基因疗法独领风骚，引无数巨头竞折腰！跨国药企积极布局为哪般？
对于他们而言，基因疗法可能是诞生下一个“奇迹”的地方。基因疗法，顾名思义，就是用正常基因取代有缺陷基因的一种治疗方式，目前已经成为数百种遗传性疾病的潜在治疗方法，比如血友病和肌肉萎缩症等。
医药魔方 - 基因疗法，药物 - 2019-03-27
Nat Commun：彻底治愈艾滋病的曙光：FDA首次批准CRISPR基因编辑治疗艾滋病人体临床试验
近日，Excision BioTherapeutics宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101获得美国FDA批准，将开始进行艾滋病治疗的人体临床试验。
“E药世界”公众号 - 艾滋病 - 2021-09-22
《转》访复旦大学生命科学学院卢大儒教授：单倍型分析及其应用
《转》访是转化医学网的品牌专访栏目，是业内专家、大佬、知名企业智慧交流碰撞的平台，也是促进行业健康发展的重要力量，《转》访致力于打造转化医学领域最知名的专家访谈栏目。
转化医学网 - 复旦大学，单倍型 - 2018-12-06
Science：华人张锋发明全新的mRNA疫苗递送方法，有望成为划时代技术
mRNA疗法被认为可以解决一切蛋白质层面的疾病。近日，来自美国麻省理工学院的华人科学家、著名CRISPR技术先驱张锋教授带领的研究团队，开发了一种全新的RNA递送平台，可向细胞提供分子疗法。
网络 - mRNA疫苗 - 2021-08-22
国内公司辉大基因完成逾亿元A轮融资，助力临床落地
12月2日，记者从国内基因治疗新锐辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）官网获悉，辉大基因宣布完成逾亿元人民币的A轮融资，由辰德资本领投，新投资方药明康德、惠每资本、雅惠资本以及原有投资方夏尔巴投资四家机构跟投。本轮融资所得将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。辉大基因曾于2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使
澎湃新闻 - 辉大基因，A轮融资，临床 - 2019-12-02
特别关注｜急性肝卟啉病的治疗进展
本文将对AHP的治疗进行概述，并对新疗法及其研究进展进行重点阐述，期望为医务人员对该病治疗提供参考。
临床肝胆病杂志 - 血红素，急性肝卟啉病 - 2024-05-13
捐精补助超5000元，你能过心理关吗
上海又有一个人类精子库了！近日，复旦大学人类精子库正式对外试运营，同时发出志愿者招募令，面向社会公开招募首批志愿者（具体条件见右侧文字）。记者了解到，完成全部捐精流程，共计10次将可获得总计5000元以上捐献补助。而在捐精前，捐精志愿者需要通过30分钟心理评估等面谈。值得一提的是，复旦大学人类精子库成为全国首家以基因组筛查来指导优生优育的人类精子库，基因层面的筛查能够更高质量地把控住精子的“内在健
解放网 - 捐精 - 2018-06-14
JBMR：揭开了二磷酸盐为骨折背的“黑锅”！
OI是一种遗传病，影响人体产生硬骨质的能力，因此OI病人的骨骼很脆弱，很容易在轻微创伤甚至是无创伤的情况下骨折。 “事实上，患有严重OI的孩子在接受二磷酸盐治疗时骨折的几率更小，但是仍然可能发
生物谷 - 骨折，二磷酸盐，成骨不全症，罕见病 - 2017-01-13
NEJM：分辨多位点基因变异导致的疾病表型
研究结果表明，结构化的临床本体可用于确定同一患者两个不同的遗传疾病的重叠程度；疾病可能被区分开来或是重叠。
MedSci原创 - 多位点基因变异，疾病表型 - 2016-12-08
European Journal of Human Genetics：中国SNHL患者的综合遗传测试和变异解释
遗传性听力损失是一种单基因遗传病，并且具有高度的异质性。不少于100个耳聋基因在病理发生过程中具有作用。
MedSci原创 - 听力损失，中国，遗传变异 - 2019-10-01
莫德纳与默沙东联合开发mRNA个性化癌症疫苗，有望2030年左右能成功上市
莫德纳与默沙东联合开发mRNA个性化癌症疫苗，有望2030年左右能成功上市
生物探索 - 癌症疫苗，个体化癌症疫苗，治疗性癌症疫苗，mRNA癌症疫苗 - 2022-10-19
FDA授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号
Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，散发性者较为少见，较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。
MedSci原创 - 孤儿药称号，Stargardt病，REV-0100 - 2020-10-29
盘点：2014年FDA批准的孤儿药
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA批
咸达数据 - 孤儿药，罕见病 - 2014-09-26
Nat Commun：SELL和DDB2两个基因与重度痤疮发生有关
昆明医科大学第一附属医院皮肤科、中科院昆明动物研究所等研究团队历时3年，从全国30余家医院收集到近8000例我国汉族重度痤疮患者及对照样本资源，率先运用全基因组关联研究方法进行基因筛查与分析，发现两个遗传易感
MedSci原创 - 痤疮，SELL，DDB2 - 2014-01-19
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