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中国本土研发的抗癌疗法首次获FDA突破性疗法认定

2019-1-18 作者:佚名   来源:医谷综合报道 我要评论0

近日,百济神州宣布美国FDA授予其在研布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定,用于治疗先前至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者,值得一提的是,这是中国首个自主研发的创新抗癌药获得FDA突破性疗法认定。

同时,国家药品监督管理局药品审评中心还正在对zanubrutinib用于治疗R/R MCL和 R/R CLL/SLL的新药上市申请(NDA)进行审评,两者均被纳入优先审评。

据了解,zanubrutinib是一款小分子抑制剂,目前正在全球进行临床试验项目,作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤,其中,套细胞淋巴瘤(mantlecell lymphoma,MCL)是zanubrutinib的适应症之一,这是一种少见类型的目前仍不可治愈的B细胞淋巴瘤,约占所有非霍奇金淋巴瘤的3-6%,发病率男女比例为2~4:1,诊断的中位年龄约为60岁。

截至目前,百济神州针正在广泛开展针对zanubrutinib的临床研究,包括一项已完成患者入组的针对华氏巨球蛋白血症(WM)患者对比伊布替尼的全球Ⅲ期临床研究;一项针对初治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的全球Ⅲ期临床研究;一项与GAZYVA(奥比妥珠单抗)联合用药治疗复发/难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤的全球关键性Ⅱ期临床研究;一项针对R/R CLL/ SLL患者对比伊布替尼的全球Ⅲ期临床研究; 一项全球Ⅰ期临床研究。在中国,百济神州已经完成了两项zanubrutinib的关键性Ⅱ期临床试验,分别用于治疗MCL患者和CLL/SLL患者,还完成 zanubrutinib用于治疗WM患者的关键Ⅱ期临床试验患者入组。

根据此前百济神州在ASH2018上的信息披露,一项研究共纳入86名复发难治性MCL患者,中位随访时间36周,有21名患者停用了zanubrutinib(13名为PD; 6名为TEAE; 1名撤回; 1名由研究者自行决定)。由于缺乏对MCL的中心病理学确认,一名患者无法评估反应。在85名可评估的患者中,IRC的ORR为84%(n =71),其中CR达到59%(n = 50); 安全性方面,由于任何原因引起的最常见(≥15%)治疗相关不良事件(TACEs)包括中性粒细胞计数减少(31.4%)、上呼吸道感染(29.1%)、皮疹(29.1%)、血小板计数减少(22.1%)和白细胞减少(WBC)计数(17.4%)。由于任何原因引起的多于2例患者的3级以上不良反应包括中性粒细胞计数减少(11.6%)、肺部感染(5.8%)、贫血(4.7%)和白细胞计数减少(3.5%)。4例患者均报告瘀点/紫癜/挫伤和血尿(4.7%,均为1/2级);1名患者(1.2%)报告有大出血(严重或≥3级出血或任何级别的中枢神经系统出血);没有报告心房纤颤/颤动或肿瘤溶解综合征的病例。

另外一项代号为AU-003的全球、多中心、1b期研究中,共招幕43名患者,其中包括复发性难治性38名,中位随访时间10.3个月。临床有效性方面,ORR为90%(n=36),CR 20%(n=8),中位PFS为18.0月。

有分析人士表示,zanubrutinib获得FDA的突破疗法认定对于百济神州而言是一重大利好,该分析人士指出,处于研发阶段的新药如若获得美国FDA突破性疗法的认定,往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。

美国FDA自2012年7月实施突破性疗法认定政策至今,已有众多新药从中获益,并加速了美国FDA对具有一定特殊条件的研究中的药物上市。



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