1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，
2月22日，财政部、海关总署、税务总局和国家药品监管局4部门联合下发《关于罕见病药品增值税政策的通知》（以下简称“通知”），首批罕见病药品增值税优惠正式落地。
月22日，财政部发布关于罕见病药品增值税政策的通知，自2019年3月1日起，增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。上述纳税人选择简易办法计算缴纳增值税后，36个月内不得变更；自2019年3月1日起，对进口罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税。
近日，国家卫健委宣布建立全国罕见病诊疗协作网，以加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。协作网由324家医院组成，包括1家国家级牵头医院：中国医学科学院北京协和医院、32家省级牵头医院以及291家成员医院。
国务院总理李克强2月11日主持召开国务院常务会议，决定对罕见病药品给予增值税优惠。会议指出，要保障2000多万罕见病患者用药。从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。
罕见病虽小，却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫，最初就是以“孤儿药”获批，最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。在世界罕见病日（2月28日）即将到来之际，中美两国政府针对“罕见病”药物提出不同举措
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