Haemophilia:成人A型血友病患者的健康效用指数分析——回顾性研究队列研究

2024-03-27 将军的九分裤 MedSci原创 发表于上海

A型血友病患者的效用低于一般人群。慢性疼痛被证明是与健康相关的生活质量的一个重要的、主要的因素。研究对于评估A型血友病相关成本效益分析中的健康结果至关重要

A型血友病对患者的生活质量有负面影响。A型血友病患者可获得的健康效用数据(一种与健康相关的生活质量衡量指标)有限。这些信息对于A型血友病治疗的成本-效果分析至关重要。该项目的目标是引出加拿大A型血友病患者的健康效用和影响效用价值的因素。

图1:流程图

这是一项基于人群的、横断面的、回顾性的研究,使用来自加拿大出血疾病登记中心(CBDR)的患者报告结果、负担和经验(PROBE)组成部分,对A型血友病患者的卫生效用进行研究。完成了对由凝血因子VIII水平定义的三种严重状态的平均效用的回顾。研究人员完成了多元线性回归分析,以检查健康效用的决定因素,包括年龄、治疗类型、慢性疼痛状态、关节受限的数量和出血率。

图2:使用加拿大EQ-5D-5L调查结果偏好值集的时间权衡法(TTO)转换的效用值。效用值根据患者报告的视觉模拟评分(VAS)进行验证,其关系是线性的,表明患者报告的VAS评分与转换后的效用值之间存在相对较好的一致性

结果显示,加拿大A型血友病患者的平均效用值(标准偏差)分别为0.79(0.17)、0.76(0.20)和0.77(0.19),而重度、中度和轻度血友病患者的平均效用值(标准偏差)为。回归分析显示慢性疼痛状态和其他共病的数量是A型血友病的主要显著因素(p值<0.001)。血友病严重程度是主要因素,p值较小(p值<0.05)。

研究表明,与一般人群相比,A型血友病患者的平均效用得分较低。慢性疼痛、严重程度和合并症数量似乎对A型血友病的患者的HRQoL有临床和统计学意义。应用潜在的新干预措施,如基因治疗可能提供治愈和/或潜在地改善A型血友病患者的HRQoL。该分析扩展了知识库,并为此类疗法进行卫生技术评估提供了关键证据,其中产生的效用值将为A型血友病患者的各种横截面提供准确、可比的数据。

原始出处:

版权声明:
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (1)
#插入话题
  1. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=2195693, encodeId=608f2195693de, content=<a href='/topic/show?id=ffb03111a1' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#A型血友病#</a> <a href='/topic/show?id=e76840556f9' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#回顾性研究#</a> <a href='/topic/show?id=19052e832dd' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#健康效益#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=13, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=3111, encryptionId=ffb03111a1, topicName=A型血友病), TopicDto(id=27832, encryptionId=19052e832dd, topicName=健康效益), TopicDto(id=40556, encryptionId=e76840556f9, topicName=回顾性研究)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=cade5395722, createdName=梅斯管理员, createdTime=Wed Mar 27 17:51:33 CST 2024, time=2024-03-27, status=1, ipAttribution=上海)]

相关资讯

NEJM:BIVV001可维持严重A型血友病患者长期较高水平的VIII因子活性

对于严重A型血友病患者,单次静脉注射BIVV001可维持长时间较高水平的VIII因子活性,半衰期是重组VIII因子的4倍,且安全性良好

Blood:艾米珠单抗预防用于A型血友病患者的长期疗效

艾米珠单抗预防法在所有年龄的使用或不使用FVIII抑制剂的PwHA患者中均能有效维持较低的出血率,并且耐受性良好,未出现新的安全隐患

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病

临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez(etranacogene dezaparvovec)治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。

经先前治疗的严重A型血友病该如何治疗?efanesoctocog alpha在临床试验中已达到主要终点

在先前治疗的严重A型血友病患者中进行的 efanesoctocog alpha 的 III 期研究达到了其主要终点,以及一个关键的次要目标。

WFH 2020:四年数据显示,A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec可持续减少出血

长达四年的数据显示,输注实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec后,严重A型血友病患者的出血率显著降低。

HAEMOPHILIA:A型血友病患者对固定剂量预防N8-GP的长期反应的事后分析

长期(> 5 年)接触固定剂量 N8-GP 预防会产生保护性止血作用,减少出血频率和复发,并随着时间的推移稳定 FVIII 谷水平

A型血友病,Efanesoctocog alfa被FDA授予“快速通道资格”

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予efanesoctocog alfa治疗A型血友病的“快速通道资格”(FTD)。

山东省A型血友病患者预防治疗的障碍

此次描述性定性研究不仅深入了解了中国A型血友病患者在预防治疗方面遇到的障碍,而且还提出了加强初级保健等概念。

Blood:重组FVIII药物Rurioctocog alfa pegol预防性治疗A型血友病

标准VIII因子(FVIII)预防疗法治疗A型血友病(PwHA)是根据患者的体重、FVIII缺陷程度和出血情况进行的,用药剂量和频率根据患者的临床反应进行调整。有证据表明,靶向1% FVIII水平并不

Eur J Haematol:评价damoccogalfapegol治疗A型血友病患者的有效性和安全性的跨国真实世界前瞻性队列HEM-POWR研究的中期分析

damoctocog alfa pego在现实生活中A型血友病患者中显示出有效性和可接受的安全性,以及持续的使用,包括非严重血友病患者和有抑制剂史的患者。

拓展阅读

Eur J Haematol:评价damoccogalfapegol治疗A型血友病患者的有效性和安全性的跨国真实世界前瞻性队列HEM-POWR研究的中期分析

damoctocog alfa pego在现实生活中A型血友病患者中显示出有效性和可接受的安全性,以及持续的使用,包括非严重血友病患者和有抑制剂史的患者。

山东省A型血友病患者预防治疗的障碍

此次描述性定性研究不仅深入了解了中国A型血友病患者在预防治疗方面遇到的障碍,而且还提出了加强初级保健等概念。

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病

临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez(etranacogene dezaparvovec)治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。

经先前治疗的严重A型血友病该如何治疗?efanesoctocog alpha在临床试验中已达到主要终点

在先前治疗的严重A型血友病患者中进行的 efanesoctocog alpha 的 III 期研究达到了其主要终点,以及一个关键的次要目标。

HAEMOPHILIA:A型血友病患者对固定剂量预防N8-GP的长期反应的事后分析

长期(> 5 年)接触固定剂量 N8-GP 预防会产生保护性止血作用,减少出血频率和复发,并随着时间的推移稳定 FVIII 谷水平

Blood:艾米珠单抗预防用于A型血友病患者的长期疗效

艾米珠单抗预防法在所有年龄的使用或不使用FVIII抑制剂的PwHA患者中均能有效维持较低的出血率,并且耐受性良好,未出现新的安全隐患