RNA疗法相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">RNA</font>靶向基因激活<font color="red">疗法</font>

RNA靶向基因激活疗法

RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。

小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08

迎接<font color="red">RNA</font><font color="red">疗法</font>的时代

迎接RNA疗法的时代

以RNA为基础的疗法逐渐成为各种疾病的潜在干预策略。

网络 - 癌症治疗，SiRNA疗法 - 2023-03-17

罗伯特·兰格创立非编码<font color="red">RNA</font><font color="red">疗法</font>公司，引领<font color="red">RNA</font>导向治疗新革命

罗伯特·兰格创立非编码RNA疗法公司，引领RNA导向治疗新革命

罗伯特·兰格（Robert Langer）是麻省理工学院（MIT）享有最高荣誉的教授之一，并参与创建了40多家成功的生物技术公司，其中就包括成功研发出首个mRNA疫苗的Moderna公司

“生物世界”公众号 - 肿瘤，非编码RNA - 2022-03-02

长非编码<font color="red">RNA</font><font color="red">疗法</font>治疗肺癌

长非编码RNA疗法治疗肺癌

通过降低特定RNA分子的活性，研究人员已经治愈了40-50%小鼠的肺部肿瘤。然而这项结果仅仅代表了长非编码RNA治疗肿瘤研究中的冰山一角，在该领域中，633种新型生物标志物已被确定可用于14种癌症的治疗。

MedSci原创 - 长非编码RNA，肺癌，生物标记物 - 2018-03-04

Nat Commun：<font color="red">RNA</font><font color="red">疗法</font>替代吗啡阻止疼痛

Nat Commun：RNA疗法替代吗啡阻止疼痛

德克萨斯大学达拉斯分校Zachary Campbell课题组与疼痛神经生物学研究组副教授Ted Price博士合作在《Nature Communications》发表文章，报道一种新型RNA疗法可预防疼痛发生

生物通 - RNA疗法，止痛，研究进展 - 2018-01-17

Nature：<font color="red">RNA</font>编辑：有望超越CRISPR的未来<font color="red">疗法</font>

Nature：RNA编辑：有望超越CRISPR的未来疗法

通过精确地编辑RNA分子，科学家们能够修正错误的基因信息，从而让错误的蛋白质得以正确表达，或是通过增强某些有益蛋白的表达来治疗疾病。

生物探索 - CRISPR，RNA编辑 - 2024-02-24

FDA批准反义<font color="red">RNA</font><font color="red">疗法</font>上市治疗难治神经疾病

FDA批准反义RNA疗法上市治疗难治神经疾病

Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。 hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内

MedSci原创 - FDA，RNA - 2018-10-06

靶向<font color="red">RNA</font>干扰<font color="red">疗法</font>能有效减少卟啉症发作

急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症（variegate porphyr

药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02

今天的<font color="red">RNA</font>-based<font color="red">疗法</font>，犹如1997年的单抗

今天的RNA-based疗法，犹如1997年的单抗

近年来，RNA-based疗法在遗传病、罕见病领域的成效越来越显著。在过去的7年里，我们见证了3例反义寡核苷酸的获批，包括几个月前获批的Exondys 51和Spinraza。首个小干扰RNA（siRNA）疗法有望在下一年问世。

生物探索 - RNA，单克隆，抗体 - 2017-03-15

Nature子刊：小分子<font color="red">RNA</font>基因<font color="red">疗法</font>有望防止肿瘤转移

Nature子刊：小分子RNA基因疗法有望防止肿瘤转移

来自美国麻省理工学院和以色列特拉维夫大学的科学家们合作发明了一种使用小分子RNA的基因疗法，有望阻止乳腺癌细胞转移，这项成果发表在了最近的Nature子刊《Nature Communications》上

药明康德 - 小分子RNA基因疗法，肿瘤转移 - 2016-09-23

聚焦 | 全球首个新式<font color="red">RNA</font><font color="red">疗法</font>人体试验取得成功

聚焦 | 全球首个新式RNA疗法人体试验取得成功

在过去数十年来，人们开发RNA药物用于治疗遗传病的努力一直未曾间断。然而，相比所付出的巨大努力，所取得的成果却并不是那么光鲜，目前只有两种反义RNA疗法被美国FDA批准。这其中的一个主要难点就在于RNA本身性质的不稳定。即便RNA已被准确递送到目标细胞，在结合到靶点之前，这些RNA药物常会被细胞中“无处不在”的RNA酶所分解。

药明康德 - 新式RNA疗法人体试验，球状核酸 - 2016-09-13