Neurology：β-淀粉样变性机制与阿尔茨海默病、路易体痴呆相关，后者共存局部性β-淀粉样蛋白和皮质萎缩相互作用
近日，研究人员通过神经心理学和结构功能性评估， 在AD和LBD谱中存在共同的β-淀粉样变性机制，BF萎缩与认知功能障碍的关系更为深刻，在LBD疾病谱中存在局部性β-淀粉样蛋白和皮质萎缩的相互作用。
MedSci原创 - 认知功能减退，β-淀粉样变性，皮质厚度，阿尔茨海默病AD，路易体病LBD，基底前脑萎缩 - 2022-01-18
《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25
Eur J Heart Fail：钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病：短期疗效和安全性分析
研究表明，SGLT2抑制剂在治疗ATTR-CM中短期内能够改善患者的体液状态和对利尿药的抵抗，但需要进行随机研究以确认这些发现。
MedSci原创 - 钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 ，甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 - 2024-03-18
GUT：微生物群的转移减少了阿尔茨海默症病动物模型中的脑淀粉样变性
脑淀粉样变性和严重的脑部tau蛋白变性是阿尔茨海默氏病（AD）的关键病理特征。尽管肠道菌群对AD的影响很大，但肠道菌群与AD病理生理之间的因果关系仍然难以捉摸。因此，本项研究旨在探究二者之间的关系。
MedSci原创 - Amyloid，Tau，Alzheimer’s，disease - 2019-10-05
‘四大顶刊’一周研究导读：单独接受PCI治疗能有效缓解心绞痛;Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性 ;科学减肥,90%患者瘦身成功！
科学的进步如同一个梯子，能够为你打开新的世界。
MedSci原创 - PCI，心绞痛，心肌病，四大顶刊 - 2024-01-15
Lancet Neurology：Patisiran治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的多发性神经病性淀粉样变的长期安全性和有效性结果
遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性，也称为ATTRv淀粉样变性，是一种罕见的遗传性进行性疾病。
网络 - Patisiran，甲状腺素运载蛋白，多发性神经病变淀粉样变 - 2021-01-21
FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物
近日，全球领先的 RNAi 疗法公司
bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17
「对话·心内」OCC专访周京敏教授：心脏淀粉样变性的诊断及治疗要点
梅斯医学特邀复旦大学附属中山医院心内科主任医师周京敏教授，就心脏淀粉样变性的临床表现，诊断及治疗进行相关话题的访谈。
MedSci原创 - OCC，心脏淀粉样变性 - 2023-06-16
又一个罕见病药物免临床申请上市
近日，根据新药研发监测数据库（CPM）显示，辉瑞研发的罕见病药物氯苯唑酸获CDE免临床受理，通过《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》进行上市申报，之前在国内未进行过临床实验。
医谷综合报道 - 辉瑞，罕见病，临床试验 - 2019-07-31
提升我国ATTR-CM认知对提高疾病诊断率、改善患者预后至关重要
确诊ATTR-CM并非易事，需结合患者临床表现与相关辅助检查结果进行判断，另外在相关诊断手段的选择上，还应综合考量患者的经济情况、医生的诊疗水平和医院有关科室是否已充分开展相关检查等。
中国医学论坛报今日循环 - 致死性罕见心肌病，ATTR-CM认知，诊断与治疗现状堪忧 - 2022-12-13
老年患者双下肢水肿 多种可能中锁定少见心肌病
患者，男，67岁，入院时间2010年6月12日。双下肢水肿、乏力9个月。
心血管疾病临床诊疗思维 - 老年，患者，双下，肢水肿，多种，可能，少见，心肌病 - 2018-09-05
Prothena治疗罕见病AL型淀粉样变性药物NEOD001临床前期研究取得进展
Prothena公司最近宣布，公司正在开发的一种用于治疗名为AL型淀粉样变性的罕见病药物NEOD001最近在一项临床I/II期研究中表现出良好的效果。在此次有14名患者参加的早期临床研究中，超过半数的患者在NT-proBNP的指标上有显著下降，这一指标也是衡量AL型淀粉样变性患者死亡的重要参数。此外，有6名患者的蛋白尿程度下降了4
生物谷 - 药物，Prothena - 2014-12-05
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