十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展
1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，
罕见病信息网 - 罕见病 - 2019-02-22
Eur Respir J：阻塞性睡眠呼吸暂停严重程度与亚临床系统性动脉粥样硬化之间的关系
由此可见，在一般人群中OSA的严重程度与亚临床系统性动脉粥样硬化独立相关。这些发现凸显了严重OSA的潜在重要性，特别是在心外膜脂肪较高的受试者中，OSA可能是系统性动脉粥样硬化和心血管疾病的可能预测因素。
MedSci原创 - 阻塞性睡眠呼吸暂停，严重程度，亚临床系统性动脉粥样硬化 - 2019-11-01
CHEST：左心室功能障碍在系统性硬化症相关肺动脉高压中的作用
尽管PH在传统上被归类为第一组肺动脉高压，但SSc-PH呈现出多样性的表现，使得疾病的临床管理变得更为复杂。在SSc患者中，左心室（LV）疾病的确切贡献在PH的发展中尚未得到深入的了解。
MedSci原创 - 系统性硬化症，肺动脉高压，左心室功能障碍 - 2024-01-02
Rheumatol Int: 肥胖和吸烟对系统性红斑狼疮患者健康相关生活质量的影响
不论临床活动如何，肥胖和吸烟都是SLE患者不良患者报告结果的风险因素。
MedSci原创 - 系统性红斑狼疮(SLE)，健康相关生活质量（HRQoL） - 2024-04-12
【JHO】新诊断、未经治疗TP53突变AML的治疗结局：系统性回顾和META分析
对于新诊断的未经治疗TP53m AML 患者，各治疗组（包括IC、HMA和VEN +HMA）的 CR 率、中位 OS 和其他疗效指标均较低。
网络 - AML，TP53突变，JHO - 2023-03-17
Arthritis Rheumatol：评估虚弱指数的特性及其与系统性红斑狼疮患者死亡风险的关联
SLICC-FI作为SLE健康指标具有内部有效性，并可预测未来的死亡风险。
MedSci原创 - 系统性红斑狼疮，虚弱指数，死亡率 - 2019-02-19
Semin Arthritis Rheu：系统性红斑狼疮患者卒中发生率和风险的种族差异
与白人相比，黑人和西班牙裔的卒中风险升高（总体和不同亚型），提示在黑人和西班牙裔中早期识别和筛查卒中危险因素的重要性。
MedSci原创 - 系统性红斑狼疮，卒中，种族差异，心血管 - 2019-04-21
J Rheumatol：系统性红斑狼疮患者糖皮质激素相关不良事件的累计负荷
这是首个证明纵向应用糖皮质激素的剂量和强度与亚洲SLE队列的AE风险相关的研究。
MedSci原创 - 系统性红斑狼疮，糖皮质激素，不良事件，药品持有率 - 2017-11-26
Arthritis Rheumatol：系统性硬化症并发肺动脉高压和间质性肺病的患病率、治疗和预后
在这个大型SSc-ILD队列中，相当大比例的患者并发PH，PH通常发生在诊断后的早期。
MedSci原创 - 系统性硬化症，肺动脉高压，间质性肺病，患病率 - 2019-02-20
Arthritis Rheumatol：系统性硬化症中尺动脉闭塞与血管病变严重程度标志物
UAO可作为SSc血管病变严重程度的相关标志物。
MedSci原创 - 系统性硬化症，尺动脉闭塞，血管病变，肺动脉高压 - 2018-12-16
J Autoimmunity：粪便微生物群移植治疗系统性红斑狼疮的安全性和有效性：EXPLORER试验
粪便微生物群移植（FMT）在活动性系统性红斑狼疮 (SLE) 患者中的首次临床试验提供了支持性证据，FMT 有效地改变了SLE患者的肠道微生物群落并改变了短链脂肪酸代谢谱。
MedSci原创 - 系统性红斑狼疮，安全性，肠道微生物，有效性，粪便微生物群移植 - 2022-08-07
A&R：肉毒杆菌毒素对继发于系统性硬化症的雷诺现象成人的疗效和安全性
主要终点和次要终点均未达到，该研究的结果不支持手掌肉毒杆菌毒素 A (BTA)注射治疗系统性硬化症(SSc)出现雷诺现象 (RP)患者的任何有益效果。
MedSci原创 - 系统性硬化症，雷诺现象，肉毒杆菌毒素A，随机双盲安慰剂 - 2022-09-16
J Dent Res：系统性疾病改变可改变口腔菌群
糖尿病，类风湿性关节炎（RA）和系统性红斑狼疮（SLE）等系统性疾病会增加对破坏性牙周病的易感性。在人类研究和动物模型中，这些疾病已被证明可增强牙周组织的炎症并增加牙周炎的风险或严重程度。所有3种系统性疾病都与减少与健康相关的细菌类群和与疾病相关的分类群增加有关。虽然关于与每种疾病相关的特定口腔细菌变化存在争议，但据报道糖尿病增加
网络 - 2019-03-24
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