实体瘤药物临床研究的常用观察指标
2014-09-25 MedSci MedSci原创
肿瘤包括实体瘤和非实体瘤。对肿瘤的临床研究，需要观察终点指标来评价肿瘤治疗方法的有效性、安全性等。实体瘤的终点观察指标大致可以分为四类：总体生存期(Overall Survival)、基于肿块的评价指标(Endpoints Based On Tumor Assessments)、基于症状的评价指标(Endpoints Involving Symptom Assessment)和生物标志物(Biom
肿瘤包括实体瘤和非实体瘤。对肿瘤的临床研究，需要观察终点指标来评价肿瘤治疗方法的有效性、安全性等。实体瘤的终点观察指标大致可以分为四类：总体生存期(Overall Survival)、基于肿块的评价指标(Endpoints Based On Tumor Assessments)、基于症状的评价指标(Endpoints Involving Symptom Assessment)和生物标志物(Biomarkers)。
接下来本文将简要介绍几个常用的基于肿块的实体瘤评价指标，当然这些指标不是仅可用于实体瘤的评价。
1、总体生存期（Overall Survival, OS）
OS是指从观察开始直至出现死亡的生存时间。该数据获取需要进行周密的随访，在统计分析时采用生存分析进行比较。在肿瘤学的研究中，OS是临床获益的金标准，
2、无病生存期（Disease-Free Survival, DFS）
DFS是指从观察开始直至肿瘤复发或患者因各种原因出现死亡为止。值得考虑的问题是DFS的延长是否意味着患者本质上的获益或仅仅是生存期延长的一个潜在替代指标。DFS的定义将之前没有肿瘤进展而发生的死亡都认为是DFS事件，这一做法一方面削弱了非肿瘤死亡的影响，另一方面对于那些长期无人观察的死亡患者增加了其生存时间。当然所有关于死亡的随访均存在这一局限性。
3、客观应答率（Objective Response Rate, ORR）
ORR是指在一定的应答期内瘤体缩小能够持续达到预计值的患者所占的比例。应答期通常是指从最初应答开始直至证实出现肿瘤进展这段时间。FDA一般定义ORR为部分应答（Partial Responses）和完全应答（Complete Responses）之和，也有一些作者提议将疾病稳定（Stable Disease）作为ORR的一个组成部分。
决定ORR临床意义的重要因素包括应答期、完全应答百分比、治疗毒性以及有关肿瘤相关症状的改善。
4、无进展生存期（Progression-Free Survival, PFS）
PFS是指患者从观察开始直至疾病无进展的时间。PFS作为支持药物上市的一个终点指标其优点在于它能反映肿瘤的生长情况，比生存期的结果出现更早，不会受到后续治疗的潜在影响，与生存期相比可用于评价更早和小样本的研究。但它本身也存在一定的问题，如PFS存在不同的定义，不是临床获益的直接指标，与生存期相比不能被精确观察，容易产生评价偏倚和有可能需要进行频繁的放射处理等等。
5、治疗失败时间（Time to Treatment Failure, TTF）
TTF是指随机选择某个时间直到无论何种原因终止治疗为止（包括因疾病进展、治疗毒性和死亡等）。TTF的分析需要去权衡和思考，因为它既包括疗效指标又包括毒性指标。如一个药物疗效好，但是副作用大，那么它的TTF可能较短；另一个药物疗效一般，但是副反应小，那么其TTF可能较长。所以在TTF的评价上我们需要去区分其疗效和毒性各占的份额多少，需要细致分析其生存期的改善或其他临床获益。
原始出处：
Guidance for Industry Clinical Trial Endpoints for the Approval of Cancer Drugs and Biologics
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