欧洲潜在的首个治疗软骨发育不全的药物vosoritide：正式提交营销申请

vosoritide是一种每日一次的C型利尿钠肽（CNP）注射剂，用于治疗软骨发育不良的儿童。

MedSci原创 - 软骨发育不全症，C型钠尿肽vosoritide - 2020-07-24

Lancet：Vosoritide治疗儿童软骨发育不良III期临床获得成功

Vosoritide可促进儿童软骨发育不良患者生长发育，但该药物对患儿成年后身高的影响其长期安全性尚有待研究

MedSci原创 - 儿童软骨发育不良，Vosoritide，C型利尿钠肽 - 2020-09-05

BioMarin计划今年向美国和欧洲提交C型钠尿肽vosoritide的营销申请，用于治疗软骨发育不全症的儿童

如果获得批准，vosoritide将成为美国和欧洲首个治疗软骨发育不全症的药物。

MedSci原创 - FDA营销申请，软骨发育不全症，C型钠尿肽vosoritide - 2020-04-07

Lancet Child Adolesc Health：Vosoritide在5岁以下儿童和婴儿中治疗软骨发育不全的安全性和有效性评估

本研究针对5岁以下软骨发育不全患者使用Vosoritide进行了安全性和有效性评估。结果显示，虽然该药物在安全性方面表现良好，大部分不良事件为注射部位反应，但在提高身高方面的效果有限。

MedSci原创 - 软骨发育不全 - 2024-01-26

NEJM：C型利钠肽类似物治疗儿童软骨发育不全

由此可见，在软骨发育不全的儿童中，每日一次皮下注射Vosoritide与副作用相关，其通常看起来是轻微的。治疗导致年度生长速度持续增加长达42个月。

MedSci原创 - C型利钠肽类似物，儿童，软骨发育不全 - 2019-07-04

NEJM：新药物有望让侏儒症患儿长高

澳大利亚默多克儿童研究所领导的一项国际临床试验显示，一种有助调节骨骼发育的药物可显著提高软骨发育不全患病儿童的生长速度，有望让他们长得更高。

中国科学报 - 侏儒症 - 2019-06-26

一项关于软骨发育不全儿童的Ⅱ期新药治疗试验

该Ⅱ期试验表明TransCon CNP治疗安全、有效，注射部位反应频率低，并可能为软骨发育不全儿童提供一种每周一次的新治疗选择。

MedSci原创 - 软骨发育不全 - 2023-10-14