杜兴氏肌营养不良症相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>新药Viltolarsen下月申请，有望获批

杜氏肌营养不良新药Viltolarsen下月申请，有望获批

由日本新药（Nippon Shinyaku）开发的Viltolarsen，又称NS-065，NCNP-01，是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药，由药企和科研机构，国际神经医学研究协作机构一起研制。Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良（DMD）的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligon

健点子ihealth - 杜氏肌营养不良，Viltolarsen - 2019-08-06

PTC<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">营养</font><font color="red">肌</font><font color="red">不良</font><font color="red">症</font>药物被拒

PTC杜氏营养肌不良症药物被拒

今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理。

生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02

PTC<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>药物Translarna获NICE支持批准

PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准

近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna在英国监管方面获得好消息，英国医疗成本控制与管理机构NICE批准该药物用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。杜氏肌营养不良症属于一种遗传性疾病，主要为男性遗传。由于DMD基因突变导致肌萎缩蛋白（dystrophin）合成障碍，继而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能异常。DMD患者通常在10岁左右便逐渐失去行走

生物谷 - 肌营养不良药物 - 2016-07-27

FDA终于批准首个<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>新药eteplirsen

FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen

导语：杜氏肌营养不良是一种至今都无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，就会有一名受到此病的影响。如果不经治疗，患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力，在20~30岁左右丢掉性命。杜氏肌营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，将会有一名男婴受到此病的

医药魔方数据文章链接：中国制药网 - 杜氏肌营养不良，遗传病，新药 - 2016-09-21

Nat Commun：基因编辑治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>，克服关键难题

Nat Commun：基因编辑治疗杜氏肌营养不良，克服关键难题

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）就是一个明显的例子。据统计，在全球范围内，每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，基因编辑 - 2017-03-19

NEJM述评：基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

NEJM述评：基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜杜氏肌营养不良症

Calos 博士关于热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌营养不良症(DMD)的研究观点文章。热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已被用于肌营养不良症、杜氏肌营养不良（DMD）这些疾病模型小鼠的研究当中，三组研究人

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，基因编辑 - 2016-04-30

新锐公司获 500 万美元融资专注<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>

近日，一家新成立的生物技术公司 Exonics Therapeutics 宣布从非营利组织 CureDuchenne 旗下的子公司 CureDuchenne Ventures 获得 500 万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许 Exonics 推进其科学创始人和首席科学顾问 Eric Olson 教授的临床前研究，专注于开发基因编辑技术（诸如 CRISPR/Cas9），可永久性纠正大多数引起

药明康德 - 融资，基因编辑，神经肌肉疾病 - 2017-03-12

Ann Neurol：超声定量检测用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>患儿的诊断

Ann Neurol：超声定量检测用于杜氏肌营养不良患儿的诊断

超声显像的灰度级(GSL)以及回波信号测量的定量背散射分析(QBA)均表现出检测杜氏肌营养不良肌肉功能异常的敏感性，未来研究将针对超声检查用于治疗效果的评价开展

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，超声，激素 - 2017-06-25

GSK治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>药物drisapersen三期研究失败

GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败

制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。

生物谷 - 杜氏肌营养不良，GSK - 2013-10-11

Nat Commun：减少<font color="red">肌</font>脂蛋白的表达或可用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的治疗

Nat Commun：减少肌脂蛋白的表达或可用于杜氏肌营养不良的治疗

肌脂蛋白（SLN）是肌肉/内质网（SR）Ca 2+ ATP酶（SERCA）的抑制剂，在杜氏肌营养不良（DMD）患者和动物模型中肌肉里表达异常升高。本研究中，研究人员发现减少SLN的水平可改善重症肌营养不良蛋白/肌萎缩蛋白双重突变体（mdx：utr - / -）DMD模型小鼠的营养不良。SLN基因的一个等位基因的种系失活可使SLN的表达正常化，恢复SERCA的功能，减轻骨骼肌和心脏病理，改善肌肉再生

MedSci原创 - 肌脂蛋白，杜氏肌营养不良 - 2017-11-05

中国<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>携带者筛查的临床实践指南

中国杜氏肌营养不良携带者筛查的临床实践指南

该实践指南目的旨在快速明确DMD的病因，及早干预，并指导家系成员再生育，进一步促进DMD的规范化防控。

国际神经病学神经外科学杂志 - 杜氏肌营养不良 - 2024-04-26

Capricor准备将<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font> (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床

Capricor准备将杜氏肌营养不良症 (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床

Capricor Therapeutics公布了其基于细胞的治疗候选药物CAP-1002的II期试验的最终结果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，CAP-1002 - 2021-09-25

Neurology：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>患者肘关节屈<font color="red">肌</font> MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系

Neurology：杜氏肌营养不良症患者肘关节屈肌 MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系

近日有研究人员对定量磁共振成像(QMRI)脂肪分数(FF)作为非动态Duchenne肌营养不良(DMD)患者生物标志物的潜力进行了探讨，还评估了肘屈肌FF对年龄的加性预测价值。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良 - 2021-10-01

FDA批准首个<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）

FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）

美国食品和药物管理局（FDA）近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51，成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，

生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26

AAN 2014：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良安全有效

在某些杜氏肌营养不良症（DMD）患者中，Eteplirsen可以在超过2年的时间内安全地维持其对行走速度的有益作用，并且是首个能在这一时间段内稳定膈肌功能的药物。 Jerry R.Kaye博士深入报告了安全性和药代动力学数据：在这项小规模研究中，eteplirsen未引起明显的治疗相关不良事件。迄今尚无患者停止或

爱唯医学网 - AAN，Eteplirsen，杜氏肌营养不良症 - 2014-05-13

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