Nat Biotechnol：小鼠研究：干细胞治愈1型糖尿病有望成真
2020-03-16 国际糖尿病 idiabetes
一项新的研究使用一种创新技术，更有效地将人类干细胞转化为产生胰岛素的β细胞。这种β细胞“迅速”治愈了小鼠的1型糖尿病，且效果持续了9个月。
一项新的研究使用一种创新技术，更有效地将人类干细胞转化为产生胰岛素的β细胞。这种β细胞“迅速”治愈了小鼠的1型糖尿病，且效果持续了9个月。
1型糖尿病时，自身免疫反应的缺陷导致免疫系统攻击和破坏胰腺内产生胰岛素的β细胞。既往研究已指出，人类多能干细胞（hPSCs）是治疗1型糖尿病的一种潜在途径[1]。从治疗角度来看，PSCs对研究人员来说是一种有吸引力的选择，因为它们可以在实验室培养并分化成多种细胞类型。
研究人员曾使用hPSCs制造β细胞。然而，它们并不能有效地治疗1型糖尿病。华盛顿大学医学院医学和生物医学工程助理教授Jeffrey R. Millman博士牵头的一项新研究则成功克服了之前的障碍[2]。他说，当人们试图将人类干细胞转化成β细胞或者神经元或心脏细胞时，一个常见问题是还会产生其他不想要的细胞。
以β细胞为例，我们可能会得到其他类型的胰腺细胞或肝细胞。虽然植入这些不必要的或偏离目标的细胞不会造成任何伤害，但制造更多这样的细胞会减少治疗上有用的细胞数量。获得偏离目标的细胞越多，拥有与治疗相关的细胞就越少。比如，你需要大约10亿个细胞来治疗一例糖尿病患者，但如果制造的细胞中有1/4实际上是肝细胞或其他胰腺细胞，那么就需要12.5亿个细胞而不是10亿个细胞，这使得治愈这种疾病难度增加了25%。然而，这项新研究使用的一种创新技术绕过了这个问题，研究结果发表在Nature Biotechnology杂志上。
一种尖端的干细胞技术
这项新技术针对的是hPSC的细胞骨架或内部“支架”，以引导它们分化成胰腺细胞。细胞骨架是一种结构，帮助细胞保持形状，并提供机械支持，让细胞移动、分裂和增殖。针对这种结构，研究人员可以制造更少的无关细胞和更好的β细胞，帮助控制血糖。
Millman解释了这种方法的创新之处，他说这是一种完全不同的方法，以前人们会识别各种蛋白质和因子，然后将其散布在细胞上，看看会发生什么。随着我们对信号有了更好的理解，这个过程已经变得不那么随机。
干细胞“迅速治愈”严重糖尿病
Millman及其团队将从hPSC中分化出来的β细胞移植到1型糖尿病小鼠体内。这种移植“迅速逆转了小鼠严重的糖尿病”。逆转发生速度与人类胰岛相似，正常血糖控制至少维持了9个月。
Millman表示，他们能够制造出更多的β细胞，这些细胞在小鼠体内的功能更好，其中一些小鼠治愈长达1年多。这些小鼠有非常严重的糖尿病，血糖高于500 mg/dl，这种程度对人类来说可能是致命的。当他们给小鼠移植β细胞后，小鼠2周内恢复正常血糖水平并持续数月。
然而，研究者也解释，在这项研究能够帮助人类之前，还有几步需要完成。首先，研究人员必须在体型更大的动物实验中测试这些细胞，然后找到一种使新技术自动化的方法，从而为数以百万计的1型糖尿病患者制造所需的数十亿细胞。
原始出处：
Hogrebe NJ, et al. Targeting the cytoskeleton to direct pancreatic differentiation of human pluripotent stem cells. Nat Biotechnol. 2020; 10.1038/s41587-020-0430-6. doi:10.1038/s41587-020-0430-6
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在此留言
#Bio#
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#Nat#
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提这么多年就没有临床的成果
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希望早日实现
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#Biotech#
30
干细胞是热点，但是进入临床仍然需要时间和临床疗效验证哦
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谢谢MedSci提供最新的资讯
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