二代NTRK抑制剂获FDA孤儿药称号
靶向治疗难逃耐药的魔咒，NTRK作为肿瘤治疗中的重要靶点，耐药后的再治疗是临床的男带你，如今二代NTRK获得FDA孤儿药称号，相信再不就的将来会惠及更多患者。
网络 - 靶向给药，PBI-200 ，TRK 抑制剂 - 2022-08-02
关注罕见病“地中海贫血症”：FDA授予Mitapivat孤儿药称号
制药公司Agios今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。
MedSci原创 - 地中海贫血症，Mitapivat - 2020-06-09
FDA授予SNF472治疗晚期肾脏疾病外周动脉疾病的“孤儿药称号”
生物制药公司Sanifit今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其SNF472“孤儿药称号”（ODD）。
MedSci原创 - FDA，晚期肾脏疾病，外周动脉疾病，外周动脉疾病（PAD），SNF472 - 2021-02-11
-FDA授予avatrombopag孤儿药称号
Dova制药公司的avatrombopag已获得美国FDA授予的孤儿药称号（ODD），用以治疗化疗引起的血小板减少症（CIT）。avatrombopag的III期临床研究仍在招募患者。
MedSci原创 - Avatrombopag，化学疗法诱发的血小板减少症，FDA - 2019-12-24
首个抗PAUF单抗PBP1510治疗胰腺癌，获得FDA授予孤儿药称号
胰腺腺癌上调因子（PAUF）的过表达在胰腺癌进展中起着重要作用，但目前尚无针对PAUF的靶向分子疗法。
MedSci原创 - 胰腺癌，孤儿药物认定，胰腺癌上调因子(PAUF) - 2020-07-01
大麻二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症：已获FDA孤儿药称号
制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予大麻二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症的孤儿药称号。
MedSci原创 - 大麻二酚，22q11.2缺失综合症，Cannabidiol - 2020-09-18
神经母细胞瘤的治疗或迎突破性进展：Nivatrotamab获得FDA“孤儿药称号”和“罕见儿科疾病称号”
神经母细胞瘤（Neuroblastoma）是一种在特定神经组织中形成的癌症。它最常从一侧肾上腺开始，但也可以在颈部、胸部、腹部或脊髓中发展。症状包括骨痛、腹部、颈部或胸部肿块，或皮肤下无痛的蓝色肿块。
MedSci原创 - 神经母细胞瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，Nivatrotamab，罕见儿科疾病称号 - 2020-10-08
FDA授予OTL-102孤儿药称号，用于治疗X连锁慢性肉芽肿（X-CGD）
全球基因治疗领域的领导者Orchard Therapeutics今日宣布，美国FDA已经授予了OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿（X-CGD）的孤儿药称号。
MedSci原创 - X连锁慢性肉芽肿（X-CGD），OTL-102，孤儿药 - 2020-01-30
Hanmi的NASH候选药物HM15211治疗硬化性胆管炎，获得FDA孤儿药称号
Hanmi Pharmaceutical公司表示，其非酒精性脂肪性肝炎候选药物HM15211获得FDA孤儿药称号，用于治疗原发性硬化性胆管炎。
MedSci原创 - 原发性硬化性胆管炎，HM15211，FDA孤儿药称号，非酒精性脂肪性肝炎（NASH） - 2020-03-10
复星医药新开发的白血病药物FN-1501获得FDA孤儿药称号
由复星医药自主研发的创新型小分子化学药物FN-1501主要用于治疗白血病（最初由中国药科大学陆涛教授研发）。
MedSci原创 - 白血病，FN-1501，FDA孤儿药称号 - 2019-11-30
Sparsentan治疗IgA肾病（IgAN），EMA已授予Sparsentan“孤儿药称号”
中期分析的初步结果表明，迄今为止，Sparsentan的耐受性良好，并且能够改善患者蛋白尿病症。
MedSci原创 - IgA肾病，IgA肾病患者，Sparsentan - 2021-02-20
MIV-818治疗原发性肝细胞癌：已获FDA孤儿药物称号
Medivir制药公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予MIV-818孤儿药物称号（ODD），用于治疗最常见的原发性肝细胞癌（HCC）。
MedSci原创 - 原发性肝细胞癌，MIV-818 - 2020-05-07
FDA授予MC-1治疗磷酸吡哆醇(胺)氧化酶(PNPO)缺乏症的“孤儿药称号”
心血管药品公司Medicure今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予MC-1治疗磷酸吡哆醇(胺)氧化酶(PNPO)缺乏症的“孤儿药称号”。
MedSci原创 - PNPO缺乏症，MC-1 - 2021-01-08
重组白介素2 Aldesleukin治疗肌萎缩性侧索硬化症，获得FDA的孤儿药称号
Aldesleukin已被证明可增强调节性T细胞（Tregs）的水平，在自身免疫和炎症性疾病中具有调节作用。
MedSci原创 - 孤儿药，肌萎缩性侧索硬化症（ALS），重组白介素2 Aldesleukin - 2020-07-14
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