FDA工业指南：人类血友病的基因治疗
2021-10-01 美国食品和药品监督管理局 FDA
本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因
中文标题：
FDA工业指南：人类血友病的基因治疗
英文标题：
Human Gene Therapy for Hemophilia
发布机构：
发布日期：
2021-10-01
简要介绍：
本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因子 IX 活性测定。 该指南还包括有关临床前考虑的建议，以支持开发用于治疗血友病的 GT 产品。 其他指南中提供了其他临床和临床前建议（参考文献 1 和 2）。 由于血友病 A 和 B 以外的出血性疾病的独特性质，本指南不为治疗血友病 C（因子 XI 缺乏症）或治疗任何出血性疾病的产品提供建议。 本指南完成了 2018 年 7 月的同名指南草案。
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