Ann Rheum Dis:Remibrutinib治疗中度至重度干燥综合征的二期试验显示初步疗效与良好安全性
2024-03-08 潘华 MedSci原创 发表于上海
remibrutinib在治疗SjS方面具有初步的疗效和良好的安全性。
干燥综合征(Sjögren's syndrome, SjS)是一种免疫系统疾病,影响全球数百万人,主要表现为严重的口干和眼干。尽管有多种治疗方法用于缓解症状,但目前尚缺乏针对SjS的特定治疗药物。Remibrutinib是一种新型药物,通过选择性抑制B细胞和细胞因子信号传导,有望为SjS提供一种新的治疗方法。本研究旨在评估remibrutinib对于中度至重度SjS患者的安全性和有效性。
本项为随机、双盲、安慰剂对照的二期临床试验(NCT04035668),纳入符合2016年美国风湿病学会/欧洲风湿病学联盟(ACR/EULAR)SjS诊断标准,且抗Ro/Sjögren's综合征相关抗原A抗体阳性,ESSDAI ≥ 5和ESSPRI ≥ 5的中度至重度疾病活动患者。参与者随机分配接受remibrutinib(每日一次或两次,100 mg)或安慰剂治疗,治疗周期为24周。主要终点为第24周ESSDAI较基线的变化,关键次要终点包括ESSDAI随时间推移较基线的变化、ESSPRI随时间推移较基线的变化以及remibrutinib在SjS中的安全性。
结果显示,在24周的治疗期内,与安慰剂相比,remibrutinib显著改善了SjS患者的ESSDAI评分(ΔESSDAI -2.86, p=0.003),但在ESSPRI评分上未见治疗效果(ΔESSPRI 0.17, p=0.663)。与安慰剂相比,remibrutinib治疗组在24周内非刺激唾液流量有改善趋势。同时,与安慰剂相比,remibrutinib诱导了基因表达和血清蛋白丰度方面的显著变化。此外,remibrutinib在SjS患者中展现出良好的安全性。
ESSDAI总分(A)、ESSPRI总分(B)较基线的变化
总之,本项二期临床试验初步结果显示,remibrutinib在治疗SjS方面具有初步的疗效和良好的安全性。这为SjS的新治疗方法提供了有力的证据支持。尽管在改善患者报告的症状负担方面效果有限,但在改善疾病活动度和生物标志物方面的积极结果,为进一步研究和开发提供了基础。
原始出处:
Efficacy and safety of remibrutinib, a selective potent oral BTK inhibitor, in Sjögren's syndrome: results from a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. Ann Rheum Dis. 2024 Feb 15;83(3):360-371. doi: 10.1136/ard-2023-224691. PMID: 37932009; PMCID: PMC10894844.
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
#干燥综合征#
17