中国本土研发的抗癌疗法首次获FDA突破性疗法认定

2019-01-18 佚名 医谷综合报道

近日,百济神州宣布美国FDA授予其在研布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定,用于治疗先前至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者,值得一提的是,这是中国首个自主研发的创新抗癌药获得FDA突破性疗法认定。

近日,百济神州宣布美国FDA授予其在研布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定,用于治疗先前至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者,值得一提的是,这是中国首个自主研发的创新抗癌药获得FDA突破性疗法认定。

同时,国家药品监督管理局药品审评中心还正在对zanubrutinib用于治疗R/R MCL和 R/R CLL/SLL的新药上市申请(NDA)进行审评,两者均被纳入优先审评。

据了解,zanubrutinib是一款小分子抑制剂,目前正在全球进行临床试验项目,作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤,其中,套细胞淋巴瘤(mantlecell lymphoma,MCL)是zanubrutinib的适应症之一,这是一种少见类型的目前仍不可治愈的B细胞淋巴瘤,约占所有非霍奇金淋巴瘤的3-6%,发病率男女比例为2~4:1,诊断的中位年龄约为60岁。

截至目前,百济神州针正在广泛开展针对zanubrutinib的临床研究,包括一项已完成患者入组的针对华氏巨球蛋白血症(WM)患者对比伊布替尼的全球Ⅲ期临床研究;一项针对初治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的全球Ⅲ期临床研究;一项与GAZYVA(奥比妥珠单抗)联合用药治疗复发/难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤的全球关键性Ⅱ期临床研究;一项针对R/R CLL/ SLL患者对比伊布替尼的全球Ⅲ期临床研究; 一项全球Ⅰ期临床研究。在中国,百济神州已经完成了两项zanubrutinib的关键性Ⅱ期临床试验,分别用于治疗MCL患者和CLL/SLL患者,还完成 zanubrutinib用于治疗WM患者的关键Ⅱ期临床试验患者入组。

根据此前百济神州在ASH2018上的信息披露,一项研究共纳入86名复发难治性MCL患者,中位随访时间36周,有21名患者停用了zanubrutinib(13名为PD; 6名为TEAE; 1名撤回; 1名由研究者自行决定)。由于缺乏对MCL的中心病理学确认,一名患者无法评估反应。在85名可评估的患者中,IRC的ORR为84%(n =71),其中CR达到59%(n = 50); 安全性方面,由于任何原因引起的最常见(≥15%)治疗相关不良事件(TACEs)包括中性粒细胞计数减少(31.4%)、上呼吸道感染(29.1%)、皮疹(29.1%)、血小板计数减少(22.1%)和白细胞减少(WBC)计数(17.4%)。由于任何原因引起的多于2例患者的3级以上不良反应包括中性粒细胞计数减少(11.6%)、肺部感染(5.8%)、贫血(4.7%)和白细胞计数减少(3.5%)。4例患者均报告瘀点/紫癜/挫伤和血尿(4.7%,均为1/2级);1名患者(1.2%)报告有大出血(严重或≥3级出血或任何级别的中枢神经系统出血);没有报告心房纤颤/颤动或肿瘤溶解综合征的病例。

另外一项代号为AU-003的全球、多中心、1b期研究中,共招幕43名患者,其中包括复发性难治性38名,中位随访时间10.3个月。临床有效性方面,ORR为90%(n=36),CR 20%(n=8),中位PFS为18.0月。

有分析人士表示,zanubrutinib获得FDA的突破疗法认定对于百济神州而言是一重大利好,该分析人士指出,处于研发阶段的新药如若获得美国FDA突破性疗法的认定,往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。

美国FDA自2012年7月实施突破性疗法认定政策至今,已有众多新药从中获益,并加速了美国FDA对具有一定特殊条件的研究中的药物上市。



版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有,非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。同时转载内容不代表本站立场。
在此留言

相关资讯

JCB:科学家鉴别出新型抗癌疗法的新靶点

近日,刊登在国际杂志Journal of Cell Biology上的研究论文中,来自莱斯特大学的研究人员揭示了他们在癌症机制研究上的进展,并且阐明了如何利用新疗法对癌症进行有效的靶向作用;研究者表示,这种解释细胞分裂的新机制或可帮助寻找癌症疗法的新靶点。研究者Fry教授表示,这两篇研究论文都为我们提供了新的研究线索,即细胞在分裂的过程中如何将适量的遗传物质遗传给子代细胞;文章中研究者鉴别出了一系

JEM:抗癌疗法与巨噬细胞

巨噬细胞是免疫反应中的下游效应关键的执行者,在癌症发生过程中,巨噬细胞同样对于肿瘤微环境中的炎症反应具有重要的影响。近年来开发出的各类抗肿瘤疗法(化疗,放射性治疗,靶向药物,免疫疗法等)其最终的效应大多是通过肿瘤相关巨噬细胞(Tumor Associated Macrophages,TAM)的功能实现的。由于化疗与放疗可能会对巨噬细胞产生双面面的影响(好的方面:促进肿瘤的清除;坏的方面:耐药性

Nature:对肺癌发病机制的全面分析或可帮助开发新型的抗癌疗法

近日,刊登在国际杂志Nature上的一篇研究论文中,来自华盛顿大学的研究人员在对常见肺癌的研究中发现,细胞信号路径中突变或许在肺癌肿瘤形成过程中发挥着重要作用,该研究或许为开发新型治疗肺癌的靶向疗法提供一定的研究思路和依据。 肿瘤学家Ramaswamy Govindan博士表示,这项研究中我们首次在基因组学层面从全景角度对许多肺部肿瘤样本进行了分析研究,许多研究都表明肺癌是一种非常异质性的疾病(