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NEJM：Inotersen治疗遗传性运<font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

AHA 2022：新型基因编辑疗法——静脉注射治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font>蛋白<font color="red">心肌病</font>

AHA 2022：新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病

新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病

MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白心脏<font color="red">淀粉样</font>变诊断与治疗中国专家共识

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识

转甲状腺素心脏淀粉样变是转甲状腺素蛋白在心肌间质外沉积所致，临床主要表现为心力衰竭和心律失常，严重影响患者的生活质量和生存率。由于该病临床表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手段和有效治疗药物，导致临床

中华心血管病杂志.2021.49(4):324-332. - 心脏淀粉样变 - 2021-05-18

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/

MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08

2020 多中心意大利共识建议：遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">的</font>症状前基因检测

2020 多中心意大利共识建议：遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测

遗传性转甲状腺素淀粉样变性是一种迟发性怅然儿童显性遗传病，由细胞外逐渐沉积转甲状腺素淀粉样纤维引起，可导致器官损伤和死亡。本文主要针对遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测提供共识建议。

Orphanet J Rare Dis . 2020 Dec 14;15(1):348. - 甲状腺素 - 2020-12-31

Eur Heart J：早期心脏<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">的</font>特征和自然病程

Eur Heart J：早期心脏转甲状腺素淀粉样变的特征和自然病程

I期的ATTR-CM患者可根据诊断时NT-proBNP浓度和利尿剂需求进一步进行分层。尽管短期和中期生存率良好，但Ia期ATTR-CM患者心血管疾病发病率显著升高。

MedSci原创 - 特征，自然病程，早期心脏转甲状腺素淀粉样变 - 2022-05-26

新更：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>(ATTR-CA)诊断<font color="red">的</font>预测模型和评分（T-Amylo）

新更：转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

新更：转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

网络 - 2023-09-25

Circ-Heart Fail：Tafamidis对<font color="red">甲状腺素</font>运载蛋白<font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">心肌病</font>患者长期生存<font color="red">的</font>疗效

Circ-Heart Fail：Tafamidis对甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病患者长期生存的疗效

最初在ATTR-ACT试验中接受Tafamidis治疗的患者的生存率明显高于最初接受安慰剂治疗的患者，这突出了早期诊断和治疗对于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的重要性。

MedSci原创 - 长期生存，Tafamidis，甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 - 2021-12-29

Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>长期效果及安全性研究

Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期效果及安全性研究

在为期12个月的长期研究中，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善，且安全性良好

MedSci原创 - Patisiran，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17

2024 专家建议：遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>合并多发性神经<font color="red">病</font><font color="red">的</font>诊断和治疗

2024 专家建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的诊断和治疗

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、多系统的、进行性的、致命疾病，以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的识别、监测和治疗提供专家建议。

Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05

EUR HEART J：野生型<font color="red">甲状腺素</font>运载蛋白——心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">的</font>临床特征

EUR HEART J：野生型甲状腺素运载蛋白——心脏淀粉样变性的临床特征

野生型甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTRwt)主要被认为是一种以老年男性为主的疾病，其特征为向心性左心室（LV）肥厚、残留的左心室射血分数（LVEF）和低的QRS电压。本研究试图描述一大批具有ATTRwt患者的特征，以便更好地明确疾病。

MedSci原创 - ATTRwt，心脏淀粉样变性，心室肥大 - 2017-06-25

2023 意大利专家组建议：遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>蛋白<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>胃肠道症状<font color="red">的</font>识别和管理

2023 意大利专家组建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状的识别和管理

本文主要针对ATTRv胃肠道症状的识别和管理提供专家指导建议。

Dig Liver Dis - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状 - 2023-12-19

JAHA：神经激素阻断与<font color="red">甲状腺素</font>运载蛋白心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>患者生存率无关

JAHA：神经激素阻断与甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性患者生存率无关

使用神经激素阻滞剂与转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的存活率无关。对于整个队列，停用βB治疗可能与提高患者生存率有关。但需要更多的研究来证实这些结果。

MedSci原创 - 生存率，神经激素阻断，甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性 - 2021-11-04

Eur J Heart Fail：蛋白尿在<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>患者中<font color="red">的</font>发病率、进展和预后意义

Eur J Heart Fail：蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中的发病率、进展和预后意义

蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中很常见，在心脏表型更严重的患者中更为常见。诊断时的蛋白尿和随访期间UACR的显著增加与转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者死亡率相关。

MedSci原创 - 蛋白尿，发病率，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-11-26

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

hATTR淀粉样变性 - 2023-09-25

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