Regeneron的garetosmab显着降低了肌肉骨化症（"石头人症"）患者的骨骼异常增生
2020-01-09 不详 MedSci原创
再生元（Regeneron）公司周四表示，在进行性骨化性纤维增殖不良症（FOP）的II期研究中，实验药物garetosmab与安慰剂相比使病变活性降低了25％。
再生元（Regeneron）公司周四表示，在进行性骨化性纤维增殖不良症（FOP）的II期研究中，实验药物garetosmab与安慰剂相比使病变活性降低了25％。
FOP的另一个俗称是"石头人症"，意指随着疾病的发展，患者会出现全身性、进行性、多发性的肌肉骨化现象，最终人会像石头一样无法活动。再生元（Regeneron）公司开发的garetosmab，能够与ACVR1基因编码蛋白的下游靶点相结合，防止骨骼的异常生长。
LUMINA-1试验纳入了44名FOP患者，他们随机接受了garetosmab或安慰剂治疗，并在第28周展开了主要分析。Regeneron指出，通过PET检测的结果显示，与安慰剂相比，garetosmab治疗组患者病变活性的下降主要是由降低了近90％新病变的产生。
Regeneron研究副总裁Aris Economides表示："这些数据证明了Activin A在FOP患者形成新的异位骨病变的必要性。" 该高管还补充说："garetosmab对Activin A的抑制作用显着减少了新的异常骨骼形成和爆发，为FOP的疾病缓解提供了可能性。"
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