AAN 2024：Ocrelizumab治疗多发性硬化症 10 年：长期疗效和安全性临床试验数据

多发性硬化（MS）是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。MS最常累及的部位为脑室周围白质、视神经、脊髓、脑干和小脑，主要临床特点为中枢神经系统白质散在分布的多病灶与病程中呈现的缓解复发，症状和体征的空间多发性和病程的时间多发性。

然而，MS病因和发病机制至今尚未完全明确，近几年的研究提出了自身免疫、病毒感染、遗传倾向、环境因素及个体易感因素综合作用的多因素病因学说。作为需要长期治疗的疾病，在有较多药物可供选择的情况下，药物的长期疗效和安全性越来越受到重视。ocrelizumab 是一种人源化的抗CD20 单克隆抗体，选择性地靶向CD20阳性B细胞，这是一种特定类型的免疫细胞，被认为是导致髓鞘和轴突损伤的关键因素，这种神经损伤可在MS患者中导致残疾。ocrelizumab 这可以防止炎症和神经损伤，减少复发次数及严重程度，并减缓症状的恶化。

在第76届美国神经病学学会（AAN 2024）年会上，研究人员发布了OPERA I/II 和ORATORIO长达10年的长期随访数据，该研究旨在评估Ocrelizumab对复发性和原发性多发性硬化症（pwRMS/pwPPMS）患者的长期疗效和安全性。

在这项研究中，随机接受ocrelizumab或干扰素的患者入开放标签扩展研究，继续接受ocrelizumab治疗（OCR-OCR），或者是将药物治疗转化为ocrelizumab（IFN-OCR；PBO-OCR）。结果显示，10 年后，在pwRMS患者中，超过四分之三（76.6%）患者病情没有进展。91.9%的pwRMS患者行走无需辅助，相对风险下降42%。对于OCR-OCR的pwPPMS患者而言，持续治疗10年后，超过三分之一的患者病情没有进展，相对风险下降26%，80.4%的患者不需要轮椅，相对风险降低30%。

在安全性方面，10 年间，严重不良事件发生率与对照治疗期一致，治疗中断不常见，恶性肿瘤发生率保持在流行病学范围内。无论免疫球蛋白 G 水平如何，pwRMS 和 pwPPMS 的严重感染率都很低且稳定。

总之，较早使用Ocrelizumab治疗MS可更大程度地减少残疾进展，而且在pwRMS和pwPPMS中具有良好的长期安全性。

参考资料
10 Years of Ocrelizumab Treatment in Multiple Sclerosis: Long-term Efficacy and Safety Clinical Trial Data.https://index.mirasmart.com/AAN2024/PDFfiles/AAN2024-005124.html