Lancet diabetes endo：磺脲类药物治疗KUNJ11突变导致的永久性新生儿糖尿病的长期疗效和安全性
2018-06-05 MedSci MedSci原创
KCNJ11突变通过激活胰腺ATP敏感性K+通道导致永久性新生儿糖尿病。90%的患者成功地从胰岛素转为口服磺脲类药物，并且血糖控制良好；但是，是否能长期维持血糖控制并不明确。44%的II型糖尿病患者在治疗5年后出现磺脲类药物治疗失效。现有研究人员进行一为期10年的多中心的随访研究，评估KCNJ11型永久性新生儿糖尿病患者长期应用磺脲类药物治疗的疗效和安全性。本研究为多中心的国际性队列研究，招募20
KCNJ11突变通过激活胰腺ATP敏感性K+通道导致永久性新生儿糖尿病。90%的患者成功地从胰岛素转为口服磺脲类药物，并且血糖控制良好；但是，是否能长期维持血糖控制并不明确。44%的II型糖尿病患者在治疗5年后出现磺脲类药物治疗失效。现有研究人员进行一为期10年的多中心的随访研究，评估KCNJ11型永久性新生儿糖尿病患者长期应用磺脲类药物治疗的疗效和安全性。
本研究为多中心的国际性队列研究，招募2006年11月30日之前由胰岛素治疗转为口服磺脲类药物治疗的KCNJ11型永久性新生儿糖尿病患者。收集与血糖控制、磺脲类药物剂量、重度低血糖、副反应、糖尿病并发症和生长相关的临床特征和年度数据。主要结点是磺脲类药物失效（每日需要应用胰岛素）、代谢控制（特别是HbA1c）和磺脲类药物剂量。
共招募81位患者，整体队列中位随访10.2年（IQR 9.3-10.8）。上一次随访时（2012年12月1日-2016年10月4日），仍有75位（93%）患者维持只采用磺脲类药物治疗。64位患者在随访期间血糖控制良好，转用磺脲类药物前、磺脲类药物应用1年、最仅一次随访（中位时间10.3年[9.2-10.9]）时HbA1c中位值分别是8.1%（IQR 7.2-9.2；65.0mmol/mol[55.2-77.1]）、5.9%(5.4–6.5；41.0 mmol/mol[35.5–47.5]；p<0.0001 vs 用磺脲前）、6.4%(5.9–7.3；46.4 mmol/mol[41.0–56.3]；p<0·0001 vs 1年）；而磺脲类药物剂量在1年和最近一次随访时分别是0.30mg/kg·日（0.14-0.53）和0.23mg/kg·日（0.12-0.41；p=0.03）。无重度低血糖发生。11位（14%）患者出现轻度副反应（不影响磺脲类药物治疗）。7位（9%）患者出现微血管并发症；这些患者与无并发症的患者相比应用胰岛素治疗的时间更长（转用磺脲的中位年龄20.5岁[IQR 10.5-24.0] vs 4.1岁[1.3-10.2]；p=0.0005）。38位有CNS症状的患者中有18位（47%）转为磺脲治疗后出现初步改善。长期应用磺脲类药物治疗后，81位患者中有52位患者出现CNS症状。
大剂量磺脲类药物疗法适用于治疗KCNJ11型永久性新生儿糖尿病患者（从确诊开始）。该疗法安全有效，至少可维持血糖控制10年。
原始出处：
Pamela Bowman，et al.Effectiveness and safety of long-term treatment with sulfonylureas in patients with neonatal diabetes due to KCNJ11 mutations： an international cohort study.The Lancet Diabetes&Endocrinology. June 04，2018.https：//doi.org/10.1016/S2213-8587(18)30106-2
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