PNAS：TRF2 上调可预防端粒缩短并延长杜氏肌营养不良症心肌细胞寿命
目前 DMD 的治疗方案主要集中在减轻心脏的机械负荷，但并没有解决扩张型心肌病心肌细胞死亡这一根本原因。
“ Aging”公众号 - 杜氏肌营养不良症，端粒缩短 - 2023-02-03
Cell Stem Cell：干细胞治疗的临床应用——进展与挑战
近日，最新一期国际学术期刊cell stem cell刊登了来自澳大利亚哈德逊医学研究中心的Courtney McDonald教授题为"干细胞治疗在临床病例中的应用：进展与挑战"的综述性文章，就目前干细胞治疗方法在欧洲
生物谷 - 干细胞治疗，临床应用 - 2015-07-08
Molecular Neurodegeneration：TDP-43病理与tau负荷和播种增加有关
本文发现通过支持TDP-43和p-tau之间的功能协同作用来扩展当前的知识。本文进一步证明，TDP-43病理学以间接的方式恶化了p-tau聚集，并增加了其播种潜力，可能是通过增加p-tau水平。
MedSci原创 - tau蛋白，TDP-43 - 2023-10-10
Dermatol Surg：钝刀片皮下分离术治疗萎缩性痤疮疤痕有效
近期有研究结果表明，钝刀片皮下分离术治疗萎缩性痤疮疤痕有效，且不良反应轻。 伊朗德黑兰的研究人员对18例中度至重度双侧萎缩性痤疮瘢痕患者进行了研究，其中女性有11例，平均年龄25岁。
MedSci原创 - 皮下分离术，疤痕，痤疮 - 2016-06-29
Nature Medicine：运动神经元丢失MHCI导致ALS星形胶质细胞毒性
肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）也被称为卢伽雷氏症，是一种毁灭性的神经退行性疾病，会导致控制肌肉的运动神经元进行性死亡。
生物谷 - 运动神经元，MHCI，细胞，ALS - 2016-03-03
JNNP：含valosin蛋白疾病的基因型-表型相关性
本研究扩展了关于VCP疾病的表型表现、自然史、基因型-表型相关性和疾病进展的危险因素的知识，并有助于改善对该复杂疾病患者的护理。
MedSci原创 - Valosin，额颞痴呆症，遗传性包涵体肌病 - 2022-08-21
脊髓疾病的症状、诊断、治疗（大总结）
所有的这些总结完成后，让我们回到病例！轻的先前健康的女性，中央脊髓有较大损伤、无全身症状、相关职业暴露、旅行史或家族史。
神经病学医学网 - 遗传性疾病，结构性病变， 毒性和代谢紊乱 - 2023-02-28
Brain：渐冻人有望“解冻”
如何给渐冻人“解冻”是一个困扰全球科学家的世界级难题。近日，中国科学院神经科学研究所研究员徐进研究组揭示了导致部分ALS的新机制，并发现从20世纪80年代开始在临床中用于治疗哮喘的药物曲尼司特，有可能成为治疗ALS的新药。 夏至即将到来，然而，有一群人在这个炎热的夏日却依然很“冷”，这种煎熬甚至比夏至的白昼更为漫长，因为6月21日不仅是夏至日，还是世界渐冻人日。
中国科学报 - 渐冻人，中国学者，进展 - 2019-06-17
Brain：发现治疗亨廷顿病的小分子药物候选物
近日，中国科学院上海药物研究所与复旦大学合作，发现GPR52的小分子拮抗剂对神经退行性病变亨廷顿病的潜在治疗作用。
上海药物所 - GPR52，亨廷顿病，mHTT水平 - 2018-04-03
这些只能治疗一名患者的疗法，或将带来个体化医疗的新时代
她们的故事登上了顶尖学术杂志《科学》，也在《纽约时报》上牵动了成千上万读者的心。她们的故事是患者追寻挽救生命的一线希望的故事，也是创新治疗模式展现潜力的故事。如今她们的成功案例可能带来一个崭新的个体化疗法时代。她们的名字是米拉（Mila）和杰姬（Jaci）。
药明康德 - 罕见病，个体化疗法 - 2019-10-11
天境生物、恩华药业与Biodextris及美国一流学术医疗中心达成战略合作
聚焦于肿瘤免疫和自身免疫疾病治疗领域的生物创新药研发公司天境生物科技（上海）有限公司（以下称“天境生物”），和致力于中枢神经药物开发、生产和服务的江苏恩华药业于2019年4月5日联合宣布与拥有世界知名科学家、临床医生的布里格姆妇女医院安·罗姆尼神经疾病中心，以及总部位于蒙特利尔的生物制剂研发生产外包企业Biodextris达成战略合作协议。合作各方将利用免疫系统的天然力量，共同开发一种用于神经系统
美通社 - 天境生物，恩华药业 - 2019-04-08
Science：研究发现免疫细胞在ALS中发挥意想不到的作用
在最新发表于《Science》期刊的研究中，Cedars-Sinai医学中心研究科学家们发现，大脑中的免疫细胞在肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的发展中发挥直接作用
生物谷 - 免疫细胞，ALS - 2016-03-21
【盘点】近期多发性硬化重要研究进展汇总
【1】复发缓解多发性硬化症患者治疗方案选择——芬戈莫德 vs富马酸二甲酯近日研究人员比较了芬戈莫德(FNG)和富马酸二甲酯(DMF)对复发缓解性多发性硬化症(RRMS)患者无明显疾病活动(NEDA)状态影响
MedSci原创 - 2018-07-31
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