J Gastroenterology: 熊去氧胆酸与改善原发性硬化性胆管炎患者的长期预后相关

原发性硬化性胆管炎 (PSC) 是一种病因不明的慢性胆汁淤积性疾病，其特征是由于弥漫性炎症和纤维化导致胆管进行性狭窄和破坏，最终导致肝硬化和肝功能衰竭。尽管自体免疫反应被认为在 PSC 发病机制中起作用，但免疫抑制剂治疗未能表现出疗效。因此，PSC患者的长期预后仍然不利。这种情况的特点是死亡率高，肝移植 (LT) 是晚期PSC患者的唯一选择。目前熊去氧胆酸（UDCA）是 PSC患者处方最多的药物，在现实世界中约有 45-75% 的患者使用。基于此，需要一项大规模、特征明确的回顾性队列研究来确定 UDCA 的使用是否与长期结果的改善相关。

研究人员使用了来自日本 PSC 登记处的回顾性数据，其中包括 435 名 PSC 患者。在这项研究中，研究还招募了具有完整诊断数据集的患者，以及诊断年份、治疗方案、随访期和结果数据。UDCA 治疗与全因死亡或LT之间的关联使用 Cox 回归和 UDCA 治疗加权逆概率 (IPTW) 调整的 Cox 回归模型进行协变量调整。

在435名PSC患者中，110名因数据不足或缺失而被排除，其余325 名患者（男性，187 人（58%）；平均诊断年龄，45.8 岁）被纳入研究。平均随访时间为5.1年，观察期间发生 57 例死亡和 24 例 LT。278名患者(86%)接受了 UDCA。Cox回归模型表明，UDCA 治疗与无 LT生存期的改善相关[调整后的风险比 (aHR) 0.47, 95%置信区间 (CI) 0.28–0.78, p=0.003]。此外，IPTW 调整模型表明 UDCA 与无 LT 生存之间存在显着关联（aHR 0.43, 95% CI 0.25–0.75, p=0.020)。排除苯扎贝特治疗患者的敏感性分析表明，UDCA 治疗与无 LT 生存之间存在类似的显着关联。

本项研究证明了UDCA的使用与PSC患者无LT生存率的改善显着相关，表明 UDCA 可改善 PSC 患者的长期预后。

原始出处：

Toshihiko Arizumi. et al. Ursodeoxycholic acid is associated with improved long-term outcome in patients with primary sclerosing cholangitis. Journal of Gastroenterology.2022.