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刘如谦团队首次实现<font color="red">体内</font><font color="red">多</font><font color="red">器官</font><font color="red">高效</font><font color="red">先导</font><font color="red">编辑</font>

刘如谦团队首次实现体内器官高效先导编辑

该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了小鼠大脑、肝脏和心脏中高效先导编辑

iNature - 体内多器官高效先导编辑 - 2023-05-09

Cell重磅:刘如谦开发新型类病毒载体,安全<font color="red">高效</font>进行<font color="red">体内</font>基因<font color="red">编辑</font>

Cell重磅:刘如谦开发新型类病毒载体,安全高效进行体内基因编辑

提到刘如谦,我们首先想到的就是碱基编辑(Base Editor)和先导编辑(Prime Editor)等新型基因编辑工具。不同于CRISPR-Cas9基因编辑,刘如谦团队开发的一系列精准基因编辑工具。

“E药世界”公众号 - 基因编辑,类病毒载体 - 2022-01-18

Radiology:PDFF在人<font color="red">体内</font><font color="red">多</font><font color="red">器官</font>的脂肪定量成像

Radiology:PDFF在人体内器官的脂肪定量成像

肝细胞内甘油三脂的异常蓄积(即肝脂肪变性)是非酒精性脂肪肝病的最早的标志性特征。

MedSci原创 - 脂肪定量,PDFF - 2021-05-04

Nature Communications:胡家志/杨辉团队使用Cas9TX实现安全<font color="red">高效</font>的<font color="red">体内</font>基因<font color="red">编辑</font>

Nature Communications:胡家志/杨辉团队使用Cas9TX实现安全高效体内基因编辑

通过抑制Cas9反复切割靶向位点的完美修复产物,胡家志课题组近期发表的Cas9TX可以在CAR-T的改造过程中大幅度降低染色体易位的发生频率。

“生物世界”公众号 - Cas9TX,安全高效 - 2022-12-28

我国学者成功实施世界首例六基因<font color="red">编辑</font>猪-猴<font color="red">多</font><font color="red">器官</font>多组织同期联合移植

我国学者成功实施世界首例六基因编辑猪-猴器官多组织同期联合移植

据悉,该手术系国际上首次开展的基因编辑猪-猴器官、多组织同期联合移植,手术的成功进一步拓展和证实了异种移植未来可能的适用范围,为解决供体短缺和器官衰竭患者救治提供了科学数据和技术储备。

生物世界 - 基因编辑,猪心脏 - 2022-10-29

STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体<font color="red">先导</font><font color="red">编辑</font>,治疗遗传性失明

STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明

该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。

生物世界 - 遗传性失明,双AAV载体 - 2023-02-11

<font color="red">先导</font><font color="red">编辑</font>技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究

先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究

该研究开发了一种基于先导编辑的方法,可以轻松将特定的癌症相关基因突变设计到小鼠模型中。

生物世界 - 先导编辑,癌症突变小鼠模型 - 2023-05-14

Journal of Experimental Medicine:武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具,逆转遗传性失明

Journal of Experimental Medicine:武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具,逆转遗传性失明

我们人类主要通过视觉、听觉、嗅觉、触觉和味觉5种感官接受外部信息,而其中至少有80%以上的外界信息是通过视觉获取。因此,失去视觉对人来说是一件十分糟糕和可怕的事情,它不仅给失明者带来诸多生活上的不便

“生物世界”公众号 - 遗传性失明,姚凯 - 2023-03-21

STTT | 四川大学杨阳/魏于全/陆方合作纠正遗传性视网膜变性小鼠的突变和表型

STTT | 四川大学杨阳/魏于全/陆方合作纠正遗传性视网膜变性小鼠的突变和表型

先导编辑器(PE)可以编辑几乎任何预期更改的基因组,包括所有12种可能的碱基替换、小插入和删除及其组合,而不需要双链断裂或外生供体模板。

iNature - 遗传性视网膜变性 - 2023-02-09

Cell重磅:通过计算模型预测<font color="red">先导</font><font color="red">编辑</font>效率及脱靶率,拓展其应用前景

Cell重磅:通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展其应用前景

这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据,由此广泛表征了先导编辑的决定因素,并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率,以及脱靶率。

生物世界 - Crispr技术 - 2023-05-10

刘如谦等团队合作通过<font color="red">先导</font><font color="red">编辑</font>治疗镰状细胞病

刘如谦等团队合作通过先导编辑治疗镰状细胞病

该研究结果支持一次性先导编辑SCD治疗的可行性,该治疗将HBBS纠正为HBBA,不需要任何病毒或非病毒DNA模板,并最大限度地减少DNA双链断裂的不良后果。

“ iNature”公众号 - 镰状细胞病,非病毒DNA - 2023-04-19

Nature:<font color="red">先导</font><font color="red">编辑</font>让分子剪刀迈向超精确

Nature:先导编辑让分子剪刀迈向超精确

近日,《自然》在线刊发了美国布罗德研究所教授刘如谦(David Liu)等研发的基因编辑新技术——先导编辑(prime editing)。

中国科学报 - 基因编辑 - 2019-11-22

《自然》杂志公布年度十佳论文 国内学者入选三篇

《自然》杂志公布年度十佳论文 国内学者入选三篇

近日,顶尖学术期刊《自然》公布了由编辑与读者投票选出的“2019年10篇优秀论文”。这些发表在高影响力期刊上的研究,都在《自然》今年的“新闻与观点”栏目中得到过专家的评述。

健康界 - 复旦大学,中科院,论文 - 2019-12-18

Nature Biotechnology:新型基因<font color="red">编辑</font>工具PASTE,无需DNA双链断裂,实现定点插入超大片段基因

Nature Biotechnology:新型基因编辑工具PASTE,无需DNA双链断裂,实现定点插入超大片段基因

上述的分子克隆实验通常是在原核生物中进行的(例如细菌),但涉及真核生物基因组的操作,特别是几千个核苷酸长度的DNA序列的整合,仍然十分具有挑战性。

“生物世界”公众号 - 基因编辑,DNA双链 - 2022-11-27

如何利用CRISPR基因<font color="red">编辑</font>技术改良机体白细胞来有效抵御癌症?

如何利用CRISPR基因编辑技术改良机体白细胞来有效抵御癌症?

日前在美国,研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者,同时1期临床试验结果显现出了很大的希望,截止到目前为止,治疗似乎是安全的,而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法,来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法,在治疗过程中,研究者将患者自身的免疫细胞从其体内移除,随后对这些免疫细胞进行“训练”来使其能够识别特定的癌细胞

细胞 - CRISPR,基因编辑技术,白细胞,癌症 - 2019-12-02

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