Lancet：Vosoritide治疗儿童软骨发育不良III期临床获得成功
2020-09-05 MedSci原创 MedSci原创
Vosoritide可促进儿童软骨发育不良患者生长发育，但该药物对患儿成年后身高的影响其长期安全性尚有待研究
目前尚无有效的软骨发育不良治疗方法。C型利尿钠肽（CNP）类似物Vosoritide因可改善婴幼儿软骨发育不全获得美国和欧洲的孤儿药资格认定，近日研究人员开展III期研究评估了Vosoritide 的治疗效果。
这项随机、双盲、第III阶段、安慰剂对照、多中心试验在7个国家的24家医院进行（澳大利亚、德国、日本、西班牙、土耳其、美国和英国)。符合条件的软骨发育不全儿童接受了6个月的基线生长发育情况研究，入组时年龄在5至18岁以下，随后参与者接受为期52周的治疗，分别接受15.0μg/kg的Vosoritide或安慰剂。研究的主要终点为52周时的平均年身高变化。
总计121名患者参与研究，Vosoritide治疗组60人，安慰剂组61人，其中119人完成52周随访，Vosoritide组与安慰剂组患者相比，年化身高增加速度调整后平均差为1.57 cm/年，Vosoritide治疗显示出显著优势（双侧p<0.0001）。共有119名患者发生过至少一次不良事件， Vosoritide组59例（98%），安慰剂组60例（98%）。所有严重不良事件均未被认为与治疗有关，也未发生死亡。
Vosoritide可促进儿童软骨发育不良患者生长发育，但该药物对患儿成年后身高的影响其长期安全性尚有待研究。
原始出处：
Prof Ravi Savarirayan et al. Once-daily， subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia： a randomised， double-blind， phase 3， placebo-controlled， multicentre trial. Lancet. September 05， 2020.
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