Biogen以27亿美元与基因编辑公司Sangamo签署协议，再次在阿尔茨海默氏病领域巨额投资
2020-03-02 不详 MedSci原创
Biogen在阿尔茨海默氏病领域进行了另一笔巨额投资，与基因编辑公司Sangamo签署了3.5亿美元的前期协议，以获得针对tau蛋白ST-501药物的权利。
Biogen在阿尔茨海默氏病领域进行了另一笔巨额投资，与基因编辑公司Sangamo签署了3.5亿美元的前期协议，以获得针对tau蛋白ST-501药物的权利。
此次合作还涉及一款名为ST-502的药物--针对以α-突触核蛋白异常聚集（突触核神经病）为特征的帕金森病和神经退行性疾病，以及第三种未命名的神经肌肉疾病候选药物。Biogen还要求对另外九个未公开的神经系统靶标享有专有权。
考虑到ST-501和ST-502都仍处于临床前开发阶段，此次交易是一笔非常可观的交易，前期付款（现金1.25亿美元，Sangamo股票2.25亿美元），并获得了与开发、监管相关的里程碑付款23.7亿美元。
Tau逐渐成为阿尔茨海默氏症和额颞痴呆等其他疾病的药物开发靶标。
这项授权交易是在Biogen准备提交针对淀粉样蛋白的阿尔茨海默氏症治疗药物aducanumab的基础上达成的，该药物已在去年令人失望的临床试验结果后被注销，但在长期随访中显示出益处后又复活。
Biogen的研发负责人Al Sandrock说："作为神经科学的先驱，Biogen将与Sangamo合作开发一种新的基因调节疗法，该方法在DNA水平上起作用，具有治疗神经系统疾病的潜力。"
Sangamo基于其锌指核酸酶（ZFN）技术开发基因编辑药物，该技术可用于调节基因表达，但去年在II型粘多糖贮积症试验中的结果令人失望。Sangamo的锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）方法可以引起双链DNA断裂，该断裂经改造可靶向细胞中的特定序列。
Sangamo表示："在临床前研究中，使用AAV载体递送靶向tau的（ST-501）和靶向α突触核蛋白（ST-502）的ZFP-TF，对tau和α突触核蛋白具有高度特异性，发挥强效且可调节的抑制作用。"
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