当今医药产业聚焦的焦点。这些新技术将对人类健康产生难以估量的影响。也正是由于这个原因，英国政府最近表示将扶植本国的细胞和基因疗法并预计这一领域的总产值将达到150亿美元之多。 而为了实现这一远大目标，英国政府及技术界人士也展开了广泛的讨论。其中热点之一就是目前正处于临床研究的T细胞疗法。来自英国Cell Therapy Catapult的Dr. Ward称越来越
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
Science：细胞新的死亡方式——铜死亡被发现
2022年3月17日，麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所Peter Tsvetkov和Todd R. Golub团队团队在Science 在线发表题为“Copper induces cell de
MedSci原创 - 铜死亡 - 2022-03-19
Small：程序化纳米制剂，自我协同的肿瘤靶向治疗
然而，由于其制备成本高、合成繁琐、在体内难以降解导致潜在的纳米毒性，许多无机纳米载体很难实现临床应用。此外，纳米载体只是充当药物的赋形剂
MaterialsViews - 纳米制剂，自我协同，肿瘤治疗 - 2017-05-31
紧缺！全球抢购“疫苗瓶”！小玻璃瓶成新冠疫苗问世一大“瓶颈”
随着多国制药公司研发的新冠疫苗进入后期试验阶段，各国开始准备接种计划。不过疫苗研发成功只是万里长征第一步，一剂疫苗，从实验室到最终的人体接种，还将历经重重挑战。即便解决了研发、大批量生产的问题，与之息
央视财经 - 免疫接种，新冠疫苗，疫苗瓶 - 2020-12-02
小鼠实验显示基因疗法或能攻克阿尔茨海默氏病
最近，来自英国伦敦帝国理工学院的一项研究为阿尔茨海默氏病的治疗提供了新的可能。研究人员称，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默氏病。 阿尔茨海默氏病，是当今和未来人类面临的最主要的全球公共健康和社会保健挑战之一。根据《2015年世界阿尔茨海默氏病报告》中的数据，2015年全球阿尔茨海默氏病患者为4680万人，预计在2030年将达到7470万人，2050年更有可能突破1.
科学网 - 基因疗法，阿尔茨海默氏病 - 2016-11-18
Nature：突触可塑性调控新机制——揭秘突触囊泡的快速补充关键分子SYT3的作用
神经递质的释放受到易于释放的囊泡池（RRP）大小的限制，这些囊泡会被突触活动迅速耗尽。囊泡耗竭降低了神经递质的释放，从而降低了神经元信号的保真度。
brainnew神内神外 - 突触可塑性调控新机制，揭秘突触囊泡的快速补充关键分子SYT3的作用 - 2022-11-13
NEJM Evid：靶向肝脏腺相关病毒基因治疗糖原贮积病VI型，获显著效果
小儿糖原贮积病Ⅳ型（GSD-Ⅳ）是一类先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。糖原贮积病Ⅳ型又称支链淀粉病、Andersen病，Maroteaux–Lamy综合征，是由淀粉1，4-1，6转葡
MedSci原创 - 糖原贮积病 - 2022-06-15
Nature：基因疗法面临免疫系统挑战，我们如何应对？
基因疗法在治疗遗传疾病方面展现了巨大的潜力，但如何解决免疫系统对病毒载体的反应仍是一个亟待解决的难题。
生物探索 - 病毒载体，基因疗法，免疫系统，遗传疾病 - 2024-05-31
Scientific Reports：科学家开发更安全的基因疗法
最近，华盛顿州立大学的研究人员开发出一种方法，来减少癌症细胞的发展——基因治疗中这种罕见但却危险的副产品。研究成果发表在Nature子刊《Scientific Reports》。基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源
生物通 - 科学家，基因疗法 - 2016-11-09
Nat Biotechnol：张锋博士Nature子刊再发CRISPR重要成果
规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，原本是细菌抵御病毒的重要武器，现在这一组合已经成为了一个通用工具，被用于在真核生物中进行位点特异性的基因组编辑。 由于这种基因组编辑技术更易于操作，也具有更强的扩展性，CRISPRs-Cas9迅速成为了科研领域的新宠儿。 日前，麻省理工的张锋（Feng Zhang）博士领导研究团队向人们展示了CRISPR-Cas9的新应用。他们用
生物谷 - 内切酶Cas9，张锋 - 2014-10-22
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。相关研究发表在2014年11月20日的《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）。 在这项研究中，参与者接受了三分之一剂量的基因疗法，用一种改良的
生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24
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