重大突破！全球首款代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）药物获批!

昨晚，Madrigal公司药物Resmetirom获美国FDA批准，成为首个用于治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（Metabolic dysfunction-Associated Steatohepatitis，MASH）的药物。虽然此前一则社交媒体上的消息被删除，并且公司回应称尚未收到FDA通知，导致一场乌龙，但几小时后，Madrigal官网正式宣布了这一振奋人心的消息。此消息的公布使得Madrigal盘后交易股价涨幅高达24.07%，达到每股302.20美元。

链接：Resmetirom治疗NASH的三期临床（MAESTRO-NASH）成功、NEJM：Resmetirom有望成为非酒精性脂肪性肝炎突破性疗法

事实上，这个药物临床试验时适应症是NASH，但是NASH现在面临命名的变化，这次FDA批准的适应症是代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH），这也是应时所趋，也是重大突破!

链接：非酒精性脂肪肝（NAFLD）正式更名为代谢功能障碍相关的脂肪性肝病（MASLD）

链接：脂肪性肝病新的命名规则：代谢功能障碍相关脂肪变性肝病（MASLD）、MetALD

Madrigal公司的公告显示，Resmetirom目前正在进行相关MAESTRO-NASH研究，旨在产生验证性数据，可能为该药物的完全批准提供支持。此外，另一项正在进行的结局试验还在评估该药物在治疗代偿性高的NASH肝硬化患者方面的效果。

值得注意的是，Resmetirom的处方信息中不包括肝活检的要求，这一特点将使得该药物在临床使用上更加便利。预计该药物将于4月进入美国专业药房网络进行分销。

这次的FDA批准意味着MASH领域迎来了里程碑式的进展，将为数百万患者带来新的治疗希望。

MASH领域面临的挑战

MASH领域长期以来面临着诸多挑战，其中之一是如何准确诊断和测量该疾病及其改善。传统的肝脏活检虽然是目前的金标准，但其程序对MASH患者来说并不完美，存在诸多限制。因此，Madrigal首席执行官Bill Sibold表示，医生通常满意使用FibroScan等非侵入性工具进行MASH的诊断，因此不会需要进行活检。

另一个挑战是药物的定价问题。考虑到患者数量庞大，药物的定价是一个复杂的问题。根据临床与经济评论研究所的成本监督机构的估计，Resmetirom的净价格在每年3.96万美元至5.01万美元之间将具有成本效益。而根据分析师的估计，到2030年，Resmetirom的全球销售额可能达到约26亿美元，峰值时可能达到55亿美元。

靶点之争

在MASH治疗领域，不同的靶点备受关注。FXR、THR-β和FGF21是目前备受关注的靶点之一。

FXR和THR-β作为传统的靶点，各自有着独特的作用机制。而最新的GLP类药物也开始在MASH治疗中崭露头角，其表现甚至超越了传统的药物。

市场前景与展望

Resmetirom的获批是MASH治疗领域的重大突破，但市场的未来走向仍然不确定。随着GLP类药物的不断涌现，可能会对传统MASH治疗方式造成影响。尽管如此，Resmetirom作为首个获得FDA批准的药物，为MASH患者带来了新的治疗希望，也为公司带来了巨大的商机。

总的来说，MASH治疗领域正经历着一场革命性的变革，而Resmetirom的获批无疑是这场变革的里程碑。