Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号

2020-03-06 不详 MedSci原创

Janssen宣布,欧洲药品管理局(EMA)已为其腺相关病毒(AAV)-RPGR基因治疗产品授予优先医学(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)称号,用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。

Janssen宣布,欧洲药品管理局(EMA)已为其腺相关病毒(AAV)-RPGR基因治疗产品授予优先医学(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)称号,用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。

新型AAV-RPGR药物是由强生公司和MeiraGTx Holdings共同开发,还获得了美国食品和药物管理局(FDA)的Fast Track认证以及FDA和EMA的Orphan认证。

Janssen确认该决定是根据一项正在进行的I/II期临床试验的数据做出的,该试验自2017年以来一直在进行,并且AAV-RPGR是目前唯一被授予PRIME名称的XLRP治疗药物。

目前,尚无批准的XLRP治疗方法,Janssen的AAV-RPGR基因疗法旨在通过减慢视网膜变性并保持视觉功能来治疗由RPGR基因突变引起的疾病。

PRIME称号的授予是用来优化并加快创新药物的开发。

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