白血病还是不是绝症，编剧是不是该改剧本了？
2019-05-03 屠俊 澎湃新闻
白血病也被称作“血癌”，在电视剧中往往是绝症的代名词，但现实生活中，白血病真的是绝症吗？事实上，慢性髓性白血病（以下简称CML）早已从不治之症变成了可治、可控，到今天，这一疾病已经有望实现“临床治愈”。一方面，患者不能因为“偷懒”而偷偷停药，要定时接受检测；另一方面，越来越多慢粒患者达到TFR（无治疗缓解）状态，能够达到临床治愈。更快更好进入TFR状态，成为了绝大多数慢粒患者的新目标。这意味着
白血病也被称作“血癌”，在电视剧中往往是绝症的代名词，但现实生活中，白血病真的是绝症吗？
事实上，慢性髓性白血病（以下简称CML）早已从不治之症变成了可治、可控，到今天，这一疾病已经有望实现“临床治愈”。
一方面，患者不能因为“偷懒”而偷偷停药，要定时接受检测；另一方面，越来越多慢粒患者达到TFR（无治疗缓解）状态，能够达到临床治愈。
更快更好进入TFR状态，成为了绝大多数慢粒患者的新目标。这意味着，在与病魔长久搏斗后，他们终于可以考虑停药，结婚生子，如普通人一样享受生活，达到真正的“自由”。
当停药成为可能，生活才获“自由”
得了白血病还能和正常人一样生活工作，甚至结婚生子吗？患者菁菁（化名）说，她在知道自己患病以后就没有“奢望”过自己这辈子可以有孩子，但没想到自己意外怀孕了。
这个孩子到底能不能要？菁菁和家人一开始非常纠结。河南省肿瘤医院血液科主任医师张龑莉教授，也是菁菁的主治医生，告诉她，可以。
“当时菁菁已经服用二代靶向药物超过三年，经过检查，达到了深层缓解的标准，可以停药。”张龑莉教授说。菁菁在去年“五一”生了一个漂亮的小男孩，非常健康。
“整个孕期我都坚持做检测，每个月都做检查。孩子生下来后非常健康，大家都放心了，我就问张主任，‘还用吃药吗？’张主任说你来查一下，等孩子过了满月我就去医院做了一个检查，指标都正常，现在停药已经一年多了，一直挺好的。” 菁菁说。
菁菁是张龑莉教授管理的白血病患者中第六个停药超过一年的。张龑莉教授表示：“以往接触到很多CML患者由于长期服药，内心感到自卑，认为自己已经失去结婚或生子的权利，造成许多遗憾的发生。事实上，CML患者达到深层缓解进入停药状态后，定期到医院进行复查，是可以停止靶向治疗的。实现停药对他们来说不仅是‘正常’生活的期望，更是真正意义上的‘自由’。”
医生指导下“停药”，即使复发也不可怕
从人们心目中的“绝症”，到有药可治，到可实现治愈，CML治疗不断突破。2001年，一代靶向药获批问世使绝大多数CML变成了“慢性病”，使患者实现了带“癌”生存。
随着CML患者总生存的延长，人们更加注重患者的生活质量。无治疗缓解(TFR)作为CML治疗的更高目标，被国际医学界广泛接受。大量研究证实了CML患者进入持续深层分子学缓解后停药的可能，2018年12月的第60届美国血液学会(ASH)年会上，多项酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物停药研究广受关注。
北京协和医院血液内科主任医师段明辉教授介绍，根据全球多中心的研究数据和报道显示，全球超过3000例以上的病人做了停药的尝试，其中还不包含在真实世界中，没有被记录到的病人，“我们得到最重要的数据是，所有停药失败，所谓规范化停药后复发的病人，重新服药后几乎100%都回到了停药前的状态或者理想的分子学缓解状态。”
结论不是简单的停药成功，最重要的信息是，告诉停药失败的复发病人，他们没有因为所谓的“复发”而丧失生命，只不过停了几个月以后发现分子学复发、重新把药吃上，可以重新回到停药前状态或者理想的分子学缓解状态而已，这无疑给停药一个非常大的安全保障。”
中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016年版)指出，“改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标。”中华医学会血液学分会主任委员王建祥教授表示：“医生及患者建立CML‘治愈’信心，以TFR作为追求的治疗目标，将有助于提升患者治疗信心，坚持规范监测、规范用药、定期随访，从而达到良好获益。”
搭建慢病诊疗监测体系
“最初好多病人是需要终身服药的，但是一些人到了生育年龄肯定要面临结婚生育的问题，包括现在一些儿童，经过十几年的治疗也进入到了生育期，都要面临生育问题。这些人首先提出怀孕以后要停药，这才开始从她们身上尝试停药，后来慢慢延续到正常患者。”张龑莉教授说。
“需要指出的是，患者一定要在医生的监测下才能停药，不能自行停药。”段明辉教授说，吃药的头一个月部分病人会感觉到疼痛或者轻微不适，但是这个过程实际上是药物和肿瘤在做斗争的过程，采用一些对症治疗的方法顺利度过第一个月后，病人这种疼痛或者不适会消失，进入到稳定状态，这时候如果选择自行停药是不理智的，“只有前期非常努力地治疗，才有可能获得深层缓解，从而最后达成停药目标。”
段明辉教授表示，首先要在患者及临床医生中建立起规范化治疗，以及停药可能性的理念。为此，中国抗癌协会（CACA）发起“灯塔计划”通过医生推动患者线上教育，包括CML大讲堂、患教视频等线上知识普及。
同时，作为CML治疗结局指数探索TFR的最佳实践项目，CML真实世界数据报告将成为“灯塔计划”的核心关键。未来，CML指数将从诊疗及管理两个路径进行患者分类，通过大数据分析，创立最终数据模型，此后根据治疗过程中的相关数据指标推算出大致结局、查看国内顶尖专家的治疗方案并进行指标对比，找到没有达标的问题所在，进行改善，以此来接近最佳治疗目标。
天津医科大学肿瘤医院、中国抗癌协会继教与科技服务部部长阎昭教授介绍，“灯塔计划”预计覆盖50家医院，纳入1000例患者，“通过中国人群的大数据分析，优化我国CML治疗路径，改善治疗现状。”
阎昭教授表示，“灯塔计划”项目将为中国CML的治疗搭建一个科学、有序、良性的慢病诊疗监测体系。通过行业学术交流、医生培训、患者智能管理与随访、患者教育等方式，传递定期监测及树立以TFR为目标的治疗观念，有助于延长CML患者生存时间，降低疾病死亡率，减轻患者及社会经济负担。
段明辉教授强调：“随着医学研究的不断进展，真实世界数据的不断积累，通过规范治疗使CML患者实现‘临床治愈’已不再遥不可及，今后 CML患者达到深层缓解，进入停药状态，会成为一个顺其自然的发展方向。”
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