X连锁低磷血症(XLH):新数据表明Crysvita对XLH患者具有长期益处
Kyowa Kirin的Crysvita(burosumab)的最新长期数据显示,患有罕见遗传代谢性骨病X连锁低磷血症(XLH)的成年人能够从burosumab的治疗中持续受益。
MedSci原创 - Burosumab,XLH - 2021-09-26
欧洲委员会(EC)批准CRYSVITA(burosumab)治疗老年人和成年人X连锁性低磷血症(XLH)
日本协和麒麟有限公司近日宣布,欧洲委员会(EC)已批准CRYSVITA(burosumab)用于老年人和成年人X连锁性低磷血症(XLH)。
MedSci原创 - Crysvita,Burosumab,X连锁性低磷血症,XLH - 2020-10-03
2023 亚太共识建议:X连锁低磷血症的诊断、多学科管理以及从儿童到成人的过渡护理
本文主要针对XLH的诊断、多学科管理以及从儿童到成人的过渡护理提供共识指导。
JBMR Plus - X连锁低磷血症 - 2023-06-11
JCEM:X连锁性低磷血症的患病率和死亡率
由此可见,该研究保守估计了英国儿童和成人中XLH的患病率。这些患者死亡率出乎意料地增加,可能与其他FGF23相关的疾病有关。
MedSci原创 - X连锁性低磷血症,患病率,死亡率 - 2019-11-16
2023 亚太共识建议: X连锁低磷血症的诊断、多学科管理以及从儿童到成人的过渡护理
本文主要针对XLH的诊断、多学科管理以及从儿童到成人的过渡护理提供共识指导。
JBMR Plus - X连锁低磷血症 - 2023-06-19
2022 临床实践指南:布罗索尤单抗时代儿童X-连锁低磷血症的治疗
X-连锁低磷血症(XLH)是最常见的遗传性低磷血症。致病基因是位于X染色体上与内肽酶同源的磷酸盐调节基因(PHEX基因),呈显性遗传。本文主要针对儿童XLH应用布罗索尤单抗治疗提供指导建议。
J Paediatr Child Health - 儿童X-连锁低磷血症,布罗索尤单抗 - 2022-04-19
首款突破性罕见病新药Crysvita今日获批 治疗遗传性软骨病
今日,Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA批准其新药Crysvita(burosumab),成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症(XLH)的药物。XLH是一种罕见的遗传性软骨病,会造成血液中磷含量低,导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损,并使其一生都有骨矿化的问题。XLH是一种严重的罕见遗传病,影响了美国约3000名儿童和12000名成年人。
药明康德 - 2018-04-19
导致肌肉骨骼疼痛的一种罕见原因—低磷血症
既往研究认为,肌肉骨骼疼痛与肌肉、骨骼或关节的已知病理状态有关,如骨性关节炎、炎性关节炎和免疫性疾病,或者与病因不明的特定部位病变相关,如腰背痛或关节周围疼痛。
疼痛之声 - 肌肉骨骼疼痛,低磷血症 - 2024-02-06
NMPA批准突破性罕见病药布罗索尤单抗上市,治疗X连锁低磷血症(遗传佝偻病)
中国国家药监局(NMPA)网站最新公示,已通过优先审评审批程序附条件批准了Kyowa Kirin Inc.公司的布罗索尤单抗注射液上市,用于成人和1岁儿童患者X连锁低磷血症(XLH)的治疗,这种疾病会
MedSci原创 - X连锁低磷血症 - 2021-01-16
J Bone Miner Res:布洛舒单抗可改善X连锁低磷酸盐血症成人的骨软化情况
在患有X-linked低磷血症(XLH)的成年人中,过量的FGF23会损害肾脏对磷酸盐的重吸收,并抑制1,25-二羟基维生素D的产生,导致慢性低磷血症和持续性骨质疏松症。骨质增生与骨质差有关,导致创伤
MedSci原创 - 低磷酸盐血症,布洛舒单抗 - 2020-10-01
欧盟批准罕见的肌肉骨骼疾病药物Crysvita
医生现在可以利用Kyowa Kirin / Ultragenyx的Crysvita治疗在欧盟获得条件性批准的地区的患有罕见的慢性进行性肌肉骨骼疾病X连锁低磷酸盐血症的儿童。在儿童中,这种情况会引起骨骼疾病,导致下肢畸形和身高下降。传统的治疗方法包括每天多剂量的磷酸盐和活性维生素D,以抵消FGF23的过量作用,但不能纠正潜在的疾病。Crysvita(burosumab)是一种抗FGF23全人源单克隆
MedSci原创 - 欧盟,Crysvita - 2018-02-27
FDA批准首款遗传佝偻病药物burosumab
用于治疗一岁以上X-连锁低磷性佝偻病(XLH)。这是美国首款上市的XLH药物,也是RARE继Mepsevii后6个月内上市的第二个首创新药。
美中药源 - 佝偻病 - 2018-04-19
FDA通过了一项遗传性佝偻病的治疗方法
美国的监管机构已经批准了第一种治疗成人和儿童与x相关联的低磷血症(XLH)的药物,这是一种罕见的遗传性佝偻病。XLH导致血液中磷含量低,导致儿童和青少年骨骼生长和发育受损,以及患者一生中骨矿化问题。
MedSci原创 - 遗传性佝偻病 - 2018-04-19
罕见病治疗药物Crysvita未被纳入NHS
X连锁性低磷血症(XLH)的儿童和年轻人不太可能在NHS上获得Kyowa Kirin's Crysvita的常规访问。在英国大约有250名儿童和年轻人患有XLH,这是一种遗传疾病,会导致血液中磷酸盐含量低。这导致了柔软、脆弱的骨骼,患有这种疾病的儿
MedSci原创 - Crysvita - 2018-06-16
WCO会议:Burosumab改善X连锁低磷血症患者的僵硬度
近日,世界骨质疏松、骨关节炎和肌肉骨骼疾病大会(WCO)上报告的一项III期研究结果显示,与安慰剂相比,Burosumab在治疗方面耐受性良好,X连锁低磷血症(XLH)患者的血清磷水平、骨骼僵硬度、骨折
MedSci原创 - Burosumab,X连锁低磷血症,僵硬度 - 2018-04-25
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