Science Translational Medicine：意外发现，这种抗癌药可用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）
据统计，全世界每3500-5000名新生男婴中就有一人患此病。患者一般在3-5岁开始发病，最早表现出进行性腿部肌无力，导致不便行走。
生物世界 - 杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-07-04
FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）
美国食品和药物管理局（FDA）近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51，成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，该类患者约占全部DMD患者的13%。
生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26
一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，引发对基因编辑疗法前景的担忧
虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。
“生物世界”公众号 - CRISPR，基因编辑疗法 - 2022-11-08
medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应
2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世。
“生物世界”公众号 - CRISPR，DMD - 2023-05-20
中国杜氏肌营养不良携带者筛查的临床实践指南
该实践指南目的旨在快速明确DMD的病因，及早干预，并指导家系成员再生育，进一步促进DMD的规范化防控。
国际神经病学神经外科学杂志 - 杜氏肌营养不良 - 2024-04-26
杜兴氏肌萎缩及相关的抗肌萎缩蛋白病：治疗药物的开发【中文版】
本指导原则旨在帮助申办者的杜兴氏肌萎缩（DMD）及相关的抗肌萎缩蛋白病，包括贝克氏肌萎缩（BMD），DMD-相关的扩张型心肌病（DCM）和女性中有症状的基因携带状态等治疗药物的临床开发。
美国食品药品监督管理局 - 杜兴氏肌萎缩 - 2024-01-22
杜兴氏肌萎缩及相关的抗肌萎缩蛋白病：治疗药物的开发【英文版】
本指导原则旨在帮助申办者的杜兴氏肌萎缩（DMD）及相关的抗肌萎缩蛋白病，包括贝克氏肌萎缩（BMD），DMD-相关的扩张型心肌病（DCM）和女性中有症状的基因携带状态等治疗药物的临床开发。
美国食品药品监督管理局 - 杜兴氏肌萎缩 - 2024-01-22
Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
：medicalxpress.com 近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。 DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症，主要特点为
生物谷 - 基因编辑，肌营养不良，CRISPR/Cas9 - 2016-01-05
中国假肥大型肌营养不良症诊治指南
假肥大型肌营养不良症(pseudohypertrophy muscular dystrophy)包括杜兴型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)和贝克型肌营养不良症DMD的发病率约为30/10万男
神经科空间 - 肌营养不良 - 2016-08-16
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显着改善DMD儿童6分钟走，但PTC认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。PTC前总经理说她不能肯定Translarn
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
杜氏肌营养不良症新药2期结果积极|罕见病
该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。
药明康德 - 杜氏肌营养不良症，新药，2期结果，罕见病 - 2018-02-28
Neurology： 未经糖皮质激素治疗的Duchenne肌营养不良症男孩患者的临床和遗传学特征
较低的CK检测阈值可能会导致更早的DMD诊断，运动和语言发育迟缓是常见的症状，治疗前的低身高对生长和成人身高的影响有待进一步研究。这些发现可能会促进对DMD的早期认识，并为未来临床试验的研究提供信息。
MedSci原创 - 临床表型，遗传学特征，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2021-12-06
2009CDC Duchenne型肌营养不良症诊治指南，第1部分：诊断，药理和心理方面的诊治
Lancet Neurol. 2010 Jan;9(1):77-93. Epub 2009 Nov 27. - 2009-11-27
多发性硬化症患者的疾病调节药物和计划生育：海湾地区的共识
大多数疾病调节药物（DMDs）在怀孕期间都是禁忌的。对怀孕患者来说，多发性硬化症的管理尤其具有挑战性，因为停用DMDs会使患者面临疾病活动增加的风险。我们，一个来自阿拉伯海湾国家的多发性硬化症护理专家
Neurol Ther. 2020 Jun 20. doi: 10.1007/s40120-020-00201-8. - 多发性硬化症 - 2020-06-23
治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状
杜兴氏肌肉萎缩症（Duchene muscular dystrophy，简称“DMD”）是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。
药明康德 - 肌肉萎缩症 - 2014-11-30
为您找到相关结果约211个
