Lancet：暂未发现基因治疗心衰的有益证据（CUPID 2研究）
2016-01-21 Mechront 译 MedSci原创
心衰患者中肌浆/内质网Ca2+ -ATP酶（SERCA2a）活性常缺乏。而对该基因进行基因移植可能会改善心功。研究者进行了一项研究，探究对心衰和射血分数下降的患者，进行冠状动脉内输注腺相关病毒1型(AAV1)/SERCA2a的临床有效性和安全性。该研究纳入了NYHA II–IV级的心衰患者和左室射血分数≤0·35的患者共计250名患者。按1：1随机分为试验组（123名）和对照组（127名）。试验组
心衰患者中肌浆/内质网Ca2+ -ATP酶（SERCA2a）活性常缺乏。而对该基因进行基因移植可能会改善心功。研究者进行了一项研究，探究对心衰和射血分数下降的患者，进行冠状动脉内输注腺相关病毒1型(AAV1)/SERCA2a的临床有效性和安全性。
该研究纳入了NYHA II–IV级的心衰患者和左室射血分数≤0.35的患者共计250名。按1：1随机分为试验组（123名）和对照组（127名）。试验组输注1 × 1013 AAV1/SERCA2a。该研究的主要结局指标是心衰复发事件，定义为因心衰进行住院治疗，或因心衰恶化进行门诊治疗。研究者对患者随访至少12个月，中位数随访时间17.5个月（范围 1.8-29.4个月）。
最终有243(97%)名患者进行ITT分析。研究结果显示，AAV1/SERCA2a组的心衰复发事件与对照组无差异 (104 vs 128例; HR 0·93, 95% CI 0·53–1·65; p=0·81)。AAV1/SERCA2a组有25 (21%)名患者死亡，对照组该数据为20 (16%)名，其中分别有22名和18名患者死于心血管疾病。
研究结果表明，本试验中试验剂量下的AAV1/SERCA2a没有改善心衰和射血分数下降患者的临床过程。
原始出处：
Barry Greenberg, Javed Butler, G Michael Felker, et al Calcium upregulation by percutaneous administration of gene therapy in patients with cardiac disease (CUPID 2): a randomised, multinational, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial..Lancet.Published Online: 20 January 2016
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