里程碑研究显示，天然分子尿石素A能改善肌营养不良症小鼠的肌肉功能和预期寿命
《科学转化医学》发表瑞士科学家的研究成果，显示线粒体吞噬诱导剂尿石素A能恢复杜氏肌营养不良症模型中的肌细胞活性
国际文传 - 2021-04-12
Cell Rep：肌肉干细胞也能够驱动癌症的发生？
患有杜氏肌营养不良症（DMD）的人有时会发展出一种罕见的肌肉癌，称为横纹肌肉瘤，这是由于肌细胞不断努力重建受损组织导致的。
细胞 - 杜氏肌营养不良症，横纹肌肉瘤，肌肉干细胞 - 2019-01-17
PNAS：TRF2 上调可预防端粒缩短并延长杜氏肌营养不良症心肌细胞寿命
目前 DMD 的治疗方案主要集中在减轻心脏的机械负荷，但并没有解决扩张型心肌病心肌细胞死亡这一根本原因。
“ Aging”公众号 - 杜氏肌营养不良症，端粒缩短 - 2023-02-03
JACC：干细胞治疗肌营养不良的实验研究
尽管心肌病已经成为Duchenne肌营养不良（DMD）的主要死因，但是目前尚无有效治疗手段。本研究的目的旨在利用DMD患者特异性人诱导多能干细胞（hiPSC）来源的心肌细胞来探究可能的药物治疗手段。
MedSci原创 - 心血管，干细胞，肌营养不良症 - 2020-03-16
Sci Adv：CRISPR再入新领域！肌营养不良症的基因治疗或可成真！
以CRISPR/Cas9为基础的基因编辑技术在艾滋病、血液病、肿瘤等多种遗传性疾病的基因治疗领域中展现出极大的应用前景。杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，医学界尚无有效疗法。近日，有研究人员指出，CRISPR/Cas9可用于杜氏肌营养不良症的基因治疗，打破该病无药可治无法可医的局面。
转化医学网 - CRISPR，肌营养不良症 - 2018-02-05
NeuroImage：动态模态分解可从rs-fMRI数据中提取时空特征预测行为
DMD在从rs-fMRI数据中提取时空特征的数据分解方法有优越性
MedSci原创 - 静息态功能连接，动态模态分解 - 2022-01-23
Neurology：杜氏肌营养不良症患者肘关节屈肌 MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系
近日有研究人员对定量磁共振成像(QMRI)脂肪分数(FF)作为非动态Duchenne肌营养不良(DMD)患者生物标志物的潜力进行了探讨，还评估了肘屈肌FF对年龄的加性预测价值。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良 - 2021-10-01
Astellas的基因疗法再次受到打击
该公司针对 DMD 的基因治疗方法使用编码修饰的 U7 snRNA 的 AAV 载体来提供反义序列，该序列旨在诱导细胞跳过抗肌萎缩蛋白基因中错误或错位的遗传密码，从而恢复功能性抗肌萎缩蛋白的产生。
MedSci原创 - Duchenne 肌营养不良症，AT702 - 2022-04-24
NEJM述评：基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜杜氏肌营养不良症
Calos 博士关于热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌营养不良症(DMD)的研究观点文章。热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已被用于肌营养不良症、杜氏肌营养不良（DMD）这些疾病模型小鼠的研究当中，三组研究人
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，基因编辑 - 2016-04-30
Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变，造成肌营
“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14
IEEE Trans:肌电控制的电动液压手矫形器治疗一例杜氏肌营养不良患者
杜氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)，乃遗传性肌肉萎缩病。它的基因( Dystrophin gene)存在于X 性染色体中( Xp21 )，
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，电动液压手矫形器，肌电控制 - 2021-05-20
新锐公司获 500 万美元融资 专注杜氏肌营养不良
近日，一家新成立的生物技术公司 Exonics Therapeutics 宣布从非营利组织 CureDuchenne 旗下的子公司 CureDuchenne Ventures 获得 500 万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许 Exonics 推进其科学创始人和首席科学顾问 Eric Olson 教授的临床前研究，专注于开发基因编辑技术（诸如 CRISPR/Cas9），可永久性纠正大多数引起
药明康德 - 融资，基因编辑，神经肌肉疾病 - 2017-03-12
辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效，但是安全问题引发了竞争对手股价上涨
辉瑞的Duchenne肌营养不良症（DMD）基因疗法在1b期临床实验中已显示出疗效，但是安全问题也引发了关注，同时也导致其竞争对手股价的上涨。
MedSci原创 - Duchenne肌营养不良症，基因疗法，安全问题 - 2019-07-02
Santhera的Syros在Duchenne型肌营养不良症3期临床研究中大获成功
Santhera Pharmaceuticals公布了一项研究结果，该研究显示其Syros与艾地苯醌合用可持续降低Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能丧失率，持续时间长达6年。
MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，类固醇，艾地苯醌 - 2019-02-25
Stroke：Duchenne型肌营养不良患者缺血性卒中发生的风险增加
背景：Duchenne型肌营养不良（DMD）是最常见的骨骼肌肌病。几乎所有的患者在二十多岁的时候发展成心肌病。本研究的目的是评估德国队列中的DMD患者卒中发生的频率、原因预后。方法: 回顾性分析54例 DMD患者的病历资料，1963和2013期间，这些患者生活在残疾人设施区域。结果: 54例DMD患者，平均随访7.4年。
MedSci原创 - Duchenne型肌营养不良，缺血性卒中，溶栓治疗 - 2016-07-11
为您找到相关结果约211个
