Circulation：RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景
研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA（M7.8）。两组肌球蛋白调控轻链N47K转基因小鼠分别于3日龄和60日龄时注射腺病毒9包装的M7.8L。
MedSci原创 - RNAi，限制性心肌病，AAV9-M7.8L - 2019-09-10
Rheumatology：甲襞视频毛细管镜检查是评估ANCA相关性血管炎的有用工具
评价甲襞视频毛细血管技术（NVC）作为评估抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）疾病活动性的有用工具。
MedSci原创 - ANCA相关性血管炎，疾病严重程度，甲襞视频毛细血管技术，微血管异常 - 2022-07-20
Neuroscience Bulletin：侧脑室递送MECP2可延长Rett综合征小鼠的寿命
早期研究表明用腺相关病毒血清型9 (AAV9)通过静脉注射重新引入野生型MECP2可以延长小鼠寿命。然而静脉给药AAV9-MECP2会在WT小鼠体内产生致死性肝毒性。
“Aging”公众号 - Rett综合征，侧脑室 - 2022-11-28
STM：基因疗法可治l疗莱贝尔先天黑内障
2月8日，美国研究人员在《科学·转化医学》（Science Translational Medicine ）杂志上报告说，3名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后，视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。 这3名患者患有罕见眼疾—莱贝尔先天黑内障。这种病通常在患者年幼时发作，患者视网膜细胞的一种基因发生变异，致使视力严重下降、眼球活动异常。到二三十岁
MedSci原创 - 基因疗法，视网膜病 - 2012-02-15
JASN：ANCA相关血管炎肾脏风险评分更新
抗中性粒细胞胞质抗体（anti-neutrophil cytoplasmic antibody，ANCA）相关性血管炎（ANCA associated vasculitis，AAV）是一类以小血管炎症
MedSci原创 - 终末期肾脏病，ANCA - 2024-02-02
PLoS One：单链腺病毒能够有效的将基因转导到小鼠眼中的前段！
美国哈佛大学干细胞研究所的Vandenberghe LH教授近日在在PLoS One杂志上发表了一项有趣的工作，他们研究了腺相关病毒（AAV）靶向眼前节的能力，最终发现，Anc80L65能够克服scAAV
MedSci原创 - 眼前节，单链腺病毒，基因转导 - 2017-08-04
NEJM：基因治疗成功用于B型血友病
MedSci提示： 基因疗法对于众多疾病都有疗效，如肿瘤，遗传性疾病，将来还可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除？以及选择什么样的载体最合适？什么样的载体更安全，都是需要考量的。例如，如果希望这种基因是一过性表达（如机体正常后，便不希望它再表达），可以选择腺病毒载体；如果
血友病，基因治疗 - 2011-12-12
Human Molecular Genetics：基因治疗展现治疗罕见致命疾病的新希望
来自美国国立卫生研究院的研究人员首次在小鼠模型上证明基因疗法可能是对单个错误基因进行更正治疗尼曼匹克病的最佳方法。通过基因疗法将具有功能的NPC1基因拷贝插入到患病小鼠体内，随后小鼠患病症状得到减轻。相关研究结果发表在国际学术期刊Human Molecular Genetics上。尼曼匹克病是一种罕见致命疾病，目前仍然没有治愈方法。当一个负责清除细胞内脂质和胆固醇的管家基因发生错误，会导致胆固醇等
生物谷 - 基因治疗 - 2016-10-27
中国成人2型糖尿病预防的专家共识
糖尿病是最重要的慢性非传染病之一，虽然不同年代流行病学研究采用的糖尿病诊断标准不一，但其在我国人群中患病人数和患病率呈明显上升趋势已是不争的事实。若任其自然发展，我国将面对因糖尿病及其并发症带来的严重健康、医疗支出与社会公共卫生问题，有效预防糖尿病的发生（即糖尿病的一级预防）是亟待解决且意义重大之事。针对糖尿病的一级预防，中华医学会内分泌学分会（CSE）根据目前的循证医学证据和权威指南制定了《
中华内分泌代谢杂志.2014,30(4):277-283. - 糖尿病 - 2014-04-30
Arthritis Rheum：PR3-ANCA阳性是重症ANCA相关性血管炎病情复发的预测因素
为分析抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）患者在经过利妥昔单抗（RTX）或环磷酰胺/硫唑嘌呤（CYC/AZA）的初始治疗后未能达到或维持完全缓解的原因，来自波士顿马塞诸塞州总医院的E.M. Miloslavsky博士等人进行了一项研究。研究结果发表在2013年9月的《关节炎与风湿病》（ARTHRITIS & RHEUMATISM）杂志上。研究发现，PR3-ANCA阳性是
丁香园 - PR3-ANCA，重症ANCA，血管炎 - 2013-09-25
中国2型糖尿病防治指南(2010年版)
中国2型糖尿病防治指南/2010年版/中华医学会糖尿病学分会主编. -北京: 北京大学医学出版社, 2011.5 - 糖尿病 - 2010-11-14
NEJM：血浆置换和糖皮质激素减量治疗严重ANCA相关性血管炎疗效不显著（PEXIVAS 研究）
ANCA相关性血管炎（AAV）是一组小血管炎，包括肉芽肿性多血管炎（GPA），显微镜下多血管炎和嗜酸性肉芽肿性血管炎，也可出现肾局限性血管炎。肾脏组织学显示寡免疫性、局灶坏死性和新月体性GN。AAV特点为髓过氧化物酶ANCA（MPO-ANCA）或蛋白酶3ANCA（PR3-ANCA）阳性。少量寡免疫性GN患者ANCA为阴性，但同样属于AAV。糖皮质激素广泛用于AAV的治疗
MedSci - ANCA，血浆置换 - 2020-02-20
Nat Biotechnol：张锋博士Nature子刊再发CRISPR重要成果
规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，原本是细菌抵御病毒的重要武器，现在这一组合已经成为了一个通用工具，被用于在真核生物中进行位点特异性的基因组编辑。由于这种基因组编辑技术更易于操作，也具有更强的扩展性，CRISPRs-Cas9迅速成为了科研领域的新宠儿。日前，麻省理工的张锋（Feng Zhang）博士领导研究团队向人们展示了CRISPR-Cas9的新应用。他们用
生物谷 - 内切酶Cas9，张锋 - 2014-10-22
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